Un estudio para descubrir cómo se procesa Nusinersen en el cuerpo cuando se administra a través del sistema ThecaFlex DRx ™ en participantes adultos y pediátricos con atrofia muscular espinal (PIERRE-PK) (PIERRE-PK)
2 de septiembre de 2026 actualizado por: Biogen
Un estudio de cohorte única de etiqueta abierta para evaluar el perfil farmacocinético de Nusinersen (BIIB058) administrado a través del sistema ThecaFlex DRx ™ (PIERREPK)
En este estudio PIERRE-PK, los investigadores aprenderán cómo el cuerpo procesa nusinersen cuando se administra a través del sistema ThecaFlex DRx™, en comparación con cuando nusinersen se administra mediante punción lumbar (LP). El sistema ThecaFlex DRx es un dispositivo médico implantable en investigación desarrollado por Alcyone Therapeutics, Inc. Consiste en un catéter, que es un tubo flexible, conectado a un puerto que se coloca debajo de la piel. Alcyone Therapeutics, Inc. tiene un estudio en curso llamado PIERRE para probar el sistema ThecaFlex DRx. Los participantes con atrofia muscular espinal (AME) en el estudio PIERRE pueden inscribirse en el estudio PIERRE-PK.
El objetivo principal del estudio PIERRE-PK es aprender cómo el cuerpo procesa nusinersen cuando se administra mediante el sistema ThecaFlex DRx en comparación con una punción lumbar. Las principales preguntas que los investigadores quieren responder son:
- ¿Cuál es la cantidad máxima de nusinersen que se encuentra en la sangre después de la dosificación?
- ¿Cuánto nusinersen se encuentra en la sangre durante las primeras 24 horas después de la administración?
El estudio PIERRE-PK se realizará de la siguiente manera:
- Los participantes serán evaluados para comprobar si pueden unirse al estudio. El período de selección será de hasta 30 días para este estudio y puede superponerse con el estudio PIERRE.
- Los participantes recibirán una dosis de nusinersen mediante punción lumbar.
- El sistema ThecaFlex DRx se implantará tras la punción lumbar, como parte del estudio PIERRE.
- Los participantes recibirán una dosis de nusinersen mediante el sistema ThecaFlex DRx, como parte del estudio PIERRE.
- Los investigadores tomarán muestras de sangre antes y después de cada dosis. La última muestra de sangre se tomará 24 horas después de la dosis.
- La duración total del estudio para cada participante en el estudio PIERRE-PK será de hasta 5 meses. Este período se superpondrá con los primeros 5 meses del participante en el estudio PIERRE.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal de este estudio es evaluar el perfil farmacocinético (PK) de Nusinersen entregado a través de LP estándar y a través del sistema DRX THECAFLEX en participantes con SMA.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
78
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: US Biogen Clinical Trial Center
- Número de teléfono: 866-633-4636
- Correo electrónico: clinicaltrials@biogen.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Global Biogen Clinical Trial Center
- Correo electrónico: clinicaltrials@biogen.com
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania, 45147
- Reclutamiento
- Universitaetsklinikum Essen
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Investigador principal:
- Tim Hagenacker
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Contacto:
- Número de teléfono: 49 201 7230
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Madrid, España, 28046
- Reclutamiento
- Hospital Universitario La Paz
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Contacto:
- Número de teléfono: +34917277388
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Investigador principal:
- Maria Garcia Romero
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Valencia, España, 46026
- Reclutamiento
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe_Valencia
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Investigador principal:
- Juan Francisco Vazquez Costa
-
Contacto:
- Número de teléfono: 34 961 24 55 42
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-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Reclutamiento
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute
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Contacto:
- Número de teléfono: 602-406-6262
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Investigador principal:
- Shafeeq Ladha
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-
California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Orange County
-
Contacto:
- Número de teléfono: 714-509-3605
-
Investigador principal:
- Julian Thomas
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Reclutamiento
- Stanford University Medical Center | Department of Neurology_Palo Alto
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Investigador principal:
- John Day
-
Contacto:
- Número de teléfono: 650-723-5152
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Reclutamiento
- Nemours Children's Hospital, Orlando
-
Contacto:
- Número de teléfono: 407-650-7715
-
Investigador principal:
- Abdul Hamid Omer
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
- Reclutamiento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Contacto:
- Número de teléfono: 312-227-3550
-
Investigador principal:
- Nancy Kuntz
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Boston Children's Hospital
-
Contacto:
- Número de teléfono: 617-355-8036
-
Investigador principal:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Reclutamiento
- Helen DeVos Children's Hospita
-
Contacto:
- Número de teléfono: 616-391-2241
-
Investigador principal:
- Jena Krueger
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Reclutamiento
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey
-
Contacto:
- Número de teléfono: 717-232-5443
-
Investigador principal:
- Dustin Paul
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contacto:
- Número de teléfono: 215-590-3174
-
Investigador principal:
- Patrick Cahill
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Texas Childrens Hospital Houston
-
Contacto:
- Número de teléfono: 832-822-1750
-
Investigador principal:
- David Bauer
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Reclutamiento
- Stacey Hall Developmental Pediatrics
-
Contacto:
- Número de teléfono: 434-924-8184
-
Investigador principal:
- Rebecca J Scharf
-
Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Reclutamiento
- Children's Hospital of the King's Daughters_Norfolk
-
Investigador principal:
- Crystal Proud
-
Contacto:
- Número de teléfono: 757-668-7000
-
-
-
-
Hauts De Seine
-
Garches, Hauts De Seine, Francia, 92380
- Reclutamiento
- Hôpital Raymond Poincaré
-
Contacto:
- Número de teléfono: +33147104684
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Investigador principal:
- Marta Gomez
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-
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Milan, Italia, 20162
- Retirado
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo_Milano
-
Roma, Italia, 168
- Retirado
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Krakow, Polonia, 31-826
- Reclutamiento
- Szpital Specjalistyczny im. L.Rydygiera w Krakowie
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Investigador principal:
- Ryszard Nowak
-
Contacto:
- Número de teléfono: 48604565621
-
Lodz, Polonia, 93-338
- Reclutamiento
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Contacto:
- Número de teléfono: +48606989185
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Investigador principal:
- Przyslo Lukasz
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S102JF
- Reclutamiento
- Royal Hallamshire Hospital Neurology Department
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Contacto:
- Número de teléfono: +441142713708
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Investigador principal:
- Chanma Hewadduma
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- El participante recibe una dosis de mantenimiento regular de nusinersen (dosis de 12 miligramos [mg]) cada 4 meses, con 4 meses (± 2 semanas) entre la dosis del estudio administrada por LP y la última dosis de nusinersen antes de la inscripción en el estudio.
- Los participantes deben estar inscritos en el estudio PIERRE para ser elegibles para inscribirse en el estudio PIERRE PK.
Criterios de exclusión clave:
- Participación continua o participación dentro de los 6 meses o 5 vidas medias del agente (lo que sea más largo) de la inscripción en otros ensayos clínicos intervencionistas para el tratamiento de la AME (excepto el estudio PIERRE).
- El participante no conoce el tratamiento con nusinersen.
- El participante recibe nusinersen en una dosis distinta de 12 mg.
- El participante ya se ha sometido a la implantación del sistema ThecaFlex DRx.
- La participante está embarazada, actualmente amamantando o tiene la intención de quedar embarazada durante el estudio.
NOTA: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Nusinersen 12 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 12 milligrams (mg) via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 12 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
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Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
Implantado como se especifica en el brazo de tratamiento.
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Experimental: Nusinersen 28 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 28 mg via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 28 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
Implantado como se especifica en el brazo de tratamiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Maximum Observed Concentration (Cmax) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Periodo de tiempo: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Zero Time to 24 Hours After Intrathecal Administration (AUC0-24h) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Periodo de tiempo: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Biogen
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de enero de 2025
Finalización primaria (Estimado)
30 de septiembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de agosto de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
15 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 295SM101
- 2024-514239-21-00 (Otro identificador: EU CTIS Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en https://www.biogentrialtransparency.com/
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .