En undersøgelse for at finde ud af, hvordan Nusinersen behandles i kroppen, når den gives gennem ThecaFlex DRx™-systemet hos voksne og pædiatriske deltagere med spinal muskelatrofi (PIERRE-PK) (PIERRE-PK)
2. september 2026 opdateret af: Biogen
Et åbent, enkelt kohortestudie til vurdering af Nusinersens farmakokinetiske profil (BIIB058) administreret via ThecaFlex DRx™-systemet (PIERREPK)
I dette PIERRE-PK-studie vil forskerne lære, hvordan kroppen behandler nusinersen, når det gives gennem ThecaFlex DRx™-systemet, sammenlignet med, når nusinersen gives ved lumbalpunktur (LP). ThecaFlex DRx-systemet er en undersøgelsesimplanterbar medicinsk enhed udviklet af Alcyone Therapeutics, Inc. Den består af et kateter, som er et fleksibelt rør, der er forbundet med en port, som placeres under huden. Alcyone Therapeutics, Inc. har en igangværende undersøgelse kaldet PIERRE for at teste ThecaFlex DRx-systemet. Deltagere med spinal muskelatrofi (SMA) i PIERRE-studiet kan blive optaget i PIERRE-PK-studiet.
Hovedformålet med PIERRE-PK-studiet er at lære, hvordan kroppen behandler nusinersen, når den gives af ThecaFlex DRx-systemet sammenlignet med en lumbalpunktur. De vigtigste spørgsmål forskerne ønsker at besvare er:
- Hvad er den højeste mængde nusinersen i blodet efter dosering?
- Hvor meget nusinersen findes i blodet i løbet af de første 24 timer efter dosering?
PIERRE-PK undersøgelsen vil blive udført som følger:
- Deltagerne vil blive screenet for at kontrollere, om de kan deltage i undersøgelsen. Screeningsperioden vil være op til 30 dage for denne undersøgelse og kan overlappe med PIERRE-undersøgelsen.
- Deltagerne får en dosis nusinersen ved lumbalpunktur.
- ThecaFlex DRx-systemet vil blive implanteret efter lumbalpunkturen som en del af PIERRE-undersøgelsen.
- Deltagerne vil modtage en dosis nusinersen af ThecaFlex DRx-systemet, som en del af PIERRE-studiet.
- Forskere vil tage blodprøver før og efter hver dosis. Den sidste blodprøve tages 24 timer efter dosis.
- Den samlede undersøgelsesvarighed for hver deltager i PIERRE-PK-studiet vil være op til 5 måneder. Denne periode vil overlappe med deltagerens første 5 måneder i PIERRE-undersøgelsen.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Det primære mål med denne undersøgelse er at vurdere den farmakokinetiske (PK) -profil af Nusinersen leveret via standard LP og via TheCaflex DRX -systemet hos deltagere med SMA.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
78
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: US Biogen Clinical Trial Center
- Telefonnummer: 866-633-4636
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studiesteder
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S102JF
- Rekruttering
- Royal Hallamshire Hospital Neurology Department
-
Kontakt:
- Telefonnummer: +441142713708
-
Ledende efterforsker:
- Chanma Hewadduma
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
- Rekruttering
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 602-406-6262
-
Ledende efterforsker:
- Shafeeq Ladha
-
-
California
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Rekruttering
- Children's Hospital of Orange County
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 714-509-3605
-
Ledende efterforsker:
- Julian Thomas
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Rekruttering
- Stanford University Medical Center | Department of Neurology_Palo Alto
-
Ledende efterforsker:
- John Day
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 650-723-5152
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
- Rekruttering
- Nemours Children's Hospital, Orlando
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 407-650-7715
-
Ledende efterforsker:
- Abdul Hamid Omer
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2605
- Rekruttering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 312-227-3550
-
Ledende efterforsker:
- Nancy Kuntz
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 617-355-8036
-
Ledende efterforsker:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
- Rekruttering
- Helen DeVos Children's Hospita
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 616-391-2241
-
Ledende efterforsker:
- Jena Krueger
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
- Rekruttering
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 717-232-5443
-
Ledende efterforsker:
- Dustin Paul
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 215-590-3174
-
Ledende efterforsker:
- Patrick Cahill
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Rekruttering
- Texas Childrens Hospital Houston
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 832-822-1750
-
Ledende efterforsker:
- David Bauer
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
- Rekruttering
- Stacey Hall Developmental Pediatrics
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 434-924-8184
-
Ledende efterforsker:
- Rebecca J Scharf
-
Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
- Rekruttering
- Children's Hospital of the King's Daughters_Norfolk
-
Ledende efterforsker:
- Crystal Proud
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 757-668-7000
-
-
-
-
Hauts De Seine
-
Garches, Hauts De Seine, Frankrig, 92380
- Rekruttering
- Hôpital Raymond Poincaré
-
Kontakt:
- Telefonnummer: +33147104684
-
Ledende efterforsker:
- Marta Gomez
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20162
- Trukket tilbage
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo_Milano
-
Roma, Italien, 168
- Trukket tilbage
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-826
- Rekruttering
- Szpital Specjalistyczny im. L.Rydygiera w Krakowie
-
Ledende efterforsker:
- Ryszard Nowak
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 48604565621
-
Lodz, Polen, 93-338
- Rekruttering
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Kontakt:
- Telefonnummer: +48606989185
-
Ledende efterforsker:
- Przyslo Lukasz
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28046
- Rekruttering
- Hospital Universitario La Paz
-
Kontakt:
- Telefonnummer: +34917277388
-
Ledende efterforsker:
- Maria Garcia Romero
-
Valencia, Spanien, 46026
- Rekruttering
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe_Valencia
-
Ledende efterforsker:
- Juan Francisco Vazquez Costa
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 34 961 24 55 42
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Rekruttering
- Universitaetsklinikum Essen
-
Ledende efterforsker:
- Tim Hagenacker
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 49 201 7230
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Deltageren får regelmæssig vedligeholdelsesdosis af nusinersen (12 milligram [mg] dosis) hver 4. måned, med 4 måneder (± 2 uger) mellem den LP-leverede undersøgelsesdosis og den sidste nusinersen-dosis før studieindskrivningen.
- Deltagere skal være tilmeldt PIERRE-undersøgelsen for at være berettiget til tilmelding til PIERRE PK-undersøgelsen
Nøgleekskluderingskriterier:
- Løbende deltagelse eller deltagelse inden for 6 måneder eller 5 halveringstider efter midlet (alt efter hvad der er længst) efter indskrivning i andre interventionelle kliniske forsøg til behandling af SMA (undtagen PIERRE-studiet).
- Deltageren er naiv over for nusinersen-behandling.
- Deltageren får nusinersen i en anden dosis end 12 mg.
- Deltageren har allerede gennemgået implantation af ThecaFlex DRx-systemet.
- Deltageren er gravid, ammer i øjeblikket eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen.
BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Nusinersen 12 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 12 milligrams (mg) via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 12 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
Implanteret som specificeret i behandlingsarmen.
|
|
Eksperimentel: Nusinersen 28 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 28 mg via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 28 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
Implanteret som specificeret i behandlingsarmen.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maximum Observed Concentration (Cmax) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Tidsramme: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
|
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Zero Time to 24 Hours After Intrathecal Administration (AUC0-24h) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Tidsramme: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Biogen
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
16. januar 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. september 2027
Studieafslutning (Anslået)
30. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. august 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. august 2024
Først opslået (Faktiske)
15. august 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
3. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 295SM101
- 2024-514239-21-00 (Anden identifikator: EU CTIS Number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
I overensstemmelse med Biogens gennemsigtighed og datadelingspolitik for kliniske forsøg på https://www.biogentrialtransparency.com/
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .