Исследование, призванное выяснить, как нусинерсен перерабатывается в организме при введении через систему ThecaFlex DRx™ взрослым и детям со спинальной мышечной атрофией (PIERRE-PK) (PIERRE-PK)
2 сентября 2026 г. обновлено: Biogen
Открытое одногрупповое исследование для оценки фармакокинетического профиля нусинерсена (BIIB058), вводимого через систему ThecaFlex DRx™ (PIERREPK).
В этом исследовании PIERRE-PK исследователи узнают, как организм перерабатывает нузинерсен, когда он вводится через систему ThecaFlex DRx™, по сравнению с тем, когда нузинерсен вводится посредством люмбальной пункции (LP). Система ThecaFlex DRx — это экспериментальное имплантируемое медицинское устройство, разработанное компанией Alcyone Therapeutics, Inc. Он состоит из катетера, представляющего собой гибкую трубку, соединенную с портом, расположенным под кожей. Alcyone Therapeutics, Inc. проводит постоянное исследование под названием PIERRE для тестирования системы ThecaFlex DRx. Участники со спинальной мышечной атрофией (СМА) в исследовании PIERRE могут быть включены в исследование PIERRE-PK.
Основная цель исследования PIERRE-PK — выяснить, как организм перерабатывает нузинерсен при введении с помощью системы ThecaFlex DRx по сравнению с люмбальной пункцией. Основные вопросы, на которые исследователи хотят ответить:
- Какое наибольшее количество нузинерсена обнаруживается в крови после приема?
- Сколько нусинерсена обнаруживается в крови в течение первых 24 часов после приема?
Исследование PIERRE-PK будет проводиться следующим образом:
- Участники будут проверены, чтобы проверить, могут ли они присоединиться к исследованию. Период скрининга в этом исследовании составит до 30 дней и может совпадать с исследованием PIERRE.
- Участники получат дозу нусинерсена посредством люмбальной пункции.
- Система ThecaFlex DRx будет имплантирована после люмбальной пункции в рамках исследования PIERRE.
- Участники получат дозу нузинерсена с помощью системы ThecaFlex DRx в рамках исследования PIERRE.
- Исследователи будут брать образцы крови до и после каждой дозы. Последний образец крови будет взят через 24 часа после приема дозы.
- Общая продолжительность обучения для каждого участника исследования PIERRE-PK составит до 5 месяцев. Этот период будет совпадать с первыми 5 месяцами участия участника в исследовании PIERRE.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основной целью этого исследования является оценка фармакокинетического (PK) профиля Nusinersen, доставленного через стандартный LP и через систему Thecaflex DRX у участников с SMA.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
78
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: US Biogen Clinical Trial Center
- Номер телефона: 866-633-4636
- Электронная почта: clinicaltrials@biogen.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Global Biogen Clinical Trial Center
- Электронная почта: clinicaltrials@biogen.com
Места учебы
-
-
-
Essen, Германия, 45147
- Рекрутинг
- Universitaetsklinikum Essen
-
Главный следователь:
- Tim Hagenacker
-
Контакт:
- Номер телефона: 49 201 7230
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 28046
- Рекрутинг
- Hospital Universitario La Paz
-
Контакт:
- Номер телефона: +34917277388
-
Главный следователь:
- Maria Garcia Romero
-
Valencia, Испания, 46026
- Рекрутинг
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe_Valencia
-
Главный следователь:
- Juan Francisco Vazquez Costa
-
Контакт:
- Номер телефона: 34 961 24 55 42
-
-
-
-
-
Milan, Италия, 20162
- Отозван
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo_Milano
-
Roma, Италия, 168
- Отозван
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Krakow, Польша, 31-826
- Рекрутинг
- Szpital Specjalistyczny im. L.Rydygiera w Krakowie
-
Главный следователь:
- Ryszard Nowak
-
Контакт:
- Номер телефона: 48604565621
-
Lodz, Польша, 93-338
- Рекрутинг
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Контакт:
- Номер телефона: +48606989185
-
Главный следователь:
- Przyslo Lukasz
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Соединенное Королевство, S102JF
- Рекрутинг
- Royal Hallamshire Hospital Neurology Department
-
Контакт:
- Номер телефона: +441142713708
-
Главный следователь:
- Chanma Hewadduma
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
- Рекрутинг
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute
-
Контакт:
- Номер телефона: 602-406-6262
-
Главный следователь:
- Shafeeq Ladha
-
-
California
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Orange County
-
Контакт:
- Номер телефона: 714-509-3605
-
Главный следователь:
- Julian Thomas
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Рекрутинг
- Stanford University Medical Center | Department of Neurology_Palo Alto
-
Главный следователь:
- John Day
-
Контакт:
- Номер телефона: 650-723-5152
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
- Рекрутинг
- Nemours Children's Hospital, Orlando
-
Контакт:
- Номер телефона: 407-650-7715
-
Главный следователь:
- Abdul Hamid Omer
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611-2605
- Рекрутинг
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Контакт:
- Номер телефона: 312-227-3550
-
Главный следователь:
- Nancy Kuntz
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Рекрутинг
- Boston Children's Hospital
-
Контакт:
- Номер телефона: 617-355-8036
-
Главный следователь:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
- Рекрутинг
- Helen DeVos Children's Hospita
-
Контакт:
- Номер телефона: 616-391-2241
-
Главный следователь:
- Jena Krueger
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Рекрутинг
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey
-
Контакт:
- Номер телефона: 717-232-5443
-
Главный следователь:
- Dustin Paul
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Контакт:
- Номер телефона: 215-590-3174
-
Главный следователь:
- Patrick Cahill
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- Texas Childrens Hospital Houston
-
Контакт:
- Номер телефона: 832-822-1750
-
Главный следователь:
- David Bauer
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
- Рекрутинг
- Stacey Hall Developmental Pediatrics
-
Контакт:
- Номер телефона: 434-924-8184
-
Главный следователь:
- Rebecca J Scharf
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
- Рекрутинг
- Children's Hospital of the King's Daughters_Norfolk
-
Главный следователь:
- Crystal Proud
-
Контакт:
- Номер телефона: 757-668-7000
-
-
-
-
Hauts De Seine
-
Garches, Hauts De Seine, Франция, 92380
- Рекрутинг
- Hôpital Raymond Poincaré
-
Контакт:
- Номер телефона: +33147104684
-
Главный следователь:
- Marta Gomez
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Участник получает регулярную поддерживающую дозу нузинерсена (доза 12 миллиграммов [мг]) каждые 4 месяца, с интервалом 4 месяца (± 2 недели) между исследуемой дозой, введенной с помощью LP, и последней дозой нузинерсена перед включением в исследование.
- Участники должны быть зарегистрированы в исследовании PIERRE, чтобы иметь право на участие в исследовании PIERRE PK.
Ключевые критерии исключения:
- Постоянное участие или участие в течение 6 месяцев или 5 периодов полураспада препарата (в зависимости от того, что дольше) в других интервенционных клинических исследованиях по лечению СМА (за исключением исследования PIERRE).
- Участник не получал лечения нусинерсеном.
- Участник получает нусинерсен в дозе, отличной от 12 мг.
- Участнику уже была проведена имплантация системы ThecaFlex DRx.
- Участница беременна, в настоящее время кормит грудью или собирается забеременеть во время исследования.
ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Nusinersen 12 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 12 milligrams (mg) via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 12 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Вводят, как указано в группе лечения.
Другие имена:
Имплантируется, как указано в руке лечения.
|
|
Экспериментальный: Nusinersen 28 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 28 mg via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 28 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Вводят, как указано в группе лечения.
Другие имена:
Имплантируется, как указано в руке лечения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Maximum Observed Concentration (Cmax) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Временное ограничение: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
|
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Zero Time to 24 Hours After Intrathecal Administration (AUC0-24h) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Временное ограничение: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 января 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 сентября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 сентября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 августа 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 августа 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 августа 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 295SM101
- 2024-514239-21-00 (Другой идентификатор: EU CTIS Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
В соответствии с Политикой прозрачности клинических исследований и обмена данными Biogen на https://www.biogentrialtransparency.com/
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .