Een onderzoek om uit te vinden hoe Nusinersen in het lichaam wordt verwerkt wanneer het wordt toegediend via het ThecaFlex DRx™-systeem bij volwassen en pediatrische deelnemers met spinale musculaire atrofie (PIERRE-PK) (PIERRE-PK)
2 september 2026 bijgewerkt door: Biogen
Een open-label, single-cohortonderzoek om het farmacokinetische profiel van Nusinersen (BIIB058) te beoordelen, toegediend via het ThecaFlex DRx™-systeem (PIERREPK)
In dit PIERRE-PK-onderzoek zullen onderzoekers leren hoe het lichaam nusinersen verwerkt wanneer het wordt toegediend via het ThecaFlex DRx™-systeem, vergeleken met wanneer nusinersen wordt toegediend via een lumbale punctie (LP). Het ThecaFlex DRx-systeem is een implanteerbaar medisch apparaat voor onderzoek, ontwikkeld door Alcyone Therapeutics, Inc. Het bestaat uit een katheter, een flexibele buis, verbonden met een poort die onder de huid wordt geplaatst. Alcyone Therapeutics, Inc. voert een lopend onderzoek uit, genaamd PIERRE, om het ThecaFlex DRx-systeem te testen. Deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA) in het PIERRE-onderzoek kunnen worden ingeschreven voor het PIERRE-PK-onderzoek.
Het belangrijkste doel van het PIERRE-PK-onderzoek is om te leren hoe het lichaam nusinersen verwerkt wanneer het wordt gegeven door het ThecaFlex DRx-systeem, vergeleken met een lumbale punctie. De belangrijkste vragen die onderzoekers willen beantwoorden zijn:
- Wat is de hoogste hoeveelheid nusinersen die na toediening in het bloed wordt aangetroffen?
- Hoeveel nusinersen wordt de eerste 24 uur na toediening in het bloed aangetroffen?
Het PIERRE-PK-onderzoek zal als volgt worden uitgevoerd:
- Deelnemers worden gescreend om te controleren of ze aan het onderzoek kunnen deelnemen. De screeningsperiode bedraagt voor dit onderzoek maximaal 30 dagen en kan overlappen met het PIERRE-onderzoek.
- Deelnemers krijgen via een lumbaalpunctie een dosis nusinersen toegediend.
- Het ThecaFlex DRx-systeem zal na de lumbaalpunctie worden geïmplanteerd, als onderdeel van het PIERRE-onderzoek.
- Deelnemers ontvangen een dosis nusinersen via het ThecaFlex DRx-systeem, als onderdeel van de PIERRE-studie.
- Onderzoekers zullen voor en na elke dosis bloedmonsters nemen. Het laatste bloedmonster wordt 24 uur na de dosis genomen.
- De totale studieduur voor elke deelnemer aan het PIERRE-PK-onderzoek bedraagt maximaal 5 maanden. Deze periode overlapt met de eerste 5 maanden van de deelnemer aan het PIERRE-onderzoek.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van het farmacokinetische (PK) -profiel van Nusinersen dat wordt geleverd via standaard LP en via het TheCaflex DRX -systeem bij deelnemers met SMA.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
78
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: US Biogen Clinical Trial Center
- Telefoonnummer: 866-633-4636
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studie Locaties
-
-
-
Essen, Duitsland, 45147
- Werving
- Universitaetsklinikum Essen
-
Hoofdonderzoeker:
- Tim Hagenacker
-
Contact:
- Telefoonnummer: 49 201 7230
-
-
-
-
Hauts De Seine
-
Garches, Hauts De Seine, Frankrijk, 92380
- Werving
- Hôpital Raymond Poincaré
-
Contact:
- Telefoonnummer: +33147104684
-
Hoofdonderzoeker:
- Marta Gomez
-
-
-
-
-
Milan, Italië, 20162
- Ingetrokken
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo_Milano
-
Roma, Italië, 168
- Ingetrokken
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-826
- Werving
- Szpital Specjalistyczny im. L.Rydygiera w Krakowie
-
Hoofdonderzoeker:
- Ryszard Nowak
-
Contact:
- Telefoonnummer: 48604565621
-
Lodz, Polen, 93-338
- Werving
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Contact:
- Telefoonnummer: +48606989185
-
Hoofdonderzoeker:
- Przyslo Lukasz
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28046
- Werving
- Hospital Universitario La Paz
-
Contact:
- Telefoonnummer: +34917277388
-
Hoofdonderzoeker:
- Maria Garcia Romero
-
Valencia, Spanje, 46026
- Werving
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe_Valencia
-
Hoofdonderzoeker:
- Juan Francisco Vazquez Costa
-
Contact:
- Telefoonnummer: 34 961 24 55 42
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S102JF
- Werving
- Royal Hallamshire Hospital Neurology Department
-
Contact:
- Telefoonnummer: +441142713708
-
Hoofdonderzoeker:
- Chanma Hewadduma
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
- Werving
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute
-
Contact:
- Telefoonnummer: 602-406-6262
-
Hoofdonderzoeker:
- Shafeeq Ladha
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Werving
- Children's Hospital of Orange County
-
Contact:
- Telefoonnummer: 714-509-3605
-
Hoofdonderzoeker:
- Julian Thomas
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Werving
- Stanford University Medical Center | Department of Neurology_Palo Alto
-
Hoofdonderzoeker:
- John Day
-
Contact:
- Telefoonnummer: 650-723-5152
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
- Werving
- Nemours Children's Hospital, Orlando
-
Contact:
- Telefoonnummer: 407-650-7715
-
Hoofdonderzoeker:
- Abdul Hamid Omer
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-2605
- Werving
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Contact:
- Telefoonnummer: 312-227-3550
-
Hoofdonderzoeker:
- Nancy Kuntz
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Werving
- Boston Children's Hospital
-
Contact:
- Telefoonnummer: 617-355-8036
-
Hoofdonderzoeker:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
- Werving
- Helen DeVos Children's Hospita
-
Contact:
- Telefoonnummer: 616-391-2241
-
Hoofdonderzoeker:
- Jena Krueger
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Werving
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey
-
Contact:
- Telefoonnummer: 717-232-5443
-
Hoofdonderzoeker:
- Dustin Paul
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contact:
- Telefoonnummer: 215-590-3174
-
Hoofdonderzoeker:
- Patrick Cahill
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Werving
- Texas Childrens Hospital Houston
-
Contact:
- Telefoonnummer: 832-822-1750
-
Hoofdonderzoeker:
- David Bauer
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
- Werving
- Stacey Hall Developmental Pediatrics
-
Contact:
- Telefoonnummer: 434-924-8184
-
Hoofdonderzoeker:
- Rebecca J Scharf
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
- Werving
- Children's Hospital of the King's Daughters_Norfolk
-
Hoofdonderzoeker:
- Crystal Proud
-
Contact:
- Telefoonnummer: 757-668-7000
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria:
- De deelnemer krijgt elke 4 maanden een regelmatige onderhoudsdosering nusinersen (dosis van 12 milligram [mg]), met 4 maanden (± 2 weken) tussen de door LP toegediende onderzoeksdosis en de laatste dosis nusinersen voorafgaand aan de deelname aan het onderzoek.
- Deelnemers moeten zijn ingeschreven voor het PIERRE-onderzoek om in aanmerking te komen voor deelname aan het PIERRE PK-onderzoek
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Doorlopende deelname of deelname binnen 6 maanden of 5 halfwaardetijden van het middel (welke het langst is) na deelname aan andere interventionele klinische onderzoeken voor de behandeling van SMA (behalve het PIERRE-onderzoek).
- Deelnemer is naïef ten aanzien van nusinersen-behandeling.
- De deelnemer krijgt nusinersen in een andere dosis dan 12 mg.
- Deelnemer heeft al implantatie van het ThecaFlex DRx-systeem ondergaan.
- De deelnemer is zwanger, geeft momenteel borstvoeding of is van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek.
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Nusinersen 12 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 12 milligrams (mg) via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 12 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Andere namen:
Geïmplanteerd zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
|
|
Experimenteel: Nusinersen 28 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 28 mg via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 28 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
Andere namen:
Geïmplanteerd zoals gespecificeerd in de behandelingsarm.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Maximum Observed Concentration (Cmax) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Tijdsspanne: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
|
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Zero Time to 24 Hours After Intrathecal Administration (AUC0-24h) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Tijdsspanne: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Biogen
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 januari 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
30 september 2027
Studie voltooiing (Geschat)
30 september 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 augustus 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 augustus 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 augustus 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 295SM101
- 2024-514239-21-00 (Andere identificatie: EU CTIS Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
In overeenstemming met het beleid inzake transparantie en gegevensdeling van klinische onderzoeken van Biogen op https://www.biogentrialtransparency.com/
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .