Tutkimus, jolla selvitetään, kuinka Nusinersen prosessoituu elimistössä, kun sitä annetaan ThecaFlex DRx™ -järjestelmän kautta aikuisilla ja lapsilla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (PIERRE-PK) (PIERRE-PK)
keskiviikko 2. syyskuuta 2026 päivittänyt: Biogen
Avoin, yksi kohorttitutkimus Nusinersenin (BIIB058) farmakokineettisen profiilin arvioimiseksi ThecaFlex DRx™ -järjestelmän (PIERREPK) kautta
Tässä PIERRE-PK-tutkimuksessa tutkijat oppivat, kuinka keho prosessoi nusinerseeniä, kun sitä annetaan ThecaFlex DRx™ -järjestelmän kautta, verrattuna siihen, kun nusinerseeni annetaan lannepunktiolla (LP). ThecaFlex DRx -järjestelmä on Alcyone Therapeutics, Inc:n kehittämä tutkittava implantoitava lääketieteellinen laite. Se koostuu katetrista, joka on taipuisa putki, joka on yhdistetty ihon alle sijoitettuun porttiin. Alcyone Therapeutics, Inc.:llä on meneillään tutkimus nimeltä PIERRE testatakseen ThecaFlex DRx -järjestelmää. Osallistujat, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) PIERRE-tutkimuksessa, voidaan ottaa mukaan PIERRE-PK-tutkimukseen.
PIERRE-PK-tutkimuksen päätavoitteena on oppia, kuinka keho prosessoi nusinerseeniä ThecaFlex DRx -järjestelmän antamana verrattuna lannepunktioon. Tärkeimmät kysymykset, joihin tutkijat haluavat vastata, ovat:
- Mikä on suurin määrä nusinerseeniä verestä annostelun jälkeen?
- Kuinka paljon nusinerseenia löytyy verestä ensimmäisten 24 tunnin aikana annostelun jälkeen?
PIERRE-PK-tutkimus tehdään seuraavasti:
- Osallistujat seulotaan sen varmistamiseksi, voivatko he osallistua tutkimukseen. Seulontajakso on tässä tutkimuksessa enintään 30 päivää, ja se voi olla päällekkäinen PIERRE-tutkimuksen kanssa.
- Osallistujat saavat annoksen nusinersenia lannepunktiolla.
- ThecaFlex DRx -järjestelmä implantoidaan lannepunktion jälkeen osana PIERRE-tutkimusta.
- Osallistujat saavat nusinerseeniannoksen ThecaFlex DRx -järjestelmällä osana PIERRE-tutkimusta.
- Tutkijat ottavat verinäytteitä ennen jokaista annosta ja sen jälkeen. Viimeinen verinäyte otetaan 24 tuntia annoksen jälkeen.
- Jokaisen PIERRE-PK-tutkimukseen osallistuvan tutkimuksen kokonaiskesto on enintään 5 kuukautta. Tämä ajanjakso menee päällekkäin PIERRE-tutkimuksen osallistujan viiden ensimmäisen kuukauden kanssa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida Nusinersenin farmakokineettistä (PK) profiilia, joka toimitetaan tavanomaisella LP: llä ja SMA: n osallistujien thecaflex -DRX -järjestelmän kautta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
78
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: US Biogen Clinical Trial Center
- Puhelinnumero: 866-633-4636
- Sähköposti: clinicaltrials@biogen.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Global Biogen Clinical Trial Center
- Sähköposti: clinicaltrials@biogen.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- Rekrytointi
- Hospital Universitario La Paz
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: +34917277388
-
Päätutkija:
- Maria Garcia Romero
-
Valencia, Espanja, 46026
- Rekrytointi
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe_Valencia
-
Päätutkija:
- Juan Francisco Vazquez Costa
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 34 961 24 55 42
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20162
- Peruutettu
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo_Milano
-
Roma, Italia, 168
- Peruutettu
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31-826
- Rekrytointi
- Szpital Specjalistyczny im. L.Rydygiera w Krakowie
-
Päätutkija:
- Ryszard Nowak
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 48604565621
-
Lodz, Puola, 93-338
- Rekrytointi
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: +48606989185
-
Päätutkija:
- Przyslo Lukasz
-
-
-
-
Hauts De Seine
-
Garches, Hauts De Seine, Ranska, 92380
- Rekrytointi
- Hôpital Raymond Poincaré
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: +33147104684
-
Päätutkija:
- Marta Gomez
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Rekrytointi
- Universitaetsklinikum Essen
-
Päätutkija:
- Tim Hagenacker
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 49 201 7230
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S102JF
- Rekrytointi
- Royal Hallamshire Hospital Neurology Department
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: +441142713708
-
Päätutkija:
- Chanma Hewadduma
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Rekrytointi
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 602-406-6262
-
Päätutkija:
- Shafeeq Ladha
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Orange County
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 714-509-3605
-
Päätutkija:
- Julian Thomas
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Rekrytointi
- Stanford University Medical Center | Department of Neurology_Palo Alto
-
Päätutkija:
- John Day
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 650-723-5152
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Rekrytointi
- Nemours Children's Hospital, Orlando
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 407-650-7715
-
Päätutkija:
- Abdul Hamid Omer
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611-2605
- Rekrytointi
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 312-227-3550
-
Päätutkija:
- Nancy Kuntz
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Boston Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 617-355-8036
-
Päätutkija:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Rekrytointi
- Helen DeVos Children's Hospita
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 616-391-2241
-
Päätutkija:
- Jena Krueger
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Rekrytointi
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 717-232-5443
-
Päätutkija:
- Dustin Paul
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 215-590-3174
-
Päätutkija:
- Patrick Cahill
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Texas Childrens Hospital Houston
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 832-822-1750
-
Päätutkija:
- David Bauer
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- Rekrytointi
- Stacey Hall Developmental Pediatrics
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 434-924-8184
-
Päätutkija:
- Rebecca J Scharf
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Rekrytointi
- Children's Hospital of the King's Daughters_Norfolk
-
Päätutkija:
- Crystal Proud
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 757-668-7000
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistuja saa säännöllistä nusinerseeni-ylläpitoannostusta (12 milligramman [mg]-annos) 4 kuukauden välein, ja LP-annostuksen ja viimeisen nusinerseeniannoksen välillä on 4 kuukautta (± 2 viikkoa) ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
- Osallistujien on oltava ilmoittautuneet PIERRE-tutkimukseen, jotta he voivat osallistua PIERRE PK -tutkimukseen
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Jatkuva osallistuminen tai osallistuminen 6 kuukauden tai 5 aineen puoliintumisajan kuluessa (kumpi on pidempi) muihin interventiotutkimuksiin SMA:n hoitoa varten ilmoittautumisesta (paitsi PIERRE-tutkimus).
- Osallistuja on naiivi nusinersen-hoitoon.
- Osallistuja saa nusinerseenia muuna annoksena kuin 12 mg.
- Osallistujalle on jo implantoitu ThecaFlex DRx -järjestelmä.
- Osallistuja on raskaana, imettää parhaillaan tai aikoo tulla raskaaksi tutkimuksen aikana.
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Nusinersen 12 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 12 milligrams (mg) via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 12 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
Implantoitu hoitoryhmässä määritelty.
|
|
Kokeellinen: Nusinersen 28 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 28 mg via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 28 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
Implantoitu hoitoryhmässä määritelty.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Maximum Observed Concentration (Cmax) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Aikaikkuna: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
|
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Zero Time to 24 Hours After Intrathecal Administration (AUC0-24h) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Aikaikkuna: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Biogen
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 16. tammikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. syyskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 30. syyskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 9. elokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. elokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 15. elokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 3. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 295SM101
- 2024-514239-21-00 (Muu tunniste: EU CTIS Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyys- ja tiedonjakokäytännön mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .