Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование фазы 2 AOC 1020 у взрослых с лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией (ЛЛПД) (FORTITUDE-OLE)

13 июля 2026 г. обновлено: Avidity Biosciences, Inc.

Открытое расширенное исследование фазы 2 для оценки долгосрочной безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетики AOC 1020, вводимого внутривенно взрослым участникам с лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией (ЛЛПД)

Открытое расширенное исследование фазы 2 для оценки долгосрочной безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетики AOC 1020, вводимого внутривенно взрослым участникам с лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией (ЛЛПД)

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом исследовании будет продолжена оценка безопасности, переносимости, ФК и эффективности AOC 1020 у участников, принимавших участие в рандомизированном плацебо-контролируемом клиническом исследовании фазы 1/2 AOC 1020-CS1.

Участники AOC 1020-CS1 имеют право зарегистрироваться на AOC 1020-CS2, если они удовлетворительно завершили AOC 1020-CS1. Все участники, которые зарегистрируются в AOC 1020-CS2, получат AOC 1020 независимо от того, получали ли они AOC 1020 или плацебо в AOC 1020-CS1. Дозирование будет происходить ежеквартально (т. е. каждые 13 недель).

Общая продолжительность активного лечения в AOC 1020-CS2 составляет примерно 24 месяца. После того, как участники завершат активное лечение, за ними будет наблюдаться 9-месячный период наблюдения за безопасностью, который состоит как минимум из ежеквартальных посещений (которые могут быть телемедицинскими посещениями) для мониторинга нежелательных явлений (НЯ), сопутствующего приема лекарств и статус беременности (если применимо). Общая продолжительность обучения составляет примерно до 33 месяцев (2 года 9 месяцев), исключая потенциальный 3-месячный период скрининга.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

84

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1Y 4E9
        • University of Ottawa
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • University of Washington

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Способность предоставить письменное информированное согласие (подписанное и датированное) и любые разрешения, требуемые местным законодательством, а также желание и возможность соблюдать все требования исследования.

  2. Завершение AOC 1020-CS1 со следующими характеристиками по оценке исследователя и спонсора:

    1. Никаких существенных проблем с переносимостью
    2. Удовлетворительное соответствие требованиям протокола AOC 1020-CS1.

Критерии исключения:

  1. Беременность, намерение забеременеть во время клинического исследования или активное грудное вскармливание.
  2. Нежелание или неспособность продолжать соблюдать требования по контрацепции на протяжении срока действия AOC 1020-CS2.
  3. Любые новые условия или ухудшение существующих условий, которые, по мнению исследователя или спонсора, сделают участника непригодным для исследования или могут помешать участию или завершению исследования. (Примечание: прогрессирование ЛЛПД не является исключительным, даже если участник больше не может пройти 10 метров без ходунков или двух тростей.)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: AOC 1020 Regimen
AOC 1020 Dose Regimen; Thirty-two doses administered intravenously over 46 months. All participants will receive AOC 1020 at a dose level of 2mg/kg.
Лекарство: АОС 1020
AOC 1020 будет вводиться посредством внутривенной (IV) инфузии.
Другие имена:
  • Дельпасибарт Бракслосиран
  • дель-бракс

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникших во время лечения
Временное ограничение: По завершении исследования до 729 дня.
По завершении исследования до 729 дня.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Avidity Biosciences, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Amy Halseth, Ph.D., Avidity Biosciences, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 июля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 апреля 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 августа 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 августа 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 августа 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AOC 1020-CS2

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться