Badanie mające na celu sprawdzenie, w jaki sposób nusinersen jest przetwarzany w organizmie po podaniu przez system ThecaFlex DRx™ u dorosłych i dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (PIERRE-PK) (PIERRE-PK)
2 września 2026 zaktualizowane przez: Biogen
Otwarte badanie pojedynczej kohorty mające na celu ocenę profilu farmakokinetycznego produktu Nusinersen (BIIB058) podawanego za pośrednictwem systemu ThecaFlex DRx™ (PIERREPK)
W tym badaniu PIERRE-PK badacze dowiedzą się, jak organizm przetwarza nusinersen podany przez system ThecaFlex DRx™ w porównaniu z nusinersenem podanym poprzez nakłucie lędźwiowe (LP). System ThecaFlex DRx to eksperymentalne wszczepialne urządzenie medyczne opracowane przez firmę Alcyone Therapeutics, Inc. Składa się z cewnika, który jest elastyczną rurką połączoną z portem umieszczonym pod skórą. Firma Alcyone Therapeutics, Inc. prowadzi ciągłe badanie o nazwie PIERRE, którego celem jest przetestowanie systemu ThecaFlex DRx. Do badania PIERRE-PK mogą zostać włączeni uczestnicy cierpiący na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) w badaniu PIERRE.
Głównym celem badania PIERRE-PK jest poznanie, w jaki sposób organizm przetwarza nusinersen podany za pomocą systemu ThecaFlex DRx w porównaniu z nakłuciem lędźwiowym. Główne pytania, na które badacze chcą odpowiedzieć, to:
- Jaka jest najwyższa ilość nusinersenu stwierdzona we krwi po podaniu?
- Ile nusinersenu stwierdza się we krwi w ciągu pierwszych 24 godzin po podaniu?
Badanie PIERRE-PK zostanie wykonane w następujący sposób:
- Uczestnicy zostaną poddani badaniu sprawdzającemu, czy mogą przystąpić do badania. Okres przesiewowy w tym badaniu będzie trwał do 30 dni i może pokrywać się z okresem badania PIERRE.
- Uczestnicy otrzymają dawkę nusinersenu poprzez nakłucie lędźwiowe.
- System ThecaFlex DRx zostanie wszczepiony po nakłuciu lędźwiowym w ramach badania PIERRE.
- Uczestnicy otrzymają dawkę nusinersenu za pomocą systemu ThecaFlex DRx w ramach badania PIERRE.
- Naukowcy będą pobierać próbki krwi przed i po każdej dawce. Ostatnia próbka krwi zostanie pobrana 24 godziny po podaniu dawki.
- Całkowity czas trwania badania dla każdego uczestnika badania PIERRE-PK wyniesie do 5 miesięcy. Okres ten pokrywa się z pierwszymi 5 miesiącami uczestnika badania PIERRE.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Głównym celem tego badania jest ocena profilu farmakokinetycznego (PK) Nusinersena dostarczonego za pośrednictwem standardowego LP i za pośrednictwem systemu DRX THECAFLEX u uczestników z SMA.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
78
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: US Biogen Clinical Trial Center
- Numer telefonu: 866-633-4636
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Lokalizacje studiów
-
-
Hauts De Seine
-
Garches, Hauts De Seine, Francja, 92380
- Rekrutacyjny
- Hôpital Raymond Poincaré
-
Kontakt:
- Numer telefonu: +33147104684
-
Główny śledczy:
- Marta Gomez
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario La Paz
-
Kontakt:
- Numer telefonu: +34917277388
-
Główny śledczy:
- Maria Garcia Romero
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe_Valencia
-
Główny śledczy:
- Juan Francisco Vazquez Costa
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 34 961 24 55 42
-
-
-
-
-
Essen, Niemcy, 45147
- Rekrutacyjny
- Universitaetsklinikum Essen
-
Główny śledczy:
- Tim Hagenacker
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 49 201 7230
-
-
-
-
-
Krakow, Polska, 31-826
- Rekrutacyjny
- Szpital Specjalistyczny im. L.Rydygiera w Krakowie
-
Główny śledczy:
- Ryszard Nowak
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 48604565621
-
Lodz, Polska, 93-338
- Rekrutacyjny
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Kontakt:
- Numer telefonu: +48606989185
-
Główny śledczy:
- Przyslo Lukasz
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Rekrutacyjny
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 602-406-6262
-
Główny śledczy:
- Shafeeq Ladha
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Orange County
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 714-509-3605
-
Główny śledczy:
- Julian Thomas
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Rekrutacyjny
- Stanford University Medical Center | Department of Neurology_Palo Alto
-
Główny śledczy:
- John Day
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 650-723-5152
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
- Rekrutacyjny
- Nemours Children's Hospital, Orlando
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 407-650-7715
-
Główny śledczy:
- Abdul Hamid Omer
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611-2605
- Rekrutacyjny
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 312-227-3550
-
Główny śledczy:
- Nancy Kuntz
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 617-355-8036
-
Główny śledczy:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
- Rekrutacyjny
- Helen DeVos Children's Hospita
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 616-391-2241
-
Główny śledczy:
- Jena Krueger
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Rekrutacyjny
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 717-232-5443
-
Główny śledczy:
- Dustin Paul
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 215-590-3174
-
Główny śledczy:
- Patrick Cahill
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Rekrutacyjny
- Texas Childrens Hospital Houston
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 832-822-1750
-
Główny śledczy:
- David Bauer
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
- Rekrutacyjny
- Stacey Hall Developmental Pediatrics
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 434-924-8184
-
Główny śledczy:
- Rebecca J Scharf
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital of the King's Daughters_Norfolk
-
Główny śledczy:
- Crystal Proud
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 757-668-7000
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20162
- Wycofane
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo_Milano
-
Roma, Włochy, 168
- Wycofane
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S102JF
- Rekrutacyjny
- Royal Hallamshire Hospital Neurology Department
-
Kontakt:
- Numer telefonu: +441142713708
-
Główny śledczy:
- Chanma Hewadduma
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Uczestnik regularnie przyjmuje podtrzymującą dawkę nusinersenu (dawka 12 miligramów [mg]) co 4 miesiące, z zachowaniem 4 miesięcy (± 2 tygodni) pomiędzy dawką badaną dostarczoną przez LP a ostatnią dawką nusinersenu przed włączeniem do badania.
- Aby móc wziąć udział w badaniu PIERRE PK, uczestnicy muszą być włączeni do badania PIERRE
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Stały udział lub udział w ciągu 6 miesięcy lub 5 okresów półtrwania leku (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) od włączenia do innych interwencyjnych badań klinicznych dotyczących leczenia SMA (z wyjątkiem badania PIERRE).
- Uczestnik nie był naiwny w stosunku do leczenia nusinersenem.
- Uczestnik otrzymuje nusinersen w dawce innej niż 12 mg.
- Uczestnik przeszedł już wszczepienie systemu ThecaFlex DRx.
- Uczestniczka jest w ciąży, obecnie karmi piersią lub zamierza zajść w ciążę w trakcie badania.
UWAGA: Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Nusinersen 12 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 12 milligrams (mg) via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 12 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
Wszczepione jak określone w ramieniu leczenia.
|
|
Eksperymentalny: Nusinersen 28 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 28 mg via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 28 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
Wszczepione jak określone w ramieniu leczenia.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Maximum Observed Concentration (Cmax) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Ramy czasowe: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
|
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Zero Time to 24 Hours After Intrathecal Administration (AUC0-24h) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Ramy czasowe: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 stycznia 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 września 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 września 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 sierpnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 sierpnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 sierpnia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 295SM101
- 2024-514239-21-00 (Inny identyfikator: EU CTIS Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zgodnie z Polityką firmy Biogen dotyczącą przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych pod adresem https://www.biogentrialtransparency.com/
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .