Eine Studie, um herauszufinden, wie Nusinersen im Körper verarbeitet wird, wenn es über das ThecaFlex DRx™-System bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie verabreicht wird (PIERRE-PK) (PIERRE-PK)
2. September 2026 aktualisiert von: Biogen
Eine offene Einzelkohortenstudie zur Bewertung des pharmakokinetischen Profils von Nusinersen (BIIB058), verabreicht über das ThecaFlex DRx™-System (PIERREPK)
In dieser PIERRE-PK-Studie erfahren Forscher, wie der Körper Nusinersen verarbeitet, wenn es über das ThecaFlex DRx™-System verabreicht wird, im Vergleich dazu, wenn Nusinersen durch eine Lumbalpunktion (LP) verabreicht wird. Das ThecaFlex DRx-System ist ein implantierbares medizinisches Prüfgerät, das von Alcyone Therapeutics, Inc. entwickelt wurde. Es besteht aus einem Katheter, einem flexiblen Schlauch, der mit einem Port verbunden ist, der unter der Haut platziert wird. Alcyone Therapeutics, Inc. führt eine laufende Studie namens PIERRE durch, um das ThecaFlex DRx-System zu testen. Teilnehmer mit spinaler Muskelatrophie (SMA) an der PIERRE-Studie können in die PIERRE-PK-Studie aufgenommen werden.
Das Hauptziel der PIERRE-PK-Studie besteht darin, herauszufinden, wie der Körper Nusinersen verarbeitet, wenn es mit dem ThecaFlex DRx-System im Vergleich zu einer Lumbalpunktion verabreicht wird. Die wichtigsten Fragen, die Forscher beantworten wollen, sind:
- Was ist die höchste Menge an Nusinersen, die nach der Dosierung im Blut gefunden wurde?
- Wie viel Nusinersen wird in den ersten 24 Stunden nach der Einnahme im Blut gefunden?
Die PIERRE-PK-Studie wird wie folgt durchgeführt:
- Die Teilnehmer werden überprüft, um zu prüfen, ob sie an der Studie teilnehmen können. Der Screening-Zeitraum beträgt für diese Studie bis zu 30 Tage und kann sich mit der PIERRE-Studie überschneiden.
- Die Teilnehmer erhalten eine Dosis Nusinersen durch Lumbalpunktion.
- Das ThecaFlex DRx-System wird im Rahmen der PIERRE-Studie nach der Lumbalpunktion implantiert.
- Im Rahmen der PIERRE-Studie erhalten die Teilnehmer eine Dosis Nusinersen über das ThecaFlex DRx-System.
- Die Forscher werden vor und nach jeder Dosis Blutproben entnehmen. Die letzte Blutprobe wird 24 Stunden nach der Dosis entnommen.
- Die Gesamtstudiendauer für jeden Teilnehmer der PIERRE-PK-Studie beträgt bis zu 5 Monate. Dieser Zeitraum überschneidet sich mit den ersten 5 Monaten des Teilnehmers in der PIERRE-Studie.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung des pharmakokinetischen (PK) -Profils von Nusinersen, das über Standard -LP und das TheCaflex -DRX -System bei Teilnehmern mit SMA geliefert wird.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
78
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: US Biogen Clinical Trial Center
- Telefonnummer: 866-633-4636
- E-Mail: clinicaltrials@biogen.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-Mail: clinicaltrials@biogen.com
Studienorte
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Essen, Deutschland, 45147
- Rekrutierung
- Universitaetsklinikum Essen
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Hauptermittler:
- Tim Hagenacker
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Kontakt:
- Telefonnummer: 49 201 7230
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Hauts De Seine
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Garches, Hauts De Seine, Frankreich, 92380
- Rekrutierung
- Hôpital Raymond Poincaré
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Kontakt:
- Telefonnummer: +33147104684
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Hauptermittler:
- Marta Gomez
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Milan, Italien, 20162
- Zurückgezogen
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo_Milano
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Roma, Italien, 168
- Zurückgezogen
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Krakow, Polen, 31-826
- Rekrutierung
- Szpital Specjalistyczny im. L.Rydygiera w Krakowie
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Hauptermittler:
- Ryszard Nowak
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Kontakt:
- Telefonnummer: 48604565621
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Lodz, Polen, 93-338
- Rekrutierung
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
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Kontakt:
- Telefonnummer: +48606989185
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Hauptermittler:
- Przyslo Lukasz
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Madrid, Spanien, 28046
- Rekrutierung
- Hospital Universitario La Paz
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Kontakt:
- Telefonnummer: +34917277388
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Hauptermittler:
- Maria Garcia Romero
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Valencia, Spanien, 46026
- Rekrutierung
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe_Valencia
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Hauptermittler:
- Juan Francisco Vazquez Costa
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Kontakt:
- Telefonnummer: 34 961 24 55 42
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
- Rekrutierung
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute
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Kontakt:
- Telefonnummer: 602-406-6262
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Hauptermittler:
- Shafeeq Ladha
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California
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Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Orange County
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Kontakt:
- Telefonnummer: 714-509-3605
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Hauptermittler:
- Julian Thomas
-
Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
- Rekrutierung
- Stanford University Medical Center | Department of Neurology_Palo Alto
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Hauptermittler:
- John Day
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 650-723-5152
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-
Florida
-
Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
- Rekrutierung
- Nemours Children's Hospital, Orlando
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 407-650-7715
-
Hauptermittler:
- Abdul Hamid Omer
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2605
- Rekrutierung
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kontakt:
- Telefonnummer: 312-227-3550
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Hauptermittler:
- Nancy Kuntz
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Rekrutierung
- Boston Children's Hospital
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Kontakt:
- Telefonnummer: 617-355-8036
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Hauptermittler:
- Basil T Darras
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
- Rekrutierung
- Helen DeVos Children's Hospita
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Kontakt:
- Telefonnummer: 616-391-2241
-
Hauptermittler:
- Jena Krueger
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Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
- Rekrutierung
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey
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Kontakt:
- Telefonnummer: 717-232-5443
-
Hauptermittler:
- Dustin Paul
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 215-590-3174
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Hauptermittler:
- Patrick Cahill
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Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Rekrutierung
- Texas Childrens Hospital Houston
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Kontakt:
- Telefonnummer: 832-822-1750
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Hauptermittler:
- David Bauer
-
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
- Rekrutierung
- Stacey Hall Developmental Pediatrics
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 434-924-8184
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Hauptermittler:
- Rebecca J Scharf
-
Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
- Rekrutierung
- Children's Hospital of the King's Daughters_Norfolk
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Hauptermittler:
- Crystal Proud
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Kontakt:
- Telefonnummer: 757-668-7000
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, S102JF
- Rekrutierung
- Royal Hallamshire Hospital Neurology Department
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Kontakt:
- Telefonnummer: +441142713708
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Hauptermittler:
- Chanma Hewadduma
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Der Teilnehmer erhält alle 4 Monate eine regelmäßige Erhaltungsdosis Nusinersen (Dosis 12 Milligramm [mg]), wobei zwischen der von LP verabreichten Studiendosis und der letzten Nusinersen-Dosis vor Studieneinschluss 4 Monate (± 2 Wochen) liegen.
- Teilnehmer müssen in der PIERRE-Studie eingeschrieben sein, um für die Einschreibung in die PIERRE-PK-Studie berechtigt zu sein
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Fortlaufende Teilnahme oder Teilnahme innerhalb von 6 Monaten oder 5 Halbwertszeiten des Wirkstoffs (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nach der Aufnahme in andere interventionelle klinische Studien zur Behandlung von SMA (mit Ausnahme der PIERRE-Studie).
- Der Teilnehmer ist gegenüber der Behandlung mit Nusinersen noch nicht vertraut.
- Der Teilnehmer erhält Nusinersen in einer anderen Dosis als 12 mg.
- Dem Teilnehmer wurde bereits das ThecaFlex DRx-System implantiert.
- Die Teilnehmerin ist schwanger, stillt derzeit oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden.
HINWEIS: Möglicherweise gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Nusinersen 12 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 12 milligrams (mg) via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 12 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
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Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Andere Namen:
Implantiert wie im Behandlungsarm angegeben.
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Experimental: Nusinersen 28 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 28 mg via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 28 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
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Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Andere Namen:
Implantiert wie im Behandlungsarm angegeben.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Maximum Observed Concentration (Cmax) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Zeitfenster: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Zero Time to 24 Hours After Intrathecal Administration (AUC0-24h) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Zeitfenster: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, Biogen
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
16. Januar 2025
Primärer Abschluss (Geschätzt)
30. September 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
30. September 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
9. August 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
13. August 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
15. August 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
3. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. September 2026
Zuletzt verifiziert
1. September 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 295SM101
- 2024-514239-21-00 (Andere Kennung: EU CTIS Number)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zur Transparenz und Datenfreigabe bei klinischen Studien auf https://www.biogentrialtransparency.com/
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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