Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 2 avoin laajennustutkimus AOC 1020 aikuisilla, joilla on facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD) (FORTITUDE-OLE)

maanantai 13. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Avidity Biosciences, Inc.

Vaiheen 2 avoin jatkotutkimus, jossa arvioidaan AOC 1020:n pitkäaikaisturvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa, kun sitä annetaan suonensisäisesti aikuisille osallistujille, joilla on facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD)

Vaiheen 2 avoin laajennustutkimus suonensisäisesti annetun AOC 1020:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden, tehokkuuden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi aikuisille osallistujille, joilla on facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa jatketaan AOC 1020:n turvallisuuden, siedettävyyden, PK:n ja tehokkuuden arviointia osallistujilla, joita hoidettiin satunnaistetussa, lumekontrolloidussa, vaiheen 1/2 AOC 1020-CS1 -kliinisessä tutkimuksessa.

AOC 1020-CS1:n osallistujat voivat ilmoittautua AOC 1020-CS2:een, jos he ovat suorittaneet AOC 1020-CS1:n tyydyttävästi. Kaikki osallistujat, jotka ilmoittautuvat AOC 1020-CS2:een, saavat AOC 1020:n riippumatta siitä, saivatko he AOC 1020:n vai lumelääkkeen AOC 1020-CS1:ssä. Annostelu tapahtuu neljännesvuosittain (eli 13 viikon välein).

Aktiivihoidon kokonaiskesto AOC 1020-CS2:ssa on noin 24 kuukautta. Kun osallistujat ovat saaneet aktiivisen hoidon päätökseen, heitä seurataan 9 kuukauden turvallisuusseurantajakson ajan, joka koostuu vähintään neljännesvuosittaisista käynneistä (jotka voivat olla etäterveyskäyntejä), joilla seurataan haittatapahtumia (AE), samanaikaisia ​​lääkkeitä ja raskaustila (soveltuvin osin). Tutkimuksen kokonaiskesto on enintään noin 33 kuukautta (2 vuotta 9 kuukautta), pois lukien mahdollinen 3 kuukauden seulontajakso.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

84

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • University of Ottawa
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus (allekirjoitettu ja päivätty) ja kaikki paikallisen lain edellyttämät valtuutukset sekä olla halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia tutkimusvaatimuksia.

  2. AOC 1020-CS1:n viimeistely seuraavilla toimilla tutkijan ja sponsorin arvioiden mukaan:

    1. Ei merkittäviä siedettävyysongelmia
    2. Tyydyttävä AOC 1020-CS1 -protokollavaatimusten noudattaminen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaus, aikomus tulla raskaaksi kliinisen tutkimuksen aikana tai aktiivinen imetys.
  2. Ei halua tai pysty jatkamaan ehkäisyvaatimusten noudattamista AOC 1020-CS2:n pituudelta.
  3. Kaikki uudet olosuhteet tai olemassa olevien olosuhteiden paheneminen, jotka tutkijan tai sponsorin mielestä tekisivät osallistujasta sopimattoman tutkimukseen tai voisivat häiritä tutkimukseen osallistumista tai sen loppuun saattamista. (Huomaa: FSHD:n eteneminen ei ole poissulkevaa, vaikka osallistuja ei enää pysty kävelemään 10 metriä ilman kävelijää tai kahta keppiä.)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AOC 1020 Regimen
AOC 1020 Dose Regimen; Thirty-two doses administered intravenously over 46 months. All participants will receive AOC 1020 at a dose level of 2mg/kg.
Lääke: AOC 1020
AOC 1020 annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona
Muut nimet:
  • delpacibart braxlosiran
  • del-brax

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Opintojen valmistuttua päivään 729 asti
Opintojen valmistuttua päivään 729 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Avidity Biosciences, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Amy Halseth, Ph.D., Avidity Biosciences, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 25. heinäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 7. elokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. elokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 9. elokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 14. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AOC 1020-CS2

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa