척수근위축증(PIERRE-PK)이 있는 성인 및 소아 참가자에게 ThecaFlex DRx™ 시스템을 통해 투여 시 누시네르센이 체내에서 어떻게 처리되는지 알아보기 위한 연구 (PIERRE-PK)
2026년 9월 2일 업데이트: Biogen
ThecaFlex DRx™ 시스템(PIERREPK)을 통해 투여되는 Nusinersen(BIIB058)의 약동학적 프로필을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일 코호트 연구
이 PIERRE-PK 연구에서 연구자들은 누시네르센을 요추 천자(LP)로 투여할 때와 비교하여 ThecaFlex DRx™ 시스템을 통해 투여할 때 신체가 누시네르센을 어떻게 처리하는지 알아볼 것입니다. ThecaFlex DRx 시스템은 Alcyone Therapeutics, Inc.에서 개발한 연구용 이식형 의료 기기입니다. 이는 피부 아래에 있는 포트에 연결된 유연한 튜브인 카테터로 구성됩니다. Alcyone Therapeutics, Inc.는 ThecaFlex DRx 시스템을 테스트하기 위해 PIERRE라는 연구를 진행하고 있습니다. PIERRE 연구에서 척수성 근위축증(SMA)이 있는 참가자는 PIERRE-PK 연구에 등록할 수 있습니다.
PIERRE-PK 연구의 주요 목적은 요추 천자와 비교하여 ThecaFlex DRx 시스템으로 투여할 때 신체가 누시네르센을 어떻게 처리하는지 알아보는 것입니다. 연구자들이 대답하고 싶은 주요 질문은 다음과 같습니다.
- 투여 후 혈액에서 발견된 누시네르센의 최고량은 얼마입니까?
- 투여 후 처음 24시간 동안 혈액에서 누시네르센이 얼마나 검출됩니까?
PIERRE-PK 연구는 다음과 같이 수행됩니다:
- 참가자는 연구에 참여할 수 있는지 확인하기 위해 선별됩니다. 본 연구의 스크리닝 기간은 최대 30일이며 PIERRE 연구와 겹칠 수 있습니다.
- 참가자는 요추 천자를 통해 누시네르센을 투여받게 됩니다.
- ThecaFlex DRx 시스템은 PIERRE 연구의 일환으로 요추 천자 후 이식될 예정입니다.
- 참가자들은 PIERRE 연구의 일환으로 ThecaFlex DRx 시스템을 통해 누시네르센을 투여받게 됩니다.
- 연구원들은 각 투여 전후에 혈액 샘플을 채취합니다. 마지막 혈액 샘플은 복용 후 24시간 후에 채취됩니다.
- PIERRE-PK 연구에 참여하는 각 참가자의 총 연구 기간은 최대 5개월입니다. 이 기간은 참가자의 PIERRE 연구 첫 5개월과 겹칩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 주요 목표는 표준 LP를 통해 전달한 Nusinersen의 약동학 적 (PK) 프로파일을 SMA와 함께 TheCaflex DRX 시스템을 통해 평가하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
78
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: US Biogen Clinical Trial Center
- 전화번호: 866-633-4636
- 이메일: clinicaltrials@biogen.com
연구 연락처 백업
- 이름: Global Biogen Clinical Trial Center
- 이메일: clinicaltrials@biogen.com
연구 장소
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-
Essen, 독일, 45147
- 모병
- Universitaetsklinikum Essen
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수석 연구원:
- Tim Hagenacker
-
연락하다:
- 전화번호: 49 201 7230
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- 모병
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute
-
연락하다:
- 전화번호: 602-406-6262
-
수석 연구원:
- Shafeeq Ladha
-
-
California
-
Orange, California, 미국, 92868
- 모병
- Children's Hospital of Orange County
-
연락하다:
- 전화번호: 714-509-3605
-
수석 연구원:
- Julian Thomas
-
Palo Alto, California, 미국, 94304
- 모병
- Stanford University Medical Center | Department of Neurology_Palo Alto
-
수석 연구원:
- John Day
-
연락하다:
- 전화번호: 650-723-5152
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, 미국, 32827
- 모병
- Nemours Children's Hospital, Orlando
-
연락하다:
- 전화번호: 407-650-7715
-
수석 연구원:
- Abdul Hamid Omer
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611-2605
- 모병
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
연락하다:
- 전화번호: 312-227-3550
-
수석 연구원:
- Nancy Kuntz
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
-
연락하다:
- 전화번호: 617-355-8036
-
수석 연구원:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- 모병
- Helen DeVos Children's Hospita
-
연락하다:
- 전화번호: 616-391-2241
-
수석 연구원:
- Jena Krueger
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- 모병
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey
-
연락하다:
- 전화번호: 717-232-5443
-
수석 연구원:
- Dustin Paul
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
-
연락하다:
- 전화번호: 215-590-3174
-
수석 연구원:
- Patrick Cahill
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Texas Childrens Hospital Houston
-
연락하다:
- 전화번호: 832-822-1750
-
수석 연구원:
- David Bauer
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- 모병
- Stacey Hall Developmental Pediatrics
-
연락하다:
- 전화번호: 434-924-8184
-
수석 연구원:
- Rebecca J Scharf
-
Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- 모병
- Children's Hospital of the King's Daughters_Norfolk
-
수석 연구원:
- Crystal Proud
-
연락하다:
- 전화번호: 757-668-7000
-
-
-
-
-
Madrid, 스페인, 28046
- 모병
- Hospital Universitario La Paz
-
연락하다:
- 전화번호: +34917277388
-
수석 연구원:
- Maria Garcia Romero
-
Valencia, 스페인, 46026
- 모병
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe_Valencia
-
수석 연구원:
- Juan Francisco Vazquez Costa
-
연락하다:
- 전화번호: 34 961 24 55 42
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, 영국, S102JF
- 모병
- Royal Hallamshire Hospital Neurology Department
-
연락하다:
- 전화번호: +441142713708
-
수석 연구원:
- Chanma Hewadduma
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Milan, 이탈리아, 20162
- 빼는
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo_Milano
-
Roma, 이탈리아, 168
- 빼는
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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-
Krakow, 폴란드, 31-826
- 모병
- Szpital Specjalistyczny im. L.Rydygiera w Krakowie
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수석 연구원:
- Ryszard Nowak
-
연락하다:
- 전화번호: 48604565621
-
Lodz, 폴란드, 93-338
- 모병
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
연락하다:
- 전화번호: +48606989185
-
수석 연구원:
- Przyslo Lukasz
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-
-
-
Hauts De Seine
-
Garches, Hauts De Seine, 프랑스, 92380
- 모병
- Hôpital Raymond Poincaré
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연락하다:
- 전화번호: +33147104684
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수석 연구원:
- Marta Gomez
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 참가자는 LP 전달 연구 용량과 연구 등록 전 마지막 누시네르센 용량 사이에 4개월(± 2주)을 두고 4개월마다 누시네르센(12mg 용량)을 정기적으로 유지 관리하고 있습니다.
- PIERRE PK 연구에 등록하려면 참가자가 PIERRE 연구에 등록되어 있어야 합니다.
주요 제외 기준:
- SMA 치료를 위한 다른 중재적 임상 시험(PIERRE 연구 제외)에 등록 후 6개월 또는 약물 반감기 5회(둘 중 더 긴 기간) 이내에 지속적인 참여 또는 참여.
- 참가자는 누시네르센 치료에 경험이 없습니다.
- 참가자는 12mg 이외의 용량으로 누시네르센을 투여받고 있습니다.
- 참가자는 이미 ThecaFlex DRx 시스템 이식을 받았습니다.
- 참가자는 임신 중이거나 현재 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획입니다.
참고: 정의된 다른 프로토콜 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Nusinersen 12 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 12 milligrams (mg) via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 12 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
처리 암에 지정된대로 이식.
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실험적: Nusinersen 28 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 28 mg via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 28 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
처리 암에 지정된대로 이식.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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Maximum Observed Concentration (Cmax) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
기간: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Zero Time to 24 Hours After Intrathecal Administration (AUC0-24h) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
기간: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 1월 16일
기본 완료 (추정된)
2027년 9월 30일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 8월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 8월 13일
처음 게시됨 (실제)
2024년 8월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 295SM101
- 2024-514239-21-00 (기타 식별자: EU CTIS Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Https://www.biogentrialtransparency.com/에 있는 Biogen의 임상시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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