Studie, která má zjistit, jak je Nusinersen zpracováván v těle, když je podáván prostřednictvím systému ThecaFlex DRx™ u dospělých a dětských účastníků se spinální svalovou atrofií (PIERRE-PK) (PIERRE-PK)
2. září 2026 aktualizováno: Biogen
Otevřená, jednokohortová studie k posouzení farmakokinetického profilu Nusinersenu (BIIB058) podávaného prostřednictvím systému ThecaFlex DRx™ (PIERREPK)
V této studii PIERRE-PK se výzkumníci dozvědí, jak tělo zpracovává nusinersen, když je podáván prostřednictvím systému ThecaFlex DRx™, ve srovnání s podáváním nusinersenu lumbální punkcí (LP). Systém ThecaFlex DRx je zkušební implantabilní zdravotnický prostředek vyvinutý společností Alcyone Therapeutics, Inc. Skládá se z katétru, což je ohebná hadička, připojená k portu, který je umístěn pod kůží. Společnost Alcyone Therapeutics, Inc. má probíhající studii nazvanou PIERRE k testování systému ThecaFlex DRx. Účastníci se spinální svalovou atrofií (SMA) ve studii PIERRE mohou být zařazeni do studie PIERRE-PK.
Hlavním cílem studie PIERRE-PK je zjistit, jak tělo zpracovává nusinersen při podání systémem ThecaFlex DRx ve srovnání s lumbální punkcí. Hlavní otázky, které chtějí výzkumníci zodpovědět, jsou:
- Jaké je nejvyšší množství nusinersenu zjištěné v krvi po podání dávky?
- Kolik nusinersenu se nachází v krvi během prvních 24 hodin po podání dávky?
Studie PIERRE-PK bude provedena následovně:
- Účastníci budou prověřováni, zda se mohou do studie zapojit. Období screeningu bude u této studie trvat až 30 dní a může se překrývat se studií PIERRE.
- Účastníci dostanou dávku nusinersen lumbální punkcí.
- Systém ThecaFlex DRx bude implantován po lumbální punkci v rámci studie PIERRE.
- Účastníci obdrží dávku nusinersenu systémem ThecaFlex DRx v rámci studie PIERRE.
- Vědci odeberou vzorky krve před a po každé dávce. Poslední vzorek krve bude odebrán 24 hodin po podání dávky.
- Celková doba trvání studie pro každého účastníka studie PIERRE-PK bude až 5 měsíců. Toto období se bude překrývat s prvních 5 měsíců účastníka ve studii PIERRE.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Primárním cílem této studie je posoudit farmakokinetický (PK) profil Nusinersen dodávaného prostřednictvím standardního LP a prostřednictvím systému Thecaflex DRX u účastníků s SMA.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
78
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: US Biogen Clinical Trial Center
- Telefonní číslo: 866-633-4636
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studijní místa
-
-
Hauts De Seine
-
Garches, Hauts De Seine, Francie, 92380
- Nábor
- Hôpital Raymond Poincaré
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: +33147104684
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marta Gomez
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20162
- Staženo
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo_Milano
-
Roma, Itálie, 168
- Staženo
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45147
- Nábor
- Universitaetsklinikum Essen
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Tim Hagenacker
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 49 201 7230
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 31-826
- Nábor
- Szpital Specjalistyczny im. L.Rydygiera w Krakowie
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ryszard Nowak
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 48604565621
-
Lodz, Polsko, 93-338
- Nábor
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: +48606989185
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Przyslo Lukasz
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S102JF
- Nábor
- Royal Hallamshire Hospital Neurology Department
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: +441142713708
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Chanma Hewadduma
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- Nábor
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 602-406-6262
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Shafeeq Ladha
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Nábor
- Children's Hospital of Orange County
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 714-509-3605
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Julian Thomas
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Nábor
- Stanford University Medical Center | Department of Neurology_Palo Alto
-
Vrchní vyšetřovatel:
- John Day
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 650-723-5152
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
- Nábor
- Nemours Children's Hospital, Orlando
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 407-650-7715
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Abdul Hamid Omer
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2605
- Nábor
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 312-227-3550
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nancy Kuntz
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Nábor
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 617-355-8036
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Nábor
- Helen DeVos Children's Hospita
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 616-391-2241
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jena Krueger
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Nábor
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 717-232-5443
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Dustin Paul
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 215-590-3174
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Patrick Cahill
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Texas Childrens Hospital Houston
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 832-822-1750
-
Vrchní vyšetřovatel:
- David Bauer
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
- Nábor
- Stacey Hall Developmental Pediatrics
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 434-924-8184
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Rebecca J Scharf
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Nábor
- Children's Hospital of the King's Daughters_Norfolk
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Crystal Proud
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 757-668-7000
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Nábor
- Hospital Universitario La Paz
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: +34917277388
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Maria Garcia Romero
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Nábor
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe_Valencia
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Juan Francisco Vazquez Costa
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 34 961 24 55 42
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Účastník je na pravidelné udržovací dávce nusinersenu (dávka 12 miligramů [mg]) každé 4 měsíce, se 4 měsíci (± 2 týdny) mezi studijní dávkou podanou LP a poslední dávkou nusinersenu před zařazením do studie.
- Účastníci musí být zapsáni do studie PIERRE, aby byli způsobilí k zápisu do studie PIERRE PK
Klíčová kritéria vyloučení:
- Průběžná účast nebo účast do 6 měsíců nebo 5 poločasů léčiva (podle toho, co je delší) od zařazení do jiných intervenčních klinických studií pro léčbu SMA (kromě studie PIERRE).
- Účastník je naivní vůči léčbě nusinersenem.
- Účastník dostává nusinersen v jiné dávce než 12 mg.
- Účastník již podstoupil implantaci systému ThecaFlex DRx.
- Účastnice je těhotná, v současné době kojí nebo zamýšlí otěhotnět během studie.
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nusinersen 12 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 12 milligrams (mg) via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 12 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
Implantováno tak, jak je uvedeno v ošetřovacím rameni.
|
|
Experimentální: Nusinersen 28 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 28 mg via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 28 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
Implantováno tak, jak je uvedeno v ošetřovacím rameni.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Maximum Observed Concentration (Cmax) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Časové okno: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
|
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Zero Time to 24 Hours After Intrathecal Administration (AUC0-24h) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Časové okno: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Biogen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. ledna 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. září 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. srpna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. srpna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
15. srpna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 295SM101
- 2024-514239-21-00 (Jiný identifikátor: EU CTIS Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .