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Studio di estensione in aperto di fase 2 di AOC 1020 negli adulti affetti da distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD) (FORTITUDE-OLE)

13 luglio 2026 aggiornato da: Avidity Biosciences, Inc.

Uno studio di estensione in aperto di fase 2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica a lungo termine di AOC 1020 somministrato per via endovenosa a partecipanti adulti affetti da distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD)

Uno studio di estensione in aperto di fase 2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica a lungo termine di AOC 1020 somministrato per via endovenosa a partecipanti adulti affetti da distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD)

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio continuerà a valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia di AOC 1020 nei partecipanti che sono stati trattati nello studio clinico randomizzato, controllato con placebo, di fase 1/2 AOC 1020-CS1.

I partecipanti dell'AOC 1020-CS1 possono iscriversi all'AOC 1020-CS2 se hanno completato in modo soddisfacente l'AOC 1020-CS1. Tutti i partecipanti che si iscrivono ad AOC 1020-CS2 riceveranno AOC 1020 indipendentemente dal fatto che abbiano ricevuto AOC 1020 o placebo in AOC 1020-CS1. Il dosaggio avverrà trimestralmente (cioè ogni 13 settimane).

La durata totale del trattamento attivo in AOC 1020-CS2 è di circa 24 mesi. Una volta che i partecipanti avranno completato il trattamento attivo, saranno seguiti attraverso un periodo di follow-up di sicurezza di 9 mesi, che consiste in un minimo di visite trimestrali (che possono essere visite di telemedicina) per monitorare eventi avversi (EA), farmaci concomitanti e stato di gravidanza (a seconda dei casi). La durata totale dello studio è di circa 33 mesi (2 anni e 9 mesi), escluso il potenziale periodo di screening di 3 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

84

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • University of Ottawa
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University Of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Capacità di fornire il consenso informato scritto (firmato e datato) e tutte le autorizzazioni richieste dalla legge locale ed essere disposti e in grado di soddisfare tutti i requisiti dello studio.

  2. Completamento di AOC 1020-CS1 con quanto segue, a giudizio dello sperimentatore e dello sponsor:

    1. Nessun problema significativo di tollerabilità
    2. Conformità soddisfacente ai requisiti del protocollo AOC 1020-CS1

Criteri di esclusione:

  1. Gravidanza, intenzione di rimanere incinta durante lo studio clinico o allattamento al seno attivo.
  2. Non disposto o incapace di continuare a conformarsi ai requisiti contraccettivi per la durata dell'AOC 1020-CS2.
  3. Qualsiasi nuova condizione o peggioramento di condizioni esistenti che, a giudizio dello sperimentatore o dello sponsor, renderebbero il partecipante inadatto allo studio o potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento dello studio. (Nota: la progressione della FSHD non è escludente, anche se il partecipante non ha più la capacità di camminare per 10 metri senza deambulatore o due bastoni.)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AOC 1020 Regimen
AOC 1020 Dose Regimen; Thirty-two doses administered intravenously over 46 months. All participants will receive AOC 1020 at a dose level of 2mg/kg.
Droga: COA 1020
AOC 1020 sarà somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • delpacibart braxlosiran
  • del-brax

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, fino al giorno 729
Fino al completamento degli studi, fino al giorno 729

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Amy Halseth, Ph.D., Avidity Biosciences, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

9 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AOC 1020-CS2

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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