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Estudio de extensión abierto de fase 2 de AOC 1020 en adultos con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) (FORTITUDE-OLE)

13 de julio de 2026 actualizado por: Avidity Biosciences, Inc.

Un estudio de extensión de etiqueta abierta de fase 2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacocinética a largo plazo del AOC 1020 administrado por vía intravenosa a participantes adultos con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)

Un estudio de extensión de etiqueta abierta de fase 2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacocinética a largo plazo de AOC 1020 administrado por vía intravenosa a participantes adultos con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio continuará evaluando la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia de AOC 1020 en participantes que fueron tratados en el estudio clínico de fase 1/2 AOC 1020-CS1, aleatorizado y controlado con placebo.

Los participantes de AOC 1020-CS1 son elegibles para inscribirse en AOC 1020-CS2 si han completado satisfactoriamente AOC 1020-CS1. Todos los participantes que se inscriban en AOC 1020-CS2 recibirán AOC 1020 independientemente de si recibieron AOC 1020 o placebo en AOC 1020-CS1. La dosificación se realizará trimestralmente (es decir, cada 13 semanas).

La duración total del tratamiento activo en AOC 1020-CS2 es de aproximadamente 24 meses. Una vez que los participantes hayan completado el tratamiento activo, serán seguidos durante un período de seguimiento de seguridad de 9 meses, que consiste en un mínimo de visitas trimestrales (que pueden ser visitas de telesalud) para monitorear eventos adversos (EA), medicamentos concomitantes y estado de embarazo (según corresponda). La duración total del estudio es de hasta aproximadamente 33 meses (2 años y 9 meses), excluyendo el posible período de selección de 3 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

84

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • University of Ottawa
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • University of Washington
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TN
        • University of Sheffield

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito (firmado y fechado) y cualquier autorización requerida por la ley local y estar dispuesto y ser capaz de cumplir con todos los requisitos del estudio.

  2. Finalización del AOC 1020-CS1 con lo siguiente a juicio del investigador y el patrocinador:

    1. No hay problemas significativos de tolerabilidad
    2. Cumplimiento satisfactorio de los requisitos del protocolo AOC 1020-CS1

Criterios de exclusión:

  1. Embarazo, intención de quedar embarazada durante el estudio clínico o lactancia activa.
  2. No querer o no poder continuar cumpliendo con los requisitos anticonceptivos durante la vigencia de AOC 1020-CS2.
  3. Cualquier condición nueva o empeoramiento de una condición existente que, en opinión del Investigador o Patrocinador, haría que el participante no fuera apto para el estudio o podría interferir con la participación o la finalización del estudio. (Nota: la progresión de FSHD no es excluyente, incluso si el participante ya no tiene la capacidad de caminar 10 metros sin un andador o dos bastones).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AOC 1020 Regimen
AOC 1020 Dose Regimen; Thirty-two doses administered intravenously over 46 months. All participants will receive AOC 1020 at a dose level of 2mg/kg.
Droga: COA 1020
AOC 1020 se administrará mediante infusión intravenosa (IV)
Otros nombres:
  • delpacibart braxlosiran
  • del-brax

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta el día 729.
Hasta la finalización del estudio, hasta el día 729.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Avidity Biosciences, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Amy Halseth, Ph.D., Avidity Biosciences, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de julio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de agosto de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

9 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AOC 1020-CS2

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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