Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie fáze 2 AOC 1020 u dospělých s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) (FORTITUDE-OLE)

13. července 2026 aktualizováno: Avidity Biosciences, Inc.

Otevřená rozšiřující studie fáze 2 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a farmakokinetiky AOC 1020 podávaného intravenózně dospělým účastníkům s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD)

Otevřená rozšiřující studie fáze 2 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a farmakokinetiky AOC 1020 podávaného intravenózně dospělým účastníkům s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD)

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude pokračovat v hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a účinnosti AOC 1020 u účastníků, kteří byli léčeni v randomizované, placebem kontrolované klinické studii fáze 1/2 AOC 1020-CS1.

Účastníci z AOC 1020-CS1 se mohou zapsat do AOC 1020-CS2, pokud uspokojivě dokončili AOC 1020-CS1. Všichni účastníci, kteří se zapíší do AOC 1020-CS2, obdrží AOC 1020 bez ohledu na to, zda dostali AOC 1020 nebo placebo v AOC 1020-CS1. Dávkování bude probíhat čtvrtletně (tj. každých 13 týdnů).

Celková délka aktivní léčby u AOC 1020-CS2 je přibližně 24 měsíců. Jakmile účastníci dokončí aktivní léčbu, budou po nich následovat 9měsíční bezpečnostní následné období, které sestává minimálně z čtvrtletních návštěv (které mohou být návštěvy telehealth) za účelem sledování nežádoucích příhod (AE), souběžných léků a stav těhotenství (podle potřeby). Celková doba trvání studie je až přibližně 33 měsíců (2 roky 9 měsíců), s výjimkou potenciálního 3měsíčního screeningového období.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

84

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • University of Ottawa
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas (podepsaný a datovaný) a veškerá oprávnění vyžadovaná místními zákony a být ochoten a schopen splnit všechny požadavky studie.

  2. Dokončení AOC 1020-CS1 s následujícím podle posouzení zkoušejícího a sponzora:

    1. Žádné výrazné problémy se snášenlivostí
    2. Uspokojivá shoda s požadavky protokolu AOC 1020-CS1

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotenství, záměr otěhotnět během klinické studie nebo aktivní kojení.
  2. Neochotný nebo neschopný nadále dodržovat antikoncepční požadavky na délku AOC 1020-CS2.
  3. Jakékoli nové podmínky nebo zhoršení stávajících podmínek, které by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora způsobily, že by účastník nebyl vhodný pro studii, nebo by mohly narušit účast nebo dokončení studie. (Poznámka: Postup FSHD není vylučující, i když účastník již není schopen ujít 10 metrů bez chodítka nebo dvou holí.)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AOC 1020 Regimen
AOC 1020 Dose Regimen; Thirty-two doses administered intravenously over 46 months. All participants will receive AOC 1020 at a dose level of 2mg/kg.
Lék: AOC 1020
AOC 1020 bude podáván intravenózní (IV) infuzí
Ostatní jména:
  • delpacibart braxlosiran
  • del-brax

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Od dokončení studie až do dne 729
Od dokončení studie až do dne 729

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Avidity Biosciences, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Amy Halseth, Ph.D., Avidity Biosciences, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

9. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AOC 1020-CS2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit