Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 2. otwartego badania uzupełniającego AOC 1020 u dorosłych z dystrofią mięśni twarzowo-łopatkowo-ramieniowych (FSHD) (FORTITUDE-OLE)

13 lipca 2026 zaktualizowane przez: Avidity Biosciences, Inc.

Otwarte badanie uzupełniające fazy 2 mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki produktu AOC 1020 podawanego dożylnie dorosłym uczestnikom z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD)

Otwarte badanie rozszerzone fazy 2 mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki AOC 1020 podawanego dożylnie dorosłym uczestnikom z dystrofią mięśni twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD)

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to będzie w dalszym ciągu oceniać bezpieczeństwo, tolerancję, PK i skuteczność AOC 1020 u uczestników, którzy byli leczeni w randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniu klinicznym fazy 1/2 AOC 1020-CS1.

Uczestnicy AOC 1020-CS1 są uprawnieni do zapisania się do AOC 1020-CS2, jeśli pomyślnie ukończyli kurs AOC 1020-CS1. Wszyscy uczestnicy, którzy zarejestrują się w AOC 1020-CS2, otrzymają AOC 1020 niezależnie od tego, czy otrzymali AOC 1020 czy placebo w AOC 1020-CS1. Dawkowanie będzie następować co kwartał (tj. co 13 tygodni).

Całkowity czas trwania aktywnego leczenia lekiem AOC 1020-CS2 wynosi około 24 miesiące. Po zakończeniu aktywnego leczenia uczestnicy będą objęci 9-miesięcznym okresem obserwacji dotyczącym bezpieczeństwa, który składa się z co najmniej wizyt kwartalnych (które mogą być wizytami telezdrowia) w celu monitorowania pod kątem zdarzeń niepożądanych (AE), stosowanych jednocześnie leków i stan ciąży (jeśli dotyczy). Całkowity czas trwania badania wynosi do około 33 miesięcy (2 lata 9 miesięcy), z wyłączeniem potencjalnego 3-miesięcznego okresu przesiewowego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

84

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • University of Ottawa
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • University of Washington
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TN
        • University of Sheffield

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Możliwość przedstawienia pisemnej świadomej zgody (podpisanej i opatrzonej datą) oraz wszelkich zezwoleń wymaganych przez lokalne prawo, a także chęć i możliwość spełnienia wszystkich wymogów związanych z badaniem.

  2. Ukończenie AOC 1020-CS1 z następującymi elementami, według oceny Badacza i Sponsora:

    1. Brak znaczących problemów z tolerancją
    2. Zadowalająca zgodność z wymaganiami protokołu AOC 1020-CS1

Kryteria wykluczenia:

  1. Ciąża, zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania klinicznego lub aktywne karmienie piersią.
  2. Nie chce lub nie może w dalszym ciągu spełniać wymogów antykoncepcyjnych przez cały okres obowiązywania AOC 1020-CS2.
  3. Wszelkie nowe schorzenia lub pogorszenie istniejących schorzeń, które w opinii Badacza lub Sponsora sprawią, że uczestnik nie będzie nadawał się do badania lub może zakłócać udział w badaniu lub jego ukończenie. (Uwaga: progresja FSHD nie wyklucza, nawet jeśli uczestnik nie jest już w stanie przejść 10 metrów bez chodzika i dwóch lasek.)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AOC 1020 Regimen
AOC 1020 Dose Regimen; Thirty-two doses administered intravenously over 46 months. All participants will receive AOC 1020 at a dose level of 2mg/kg.
Lek: AOC 1020
AOC 1020 będzie podawany we wlewie dożylnym (IV).
Inne nazwy:
  • delpacibart braxlosiran
  • del-brax

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Po ukończeniu badania, do dnia 729
Po ukończeniu badania, do dnia 729

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Amy Halseth, Ph.D., Avidity Biosciences, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AOC 1020-CS2

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj