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Estudo de extensão aberto de fase 2 do AOC 1020 em adultos com distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD) (FORTITUDE-OLE)

13 de julho de 2026 atualizado por: Avidity Biosciences, Inc.

Um estudo de extensão aberto de fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia e farmacocinética em longo prazo do AOC 1020 administrado por via intravenosa a participantes adultos com distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD)

Um estudo de extensão aberto de fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia e farmacocinética em longo prazo do AOC 1020 administrado por via intravenosa a participantes adultos com distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD)

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo continuará a avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia do AOC 1020 em participantes que foram tratados no estudo clínico randomizado, controlado por placebo, de Fase 1/2 AOC 1020-CS1.

Os participantes do AOC 1020-CS1 são elegíveis para se inscrever no AOC 1020-CS2 se tiverem concluído satisfatoriamente o AOC 1020-CS1. Todos os participantes que se inscreverem no AOC 1020-CS2 receberão o AOC 1020, independentemente de terem recebido o AOC 1020 ou placebo no AOC 1020-CS1. A dosagem ocorrerá trimestralmente (ou seja, a cada 13 semanas).

A duração total do tratamento ativo no AOC 1020-CS2 é de aproximadamente 24 meses. Assim que os participantes concluírem o tratamento ativo, eles serão acompanhados por um período de acompanhamento de segurança de 9 meses, que consiste em um mínimo de visitas trimestrais (que podem ser visitas de telessaúde) para monitorar eventos adversos (EAs), medicamentos concomitantes e estado de gravidez (conforme aplicável). A duração total do estudo é de aproximadamente 33 meses (2 anos e 9 meses), excluindo o potencial período de triagem de 3 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

84

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • University of Ottawa
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • University of Washington
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TN
        • University of Sheffield

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Capacidade de fornecer consentimento informado por escrito (assinado e datado) e quaisquer autorizações exigidas pela lei local e estar disposto e ser capaz de cumprir todos os requisitos do estudo.

  2. Conclusão do AOC 1020-CS1 com o seguinte, conforme julgado pelo Investigador e Patrocinador:

    1. Sem problemas significativos de tolerabilidade
    2. Conformidade satisfatória com os requisitos do protocolo AOC 1020-CS1

Critérios de exclusão:

  1. Gravidez, intenção de engravidar durante o estudo clínico ou amamentação ativa.
  2. Relutante ou incapaz de continuar a cumprir os requisitos contraceptivos durante a duração do AOC 1020-CS2.
  3. Quaisquer novas condições ou agravamento de condições existentes que, na opinião do Investigador ou Patrocinador, tornariam o participante inadequado para o estudo ou poderiam interferir na participação ou conclusão do estudo. (Nota: a progressão do FSHD não é excludente, mesmo que o participante não tenha mais a capacidade de caminhar 10 metros sem um andador ou duas bengalas.)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AOC 1020 Regimen
AOC 1020 Dose Regimen; Thirty-two doses administered intravenously over 46 months. All participants will receive AOC 1020 at a dose level of 2mg/kg.
Medicamento: AOC 1020
AOC 1020 será administrado por infusão intravenosa (IV)
Outros nomes:
  • delpacibart braxlosiran
  • del-brax

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Até a conclusão do estudo, até o dia 729
Até a conclusão do estudo, até o dia 729

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Avidity Biosciences, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Amy Halseth, Ph.D., Avidity Biosciences, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de julho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de agosto de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de agosto de 2024

Primeira postagem (Real)

9 de agosto de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AOC 1020-CS2

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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