Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2 åbent udvidelsesstudie af AOC 1020 hos voksne med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (FORTITUDE-OLE)

13. juli 2026 opdateret af: Avidity Biosciences, Inc.

Et fase 2 åbent forlængelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og farmakokinetik af AOC 1020 administreret intravenøst ​​til voksne deltagere med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Et fase 2 åbent forlængelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og farmakokinetik af AOC 1020 administreret intravenøst ​​til voksne deltagere med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil fortsætte med at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og effektiviteten af ​​AOC 1020 hos deltagere, der blev behandlet i det randomiserede, placebokontrollerede, fase 1/2 AOC 1020-CS1 kliniske studie.

Deltagere fra AOC 1020-CS1 er berettiget til at tilmelde sig AOC 1020-CS2, hvis de har gennemført AOC 1020-CS1 tilfredsstillende. Alle deltagere, der tilmelder sig AOC 1020-CS2, vil modtage AOC 1020, uanset om de har modtaget AOC 1020 eller placebo i AOC 1020-CS1. Dosering vil ske kvartalsvis (dvs. hver 13. uge).

Den samlede varighed af aktiv behandling i AOC 1020-CS2 er cirka 24 måneder. Når deltagerne har afsluttet aktiv behandling, vil de blive fulgt gennem en 9-måneders sikkerhedsopfølgningsperiode, som består af et minimum af kvartalsvise besøg (som kan være telesundhedsbesøg) for at overvåge for bivirkninger (AE), samtidig medicin og graviditetsstatus (hvis relevant). Samlet varighed af undersøgelsen er op til ca. 33 måneder (2 år 9 måneder), eksklusive den potentielle 3-måneders screeningsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

84

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • University of Ottawa
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • University of Washington

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Evne til at give skriftligt informeret samtykke (underskrevet og dateret) og alle autorisationer, der kræves af lokal lovgivning og være villig og i stand til at overholde alle undersøgelseskrav.

  2. Gennemførelse af AOC 1020-CS1 med følgende bedømt af efterforskeren og sponsoren:

    1. Ingen væsentlige tolerabilitetsproblemer
    2. Tilfredsstillende overensstemmelse med AOC 1020-CS1 protokolkravene

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet, hensigt om at blive gravid under den kliniske undersøgelse eller aktiv amning.
  2. Uvillig eller ude af stand til at fortsætte med at overholde præventionskrav for længden af ​​AOC 1020-CS2.
  3. Enhver ny tilstand eller forværring af eksisterende tilstand(er), som efter investigatorens eller sponsorens mening ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen eller kunne forstyrre deltagelse eller gennemførelse af undersøgelsen. (Bemærk: FSHD-progression er ikke udelukkende, selvom deltageren ikke længere har mulighed for at gå 10 meter uden en rollator eller to stokke.)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AOC 1020 Regimen
AOC 1020 Dose Regimen; Thirty-two doses administered intravenously over 46 months. All participants will receive AOC 1020 at a dose level of 2mg/kg.
Medicin: AOC 1020
AOC 1020 vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • delpacibart braxlosiran
  • del-brax

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Gennem afslutning af studiet, op til dag 729
Gennem afslutning af studiet, op til dag 729

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Amy Halseth, Ph.D., Avidity Biosciences, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. august 2024

Først opslået (Faktiske)

9. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AOC 1020-CS2

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner