Um estudo para descobrir como o Nusinersen é processado no corpo quando administrado por meio do sistema ThecaFlex DRx™ em participantes adultos e pediátricos com atrofia muscular espinhal (PIERRE-PK) (PIERRE-PK)
2 de setembro de 2026 atualizado por: Biogen
Um estudo aberto de coorte única para avaliar o perfil farmacocinético de Nusinersen (BIIB058) administrado por meio do sistema ThecaFlex DRx™ (PIERREPK)
Neste estudo PIERRE-PK, os pesquisadores aprenderão como o corpo processa o nusinersen quando ele é administrado através do sistema ThecaFlex DRx™, em comparação com quando o nusinersen é administrado por punção lombar (LP). O sistema ThecaFlex DRx é um dispositivo médico implantável experimental desenvolvido pela Alcyone Therapeutics, Inc. Consiste em um cateter, que é um tubo flexível, conectado a uma porta colocada sob a pele. Alcyone Therapeutics, Inc. tem um estudo em andamento chamado PIERRE para testar o sistema ThecaFlex DRx. Os participantes com atrofia muscular espinhal (SMA) no estudo PIERRE podem ser inscritos no estudo PIERRE-PK.
O principal objetivo do estudo PIERRE-PK é aprender como o corpo processa o nusinersen quando administrado pelo sistema ThecaFlex DRx em comparação com uma punção lombar. As principais questões que os pesquisadores querem responder são:
- Qual é a maior quantidade de nusinersen encontrada no sangue após a dosagem?
- Qual a quantidade de nusinersen encontrada no sangue nas primeiras 24 horas após a administração?
O estudo PIERRE-PK será feito da seguinte forma:
- Os participantes serão selecionados para verificar se podem participar do estudo. O período de triagem será de até 30 dias para este estudo e pode se sobrepor ao estudo PIERRE.
- Os participantes receberão uma dose de nusinersen por punção lombar.
- O sistema ThecaFlex DRx será implantado após a punção lombar, como parte do estudo PIERRE.
- Os participantes receberão uma dose de nusinersen pelo sistema ThecaFlex DRx, como parte do estudo PIERRE.
- Os pesquisadores colherão amostras de sangue antes e depois de cada dose. A última amostra de sangue será coletada 24 horas após a dose.
- A duração total do estudo para cada participante do estudo PIERRE-PK será de até 5 meses. Este período se sobreporá aos primeiros 5 meses do participante no estudo PIERRE.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo principal deste estudo é avaliar o perfil farmacocinético (PK) do Nusinersen entregue via LP padrão e através do sistema DRX TheCaflex em participantes com SMA.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
78
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: US Biogen Clinical Trial Center
- Número de telefone: 866-633-4636
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Estude backup de contato
- Nome: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, 45147
- Recrutamento
- Universitaetsklinikum Essen
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Investigador principal:
- Tim Hagenacker
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Contato:
- Número de telefone: 49 201 7230
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Madrid, Espanha, 28046
- Recrutamento
- Hospital Universitario La Paz
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Contato:
- Número de telefone: +34917277388
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Investigador principal:
- Maria Garcia Romero
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Valencia, Espanha, 46026
- Recrutamento
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe_Valencia
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Investigador principal:
- Juan Francisco Vazquez Costa
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Contato:
- Número de telefone: 34 961 24 55 42
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Recrutamento
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute
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Contato:
- Número de telefone: 602-406-6262
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Investigador principal:
- Shafeeq Ladha
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Recrutamento
- Children's Hospital of Orange County
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Contato:
- Número de telefone: 714-509-3605
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Investigador principal:
- Julian Thomas
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Recrutamento
- Stanford University Medical Center | Department of Neurology_Palo Alto
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Investigador principal:
- John Day
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Contato:
- Número de telefone: 650-723-5152
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Recrutamento
- Nemours Children's Hospital, Orlando
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Contato:
- Número de telefone: 407-650-7715
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Investigador principal:
- Abdul Hamid Omer
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
- Recrutamento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Contato:
- Número de telefone: 312-227-3550
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Investigador principal:
- Nancy Kuntz
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Recrutamento
- Boston Children's Hospital
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Contato:
- Número de telefone: 617-355-8036
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Investigador principal:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Recrutamento
- Helen DeVos Children's Hospita
-
Contato:
- Número de telefone: 616-391-2241
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Investigador principal:
- Jena Krueger
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-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Recrutamento
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey
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Contato:
- Número de telefone: 717-232-5443
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Investigador principal:
- Dustin Paul
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Recrutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contato:
- Número de telefone: 215-590-3174
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Investigador principal:
- Patrick Cahill
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Texas Childrens Hospital Houston
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Contato:
- Número de telefone: 832-822-1750
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Investigador principal:
- David Bauer
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Recrutamento
- Stacey Hall Developmental Pediatrics
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Contato:
- Número de telefone: 434-924-8184
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Investigador principal:
- Rebecca J Scharf
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Recrutamento
- Children's Hospital of the King's Daughters_Norfolk
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Investigador principal:
- Crystal Proud
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Contato:
- Número de telefone: 757-668-7000
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Hauts De Seine
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Garches, Hauts De Seine, França, 92380
- Recrutamento
- Hôpital Raymond Poincaré
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Contato:
- Número de telefone: +33147104684
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Investigador principal:
- Marta Gomez
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Milan, Itália, 20162
- Retirado
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo_Milano
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Roma, Itália, 168
- Retirado
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Krakow, Polônia, 31-826
- Recrutamento
- Szpital Specjalistyczny im. L.Rydygiera w Krakowie
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Investigador principal:
- Ryszard Nowak
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Contato:
- Número de telefone: 48604565621
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Lodz, Polônia, 93-338
- Recrutamento
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
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Contato:
- Número de telefone: +48606989185
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Investigador principal:
- Przyslo Lukasz
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S102JF
- Recrutamento
- Royal Hallamshire Hospital Neurology Department
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Contato:
- Número de telefone: +441142713708
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Investigador principal:
- Chanma Hewadduma
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- O participante está recebendo dosagem regular de manutenção de nusinersen (dose de 12 miligramas [mg]) a cada 4 meses, com 4 meses (± 2 semanas) entre a dose do estudo administrada por LP e a última dose de nusinersen antes da inscrição no estudo.
- Os participantes devem estar inscritos no estudo PIERRE para serem elegíveis para inscrição no estudo PIERRE PK
Principais critérios de exclusão:
- Participação contínua ou participação dentro de 6 meses ou 5 meias-vidas do agente (o que for mais longo) de inscrição em outros ensaios clínicos intervencionistas para o tratamento de SMA (exceto para o estudo PIERRE).
- O participante é ingênuo ao tratamento com nusinersen.
- O participante está recebendo nusinersen em uma dose diferente de 12 mg.
- Participante já passou por implantação do sistema ThecaFlex DRx.
- A participante está grávida, amamentando ou pretende engravidar durante o estudo.
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Nusinersen 12 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 12 milligrams (mg) via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 12 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
Implantado conforme especificado no braço de tratamento.
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Experimental: Nusinersen 28 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 28 mg via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 28 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
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Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
Implantado conforme especificado no braço de tratamento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Maximum Observed Concentration (Cmax) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Prazo: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Zero Time to 24 Hours After Intrathecal Administration (AUC0-24h) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Prazo: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Biogen
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de janeiro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
30 de setembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de agosto de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
15 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 295SM101
- 2024-514239-21-00 (Outro identificador: EU CTIS Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em https://www.biogentrialtransparency.com/
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .