脊髄性筋萎縮症の成人および小児参加者に ThecaFlex DRx™ システムを介して投与した場合、ヌシネルセンが体内でどのように処理されるかを調べる研究 (PIERRE-PK) (PIERRE-PK)
2026年9月2日 更新者：Biogen
ThecaFlex DRx™ システム (PIERREPK) を介して投与されたヌシネルセン (BIIB058) の薬物動態プロファイルを評価するための非盲検単一コホート研究
このPIERRE-PK研究では、研究者は、腰椎穿刺（LP）によってヌシネルセンが投与された場合と比較して、ThecaFlex DRx™ システムを通じてヌシネルセンが投与された場合に、体がどのようにヌシネルセンを処理するかを学びます。 ThecaFlex DRx システムは、Alcyone Therapeutics, Inc. によって開発された治験中の埋め込み型医療機器です。 これは、皮膚の下に配置されたポートに接続された柔軟なチューブであるカテーテルで構成されています。 Alcyone Therapeutics, Inc. では、ThecaFlex DRx システムをテストするための PIERRE と呼ばれる研究が進行中です。 PIERRE 研究の脊髄性筋萎縮症（SMA）の参加者は、PIERRE-PK 研究に登録される場合があります。
PIERRE-PK 研究の主な目的は、腰椎穿刺と比較して、ThecaFlex DRx システムを投与した場合に体がヌシネルセンをどのように処理するかを知ることです。 研究者が答えたい主な質問は次のとおりです。
- 投与後に血中に検出されるヌシネルセンの最大量はどれくらいですか?
- 投与後最初の 24 時間で血中にどれくらいのヌシネルセンが検出されますか?
PIERRE-PK 研究は次のように行われます。
- 参加者は、研究に参加できるかどうかを確認するためにスクリーニングされます。 この研究のスクリーニング期間は最長 30 日間であり、PIERRE 研究と重複する可能性があります。
- 参加者は腰椎穿刺によりヌシネルセンの投与を受けます。
- ThecaFlex DRx システムは、PIERRE 研究の一環として、腰椎穿刺後に移植されます。
- 参加者はPIERRE研究の一環として、ThecaFlex DRxシステムによってヌシネルセンの投与を受けることになる。
- 研究者は各投与の前後に血液サンプルを採取します。 最後の血液サンプルは投与の24時間後に採取されます。
- PIERRE-PK 研究の各参加者の総研究期間は最大 5 か月です。 この期間は、PIERRE 研究における参加者の最初の 5 か月間と重複します。
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、SMAの参加者の標準LPおよびTheCaflex DRXシステムを介して提供されるヌシネルセンの薬物動態（PK）プロファイルを評価することです。
研究の種類
介入
入学 (推定)
78
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：US Biogen Clinical Trial Center
- 電話番号：866-633-4636
- メール：clinicaltrials@biogen.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Global Biogen Clinical Trial Center
- メール：clinicaltrials@biogen.com
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- 募集
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute
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コンタクト：
- 電話番号：602-406-6262
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主任研究者：
- Shafeeq Ladha
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- 募集
- Children's Hospital of Orange County
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コンタクト：
- 電話番号：714-509-3605
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主任研究者：
- Julian Thomas
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- 募集
- Stanford University Medical Center | Department of Neurology_Palo Alto
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主任研究者：
- John Day
-
コンタクト：
- 電話番号：650-723-5152
-
-
Florida
-
Orlando、Florida、アメリカ、32827
- 募集
- Nemours Children's Hospital, Orlando
-
コンタクト：
- 電話番号：407-650-7715
-
主任研究者：
- Abdul Hamid Omer
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611-2605
- 募集
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
コンタクト：
- 電話番号：312-227-3550
-
主任研究者：
- Nancy Kuntz
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Boston Children's Hospital
-
コンタクト：
- 電話番号：617-355-8036
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主任研究者：
- Basil T Darras
-
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Michigan
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- 募集
- Helen DeVos Children's Hospita
-
コンタクト：
- 電話番号：616-391-2241
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主任研究者：
- Jena Krueger
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- 募集
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey
-
コンタクト：
- 電話番号：717-232-5443
-
主任研究者：
- Dustin Paul
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
-
コンタクト：
- 電話番号：215-590-3174
-
主任研究者：
- Patrick Cahill
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Texas Childrens Hospital Houston
-
コンタクト：
- 電話番号：832-822-1750
-
主任研究者：
- David Bauer
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
- 募集
- Stacey Hall Developmental Pediatrics
-
コンタクト：
- 電話番号：434-924-8184
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主任研究者：
- Rebecca J Scharf
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- 募集
- Children's Hospital of the King's Daughters_Norfolk
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主任研究者：
- Crystal Proud
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コンタクト：
- 電話番号：757-668-7000
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-
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South Yorkshire
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Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S102JF
- 募集
- Royal Hallamshire Hospital Neurology Department
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コンタクト：
- 電話番号：+441142713708
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主任研究者：
- Chanma Hewadduma
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Milan、イタリア、20162
- 引きこもった
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo_Milano
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Roma、イタリア、168
- 引きこもった
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Madrid、スペイン、28046
- 募集
- Hospital Universitario La Paz
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コンタクト：
- 電話番号：+34917277388
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主任研究者：
- Maria Garcia Romero
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Valencia、スペイン、46026
- 募集
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe_Valencia
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主任研究者：
- Juan Francisco Vazquez Costa
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コンタクト：
- 電話番号：34 961 24 55 42
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-
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Essen、ドイツ、45147
- 募集
- Universitaetsklinikum Essen
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主任研究者：
- Tim Hagenacker
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コンタクト：
- 電話番号：49 201 7230
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Hauts De Seine
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Garches、Hauts De Seine、フランス、92380
- 募集
- Hôpital Raymond Poincaré
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コンタクト：
- 電話番号：+33147104684
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主任研究者：
- Marta Gomez
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Krakow、ポーランド、31-826
- 募集
- Szpital Specjalistyczny im. L.Rydygiera w Krakowie
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主任研究者：
- Ryszard Nowak
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コンタクト：
- 電話番号：48604565621
-
Lodz、ポーランド、93-338
- 募集
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
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コンタクト：
- 電話番号：+48606989185
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主任研究者：
- Przyslo Lukasz
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- 参加者はヌシネルセンの定期的な維持用量（用量12ミリグラム[mg]）を4ヵ月ごとに投与されており、LPによる試験用量と試験登録前の最後のヌシネルセン用量との間には4ヵ月（±2週間）の間隔がある。
- 参加者が PIERRE PK 研究に登録する資格を得るには、PIERRE 研究に登録されている必要があります。
主な除外基準:
- 継続的な参加、またはSMA治療のための他の介入臨床試験（PIERRE研究を除く）への登録から6か月以内または薬剤の5半減期（いずれか長い方）以内の参加。
- 参加者はヌシネルセン治療を受けたことがない。
- 参加者はヌシネルセンを12 mg以外の用量で投与されている。
- 参加者はすでに ThecaFlex DRx システムの移植を受けています。
- 参加者は妊娠中、現在授乳中、または研究中に妊娠する予定がある。
注: 他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Nusinersen 12 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 12 milligrams (mg) via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 12 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
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治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
治療群で指定されているように埋め込まれました。
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実験的：Nusinersen 28 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 28 mg via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 28 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
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治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
治療群で指定されているように埋め込まれました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Maximum Observed Concentration (Cmax) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
時間枠：Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Zero Time to 24 Hours After Intrathecal Administration (AUC0-24h) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
時間枠：Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年1月16日
一次修了 (推定)
2027年9月30日
研究の完了 (推定)
2027年9月30日
試験登録日
最初に提出
2024年8月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年8月13日
最初の投稿 (実際)
2024年8月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月2日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 295SM101
- 2024-514239-21-00 (その他の識別子：EU CTIS Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Https://www.biogentrialtransparency.com/ にあるバイオジェンの臨床試験の透明性とデータ共有ポリシーに従って
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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