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Offene Phase-2-Verlängerungsstudie zu AOC 1020 bei Erwachsenen mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) (FORTITUDE-OLE)

13. Juli 2026 aktualisiert von: Avidity Biosciences, Inc.

Eine offene Phase-2-Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von AOC 1020, das erwachsenen Teilnehmern mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) intravenös verabreicht wird

Eine offene Phase-2-Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von AOC 1020, das erwachsenen Teilnehmern mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) intravenös verabreicht wird

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird weiterhin die Sicherheit, Verträglichkeit, PK und Wirksamkeit von AOC 1020 bei Teilnehmern bewerten, die in der randomisierten, placebokontrollierten klinischen Phase-1/2-Studie AOC 1020-CS1 behandelt wurden.

Teilnehmer von AOC 1020-CS1 sind berechtigt, sich für AOC 1020-CS2 anzumelden, wenn sie AOC 1020-CS1 zufriedenstellend abgeschlossen haben. Alle Teilnehmer, die sich für AOC 1020-CS2 anmelden, erhalten AOC 1020, unabhängig davon, ob sie AOC 1020 oder Placebo in AOC 1020-CS1 erhalten haben. Die Dosierung erfolgt vierteljährlich (d. h. alle 13 Wochen).

Die Gesamtdauer der aktiven Behandlung bei AOC 1020-CS2 beträgt etwa 24 Monate. Sobald die Teilnehmer die aktive Behandlung abgeschlossen haben, werden sie durch eine 9-monatige Sicherheitsnachbeobachtungszeit begleitet, die aus mindestens vierteljährlichen Besuchen (bei denen es sich um telemedizinische Besuche handeln kann) zur Überwachung auf unerwünschte Ereignisse (UE), Begleitmedikamente usw. besteht Schwangerschaftsstatus (sofern zutreffend). Die Gesamtdauer des Studiums beträgt bis zu ca. 33 Monate (2 Jahre und 9 Monate), ohne den möglichen dreimonatigen Screening-Zeitraum.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

84

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • University of Ottawa
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TN
        • University of Sheffield

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung (unterzeichnet und datiert) und alle nach örtlichem Recht erforderlichen Genehmigungen vorzulegen und bereit und in der Lage zu sein, alle Studienanforderungen einzuhalten.

  2. Abschluss von AOC 1020-CS1 mit Folgendem nach Beurteilung durch den Prüfer und Sponsor:

    1. Keine nennenswerten Verträglichkeitsprobleme
    2. Zufriedenstellende Einhaltung der AOC 1020-CS1-Protokollanforderungen

Ausschlusskriterien:

  1. Schwangerschaft, Schwangerschaftsabsicht während der klinischen Studie oder aktives Stillen.
  2. Nicht bereit oder nicht in der Lage, die Verhütungsvorschriften für die Dauer von AOC 1020-CS2 weiterhin einzuhalten.
  3. Alle neuen Erkrankungen oder Verschlechterungen bestehender Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes oder Sponsors den Teilnehmer für die Studie ungeeignet machen oder die Teilnahme oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnten. (Hinweis: Eine FSHD-Progression ist kein Ausschlusskriterium, auch wenn der Teilnehmer nicht mehr in der Lage ist, 10 Meter ohne Gehhilfe oder zwei Stöcke zu gehen.)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AOC 1020 Regimen
AOC 1020 Dose Regimen; Thirty-two doses administered intravenously over 46 months. All participants will receive AOC 1020 at a dose level of 2mg/kg.
Arzneimittel: AOC1020
AOC 1020 wird über eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht
Andere Namen:
  • Delpacibart Braxlosiran
  • del-brax

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zum Abschluss der Studie bis zum Tag 729
Bis zum Abschluss der Studie bis zum Tag 729

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Amy Halseth, Ph.D., Avidity Biosciences, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Juli 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AOC 1020-CS2

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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