Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2 open-label extensieonderzoek naar AOC 1020 bij volwassenen met facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD) (FORTITUDE-OLE)

13 juli 2026 bijgewerkt door: Avidity Biosciences, Inc.

Een fase 2 open-label extensieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek op lange termijn te evalueren van AOC 1020, intraveneus toegediend aan volwassen deelnemers met facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD)

Een fase 2 open-label extensieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek op lange termijn te evalueren van AOC 1020 intraveneus toegediend aan volwassen deelnemers met facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD)

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal doorgaan met het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van AOC 1020 bij deelnemers die werden behandeld in de gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 1/2 klinische studie van AOC 1020-CS1.

Deelnemers aan AOC 1020-CS1 komen in aanmerking voor inschrijving voor AOC 1020-CS2 als ze AOC 1020-CS1 met succes hebben afgerond. Alle deelnemers die zich inschrijven voor AOC 1020-CS2 ontvangen AOC 1020, ongeacht of ze AOC 1020 of placebo hebben gekregen in AOC 1020-CS1. De dosering zal elk kwartaal plaatsvinden (d.w.z. elke 13 weken).

De totale duur van de actieve behandeling in AOC 1020-CS2 is ongeveer 24 maanden. Zodra de deelnemers de actieve behandeling hebben voltooid, worden ze gevolgd gedurende een veiligheidsfollow-upperiode van 9 maanden, die bestaat uit minimaal driemaandelijkse bezoeken (dit kunnen telezorgbezoeken zijn) om te controleren op bijwerkingen (AE's), gelijktijdige medicatie en zwangerschapsstatus (indien van toepassing). De totale duur van het onderzoek bedraagt ​​maximaal ongeveer 33 maanden (2 jaar en 9 maanden), exclusief de mogelijke screeningsperiode van 3 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

84

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • University of Ottawa
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De mogelijkheid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (ondertekend en gedateerd) en alle autorisaties vereist door de lokale wetgeving, en bereid en in staat te zijn om aan alle studievereisten te voldoen.

  2. Voltooiing van AOC 1020-CS1 met het volgende, zoals beoordeeld door de onderzoeker en sponsor:

    1. Geen noemenswaardige verdraagbaarheidsproblemen
    2. Bevredigende naleving van de AOC 1020-CS1-protocolvereisten

Uitsluitingscriteria:

  1. Zwangerschap, de intentie om zwanger te worden tijdens het klinische onderzoek, of actieve borstvoeding.
  2. Niet bereid of niet in staat om te blijven voldoen aan de anticonceptievereisten voor de duur van AOC 1020-CS2.
  3. Eventuele nieuwe omstandigheden of verslechtering van bestaande omstandigheden die naar de mening van de onderzoeker of sponsor de deelnemer ongeschikt zouden maken voor het onderzoek of de deelname of voltooiing van het onderzoek zouden kunnen belemmeren. (Opmerking: FSHD-progressie is niet uitgesloten, zelfs als de deelnemer niet langer in staat is om 10 meter te lopen zonder rollator of twee wandelstokken.)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AOC 1020 Regimen
AOC 1020 Dose Regimen; Thirty-two doses administered intravenously over 46 months. All participants will receive AOC 1020 at a dose level of 2mg/kg.
Geneesmiddel: AOC 1020
AOC 1020 zal worden toegediend via intraveneuze (IV) infusie
Andere namen:
  • delpacibart braxlosiran
  • del brax

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, tot dag 729
Door voltooiing van de studie, tot dag 729

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Amy Halseth, Ph.D., Avidity Biosciences, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 juli 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 augustus 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AOC 1020-CS2

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren