Uno studio per scoprire come Nusinersen viene processato nell'organismo quando somministrato attraverso il sistema ThecaFlex DRx™ in partecipanti adulti e pediatrici affetti da atrofia muscolare spinale (PIERRE-PK) (PIERRE-PK)
2 settembre 2026 aggiornato da: Biogen
Uno studio in aperto, a coorte singola per valutare il profilo farmacocinetico di Nusinersen (BIIB058) somministrato tramite il sistema ThecaFlex DRx™ (PIERREPK)
In questo studio PIERRE-PK, i ricercatori apprenderanno come il corpo elabora il nusinersen quando viene somministrato tramite il sistema ThecaFlex DRx™, rispetto a quando il nusinersen viene somministrato tramite puntura lombare (LP). Il sistema ThecaFlex DRx è un dispositivo medico impiantabile sperimentale sviluppato da Alcyone Therapeutics, Inc. È costituito da un catetere, che è un tubo flessibile, collegato a una porta posizionata sotto la pelle. Alcyone Therapeutics, Inc. ha uno studio in corso chiamato PIERRE per testare il sistema ThecaFlex DRx. I partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) allo studio PIERRE possono essere arruolati nello studio PIERRE-PK.
L'obiettivo principale dello studio PIERRE-PK è apprendere come il corpo elabora nusinersen quando somministrato dal sistema ThecaFlex DRx rispetto a una puntura lombare. Le principali domande a cui i ricercatori vogliono rispondere sono:
- Qual è la quantità massima di nusinersen riscontrata nel sangue dopo la somministrazione?
- Quanto nusinersen si trova nel sangue nelle prime 24 ore dopo la somministrazione?
Lo studio PIERRE-PK sarà condotto come segue:
- I partecipanti verranno selezionati per verificare se possono partecipare allo studio. Il periodo di screening durerà fino a 30 giorni per questo studio e potrebbe sovrapporsi allo studio PIERRE.
- I partecipanti riceveranno una dose di nusinersen mediante puntura lombare.
- Il sistema ThecaFlex DRx verrà impiantato dopo la puntura lombare, come parte dello studio PIERRE.
- I partecipanti riceveranno una dose di nusinersen tramite il sistema ThecaFlex DRx, come parte dello studio PIERRE.
- I ricercatori preleveranno campioni di sangue prima e dopo ogni dose. L'ultimo campione di sangue verrà prelevato 24 ore dopo la dose.
- La durata totale dello studio per ciascun partecipante allo studio PIERRE-PK sarà fino a 5 mesi. Questo periodo si sovrapporrà ai primi 5 mesi del partecipante allo studio PIERRE.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'obiettivo principale di questo studio è valutare il profilo farmacocinetico (PK) di Nusinersen erogato tramite LP standard e tramite il sistema DRX Thecaflex nei partecipanti con SMA.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
78
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: US Biogen Clinical Trial Center
- Numero di telefono: 866-633-4636
- Email: clinicaltrials@biogen.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Global Biogen Clinical Trial Center
- Email: clinicaltrials@biogen.com
Luoghi di studio
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Hauts De Seine
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Garches, Hauts De Seine, Francia, 92380
- Reclutamento
- Hôpital Raymond Poincaré
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Contatto:
- Numero di telefono: +33147104684
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Investigatore principale:
- Marta Gomez
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Essen, Germania, 45147
- Reclutamento
- Universitaetsklinikum Essen
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Investigatore principale:
- Tim Hagenacker
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Contatto:
- Numero di telefono: 49 201 7230
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Milan, Italia, 20162
- Ritirato
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo_Milano
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Roma, Italia, 168
- Ritirato
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Krakow, Polonia, 31-826
- Reclutamento
- Szpital Specjalistyczny im. L.Rydygiera w Krakowie
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Investigatore principale:
- Ryszard Nowak
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Contatto:
- Numero di telefono: 48604565621
-
Lodz, Polonia, 93-338
- Reclutamento
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Contatto:
- Numero di telefono: +48606989185
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Investigatore principale:
- Przyslo Lukasz
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S102JF
- Reclutamento
- Royal Hallamshire Hospital Neurology Department
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Contatto:
- Numero di telefono: +441142713708
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Investigatore principale:
- Chanma Hewadduma
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Madrid, Spagna, 28046
- Reclutamento
- Hospital Universitario La Paz
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Contatto:
- Numero di telefono: +34917277388
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Investigatore principale:
- Maria Garcia Romero
-
Valencia, Spagna, 46026
- Reclutamento
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe_Valencia
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Investigatore principale:
- Juan Francisco Vazquez Costa
-
Contatto:
- Numero di telefono: 34 961 24 55 42
-
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-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
- Reclutamento
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute
-
Contatto:
- Numero di telefono: 602-406-6262
-
Investigatore principale:
- Shafeeq Ladha
-
-
California
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Reclutamento
- Children's Hospital of Orange County
-
Contatto:
- Numero di telefono: 714-509-3605
-
Investigatore principale:
- Julian Thomas
-
Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Reclutamento
- Stanford University Medical Center | Department of Neurology_Palo Alto
-
Investigatore principale:
- John Day
-
Contatto:
- Numero di telefono: 650-723-5152
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
- Reclutamento
- Nemours Children's Hospital, Orlando
-
Contatto:
- Numero di telefono: 407-650-7715
-
Investigatore principale:
- Abdul Hamid Omer
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
- Reclutamento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Contatto:
- Numero di telefono: 312-227-3550
-
Investigatore principale:
- Nancy Kuntz
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Reclutamento
- Boston Children's Hospital
-
Contatto:
- Numero di telefono: 617-355-8036
-
Investigatore principale:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
- Reclutamento
- Helen DeVos Children's Hospita
-
Contatto:
- Numero di telefono: 616-391-2241
-
Investigatore principale:
- Jena Krueger
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Reclutamento
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey
-
Contatto:
- Numero di telefono: 717-232-5443
-
Investigatore principale:
- Dustin Paul
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contatto:
- Numero di telefono: 215-590-3174
-
Investigatore principale:
- Patrick Cahill
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Reclutamento
- Texas Childrens Hospital Houston
-
Contatto:
- Numero di telefono: 832-822-1750
-
Investigatore principale:
- David Bauer
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
- Reclutamento
- Stacey Hall Developmental Pediatrics
-
Contatto:
- Numero di telefono: 434-924-8184
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Investigatore principale:
- Rebecca J Scharf
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Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
- Reclutamento
- Children's Hospital of the King's Daughters_Norfolk
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Investigatore principale:
- Crystal Proud
-
Contatto:
- Numero di telefono: 757-668-7000
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Il partecipante riceve una dose di mantenimento regolare di nusinersen (dose da 12 milligrammi [mg]) ogni 4 mesi, con 4 mesi (± 2 settimane) tra la dose di studio somministrata con LP e l'ultima dose di nusinersen prima dell'arruolamento nello studio.
- I partecipanti devono essere arruolati nello studio PIERRE per poter essere ammessi all'arruolamento nello studio PIERRE PK
Criteri chiave di esclusione:
- Partecipazione in corso o partecipazione entro 6 mesi o 5 emivite dell'agente (a seconda di quale sia il periodo più lungo) di arruolamento in altri studi clinici interventistici per il trattamento della SMA (ad eccezione dello studio PIERRE).
- Il partecipante è ingenuo al trattamento con nusinersen.
- Il partecipante riceve nusinersen a una dose diversa da 12 mg.
- Il partecipante è già stato sottoposto a impianto del sistema ThecaFlex DRx.
- La partecipante è incinta, sta allattando o intende iniziare una gravidanza durante lo studio.
NOTA: potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Nusinersen 12 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 12 milligrams (mg) via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 12 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
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Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
Impiantato come specificato nel braccio di trattamento.
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Sperimentale: Nusinersen 28 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 28 mg via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 28 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
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Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
Impiantato come specificato nel braccio di trattamento.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Maximum Observed Concentration (Cmax) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Lasso di tempo: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Zero Time to 24 Hours After Intrathecal Administration (AUC0-24h) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Lasso di tempo: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Biogen
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 gennaio 2025
Completamento primario (Stimato)
30 settembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
30 settembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 agosto 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 agosto 2024
Primo Inserito (Effettivo)
15 agosto 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 settembre 2026
Ultimo verificato
1 settembre 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 295SM101
- 2024-514239-21-00 (Altro identificatore: EU CTIS Number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
In conformità con la politica di trasparenza degli studi clinici e di condivisione dei dati di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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