Une étude pour découvrir comment Nusinersen est traité dans le corps lorsqu'il est administré via le système ThecaFlex DRx™ chez des participants adultes et pédiatriques atteints d'amyotrophie spinale (PIERRE-PK) (PIERRE-PK)
2 septembre 2026 mis à jour par: Biogen
Une étude ouverte de cohorte unique pour évaluer le profil pharmacocinétique du Nusinersen (BIIB058) administré via le système ThecaFlex DRx™ (PIERREPK)
Dans cette étude PIERRE-PK, les chercheurs apprendront comment le corps traite le nusinersen lorsqu'il est administré via le système ThecaFlex DRx™, par rapport à lorsque le nusinersen est administré par ponction lombaire (LP). Le système ThecaFlex DRx est un dispositif médical implantable expérimental développé par Alcyone Therapeutics, Inc. Il se compose d’un cathéter, qui est un tube flexible, relié à un port placé sous la peau. Alcyone Therapeutics, Inc. mène une étude en cours appelée PIERRE pour tester le système ThecaFlex DRx. Les participants atteints d'amyotrophie spinale (AMS) de l'étude PIERRE peuvent être inscrits à l'étude PIERRE-PK.
L'objectif principal de l'étude PIERRE-PK est d'apprendre comment le corps traite le nusinersen lorsqu'il est administré par le système ThecaFlex DRx par rapport à une ponction lombaire. Les principales questions auxquelles les chercheurs souhaitent répondre sont :
- Quelle est la quantité la plus élevée de nusinersen trouvée dans le sang après administration ?
- Quelle quantité de nusinersen trouve-t-on dans le sang au cours des 24 heures suivant l’administration ?
L'étude PIERRE-PK se déroulera comme suit :
- Les participants seront sélectionnés pour vérifier s'ils peuvent rejoindre l'étude. La période de sélection durera jusqu'à 30 jours pour cette étude et pourra chevaucher celle de l'étude PIERRE.
- Les participants recevront une dose de nusinersen par ponction lombaire.
- Le système ThecaFlex DRx sera implanté après la ponction lombaire, dans le cadre de l'étude PIERRE.
- Les participants recevront une dose de nusinersen par le système ThecaFlex DRx, dans le cadre de l'étude PIERRE.
- Les chercheurs prélèveront des échantillons de sang avant et après chaque dose. Le dernier échantillon de sang sera prélevé 24 heures après la dose.
- La durée totale de l'étude pour chaque participant à l'étude PIERRE-PK pourra aller jusqu'à 5 mois. Cette période chevauchera les 5 premiers mois du participant dans l'étude PIERRE.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer le profil pharmacocinétique (PK) de Nusinersen livré via LP standard et via le système DRX TheCaFlex chez les participants atteints de SMA.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
78
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: US Biogen Clinical Trial Center
- Numéro de téléphone: 866-633-4636
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Lieux d'étude
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Essen, Allemagne, 45147
- Recrutement
- Universitaetsklinikum Essen
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Chercheur principal:
- Tim Hagenacker
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Contact:
- Numéro de téléphone: 49 201 7230
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Madrid, Espagne, 28046
- Recrutement
- Hospital Universitario La Paz
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Contact:
- Numéro de téléphone: +34917277388
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Chercheur principal:
- Maria Garcia Romero
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Valencia, Espagne, 46026
- Recrutement
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe_Valencia
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Chercheur principal:
- Juan Francisco Vazquez Costa
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Contact:
- Numéro de téléphone: 34 961 24 55 42
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Hauts De Seine
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Garches, Hauts De Seine, France, 92380
- Recrutement
- Hôpital Raymond Poincaré
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Contact:
- Numéro de téléphone: +33147104684
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Chercheur principal:
- Marta Gomez
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Milan, Italie, 20162
- Retiré
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo_Milano
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Roma, Italie, 168
- Retiré
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Krakow, Pologne, 31-826
- Recrutement
- Szpital Specjalistyczny im. L.Rydygiera w Krakowie
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Chercheur principal:
- Ryszard Nowak
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Contact:
- Numéro de téléphone: 48604565621
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Lodz, Pologne, 93-338
- Recrutement
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
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Contact:
- Numéro de téléphone: +48606989185
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Chercheur principal:
- Przyslo Lukasz
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Royaume-Uni, S102JF
- Recrutement
- Royal Hallamshire Hospital Neurology Department
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Contact:
- Numéro de téléphone: +441142713708
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Chercheur principal:
- Chanma Hewadduma
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
- Recrutement
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute
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Contact:
- Numéro de téléphone: 602-406-6262
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Chercheur principal:
- Shafeeq Ladha
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California
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Recrutement
- Children's Hospital of Orange County
-
Contact:
- Numéro de téléphone: 714-509-3605
-
Chercheur principal:
- Julian Thomas
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Recrutement
- Stanford University Medical Center | Department of Neurology_Palo Alto
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Chercheur principal:
- John Day
-
Contact:
- Numéro de téléphone: 650-723-5152
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Florida
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Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- Recrutement
- Nemours Children's Hospital, Orlando
-
Contact:
- Numéro de téléphone: 407-650-7715
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Chercheur principal:
- Abdul Hamid Omer
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611-2605
- Recrutement
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Contact:
- Numéro de téléphone: 312-227-3550
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Chercheur principal:
- Nancy Kuntz
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Recrutement
- Boston Children's Hospital
-
Contact:
- Numéro de téléphone: 617-355-8036
-
Chercheur principal:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
- Recrutement
- Helen DeVos Children's Hospita
-
Contact:
- Numéro de téléphone: 616-391-2241
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Chercheur principal:
- Jena Krueger
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-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Recrutement
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey
-
Contact:
- Numéro de téléphone: 717-232-5443
-
Chercheur principal:
- Dustin Paul
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Recrutement
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contact:
- Numéro de téléphone: 215-590-3174
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Chercheur principal:
- Patrick Cahill
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Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Recrutement
- Texas Childrens Hospital Houston
-
Contact:
- Numéro de téléphone: 832-822-1750
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Chercheur principal:
- David Bauer
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
- Recrutement
- Stacey Hall Developmental Pediatrics
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Contact:
- Numéro de téléphone: 434-924-8184
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Chercheur principal:
- Rebecca J Scharf
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Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
- Recrutement
- Children's Hospital of the King's Daughters_Norfolk
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Chercheur principal:
- Crystal Proud
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Contact:
- Numéro de téléphone: 757-668-7000
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Le participant reçoit une dose d'entretien régulière de nusinersen (dose de 12 milligrammes [mg]) tous les 4 mois, avec 4 mois (± 2 semaines) entre la dose d'étude délivrée par LP et la dernière dose de nusinersen avant l'inscription à l'étude.
- Les participants doivent être inscrits à l'étude PIERRE pour être éligibles à l'inscription à l'étude PIERRE PK
Critères d'exclusion clés :
- Participation continue ou participation dans les 6 mois ou 5 demi-vies de l'agent (selon la période la plus longue) d'inscription à d'autres essais cliniques interventionnels pour le traitement de la SMA (à l'exception de l'étude PIERRE).
- Le participant est naïf du traitement nusinersen.
- Le participant reçoit du nusinersen à une dose autre que 12 mg.
- Le participant a déjà subi l'implantation du système ThecaFlex DRx.
- La participante est enceinte, allaite actuellement ou a l'intention de devenir enceinte pendant l'étude.
REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Nusinersen 12 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 12 milligrams (mg) via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 12 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
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Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Autres noms:
Implanté comme spécifié dans le bras de traitement.
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Expérimental: Nusinersen 28 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 28 mg via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 28 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
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Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Autres noms:
Implanté comme spécifié dans le bras de traitement.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Maximum Observed Concentration (Cmax) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Délai: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Zero Time to 24 Hours After Intrathecal Administration (AUC0-24h) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Délai: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Biogen
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 janvier 2025
Achèvement primaire (Estimé)
30 septembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 septembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 août 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 août 2024
Première publication (Réel)
15 août 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 295SM101
- 2024-514239-21-00 (Autre identifiant: EU CTIS Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Conformément à la politique de transparence des essais cliniques et de partage de données de Biogen sur https://www.biogentrialtransparency.com/
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .