Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2 åpen utvidelsesstudie av AOC 1020 hos voksne med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (FORTITUDE-OLE)

13. juli 2026 oppdatert av: Avidity Biosciences, Inc.

En fase 2 åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten, toleransen, effektiviteten og farmakokinetikken til AOC 1020 administrert intravenøst ​​til voksne deltakere med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

En fase 2 åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet, effekt og farmakokinetikk til AOC 1020 administrert intravenøst ​​til voksne deltakere med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil fortsette å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, PK og effekten av AOC 1020 hos deltakere som ble behandlet i den randomiserte, placebokontrollerte, fase 1/2 AOC 1020-CS1 kliniske studien.

Deltakere fra AOC 1020-CS1 er kvalifisert til å registrere seg i AOC 1020-CS2 hvis de har fullført AOC 1020-CS1 tilfredsstillende. Alle deltakere som melder seg på AOC 1020-CS2 vil motta AOC 1020 uavhengig av om de fikk AOC 1020 eller placebo i AOC 1020-CS1. Dosering vil skje kvartalsvis (dvs. hver 13. uke).

Den totale varigheten av aktiv behandling i AOC 1020-CS2 er omtrent 24 måneder. Når deltakerne har fullført aktiv behandling, vil de bli fulgt gjennom en 9-måneders sikkerhetsoppfølgingsperiode, som består av minimum kvartalsbesøk (som kan være telehelsebesøk) for å overvåke for uønskede hendelser (AE), samtidige medisiner og graviditetsstatus (som aktuelt). Total varighet på studien er opptil ca. 33 måneder (2 år 9 måneder), ekskludert den potensielle 3-måneders screeningsperioden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

84

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • University of Ottawa
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Forente stater, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • University of Washington
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2TN
        • University of Sheffield

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Evne til å gi skriftlig informert samtykke (signert og datert) og eventuelle autorisasjoner som kreves av lokal lov og være villig og i stand til å overholde alle studiekrav.

  2. Fullføring av AOC 1020-CS1 med følgende som bedømt av etterforskeren og sponsoren:

    1. Ingen vesentlige tolerabilitetsproblemer
    2. Tilfredsstillende samsvar med AOC 1020-CS1-protokollkravene

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet, intensjon om å bli gravid under den kliniske studien, eller aktiv amming.
  2. Uvillig eller ute av stand til å fortsette å overholde prevensjonskrav for lengden på AOC 1020-CS2.
  3. Eventuelle nye forhold eller forverring av eksisterende tilstand(er) som etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning vil gjøre deltakeren uegnet for studien eller kunne forstyrre deltakelse eller fullføring av studien. (Merk: FSHD-progresjon er ikke utelukkende, selv om deltakeren ikke lenger har muligheten til å gå 10 meter uten rullator eller to stokker.)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AOC 1020 Regimen
AOC 1020 Dose Regimen; Thirty-two doses administered intravenously over 46 months. All participants will receive AOC 1020 at a dose level of 2mg/kg.
Legemiddel: AOC 1020
AOC 1020 vil bli administrert via intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
  • delpacibart braxlosiran
  • del-brax

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkallende bivirkninger
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, opp til dag 729
Gjennom studiegjennomføring, opp til dag 729

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Amy Halseth, Ph.D., Avidity Biosciences, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. juli 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. august 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. august 2024

Først lagt ut (Faktiske)

9. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AOC 1020-CS2

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere