En studie for å finne ut hvordan Nusinersen behandles i kroppen når det gis gjennom ThecaFlex DRx™-systemet hos voksne og pediatriske deltakere med spinal muskelatrofi (PIERRE-PK) (PIERRE-PK)
2. september 2026 oppdatert av: Biogen
En åpen etikett, enkelt kohortstudie for å vurdere den farmakokinetiske profilen til Nusinersen (BIIB058) administrert via ThecaFlex DRx™-systemet (PIERREPK)
I denne PIERRE-PK-studien vil forskerne lære hvordan kroppen behandler nusinersen når den gis gjennom ThecaFlex DRx™-systemet, sammenlignet med når nusinersen gis ved lumbalpunksjon (LP). ThecaFlex DRx-systemet er et implanterbart medisinsk utstyr utviklet av Alcyone Therapeutics, Inc. Den består av et kateter, som er et fleksibelt rør, koblet til en port som er plassert under huden. Alcyone Therapeutics, Inc. har en pågående studie kalt PIERRE for å teste ThecaFlex DRx-systemet. Deltakere med spinal muskelatrofi (SMA) i PIERRE-studien kan bli registrert i PIERRE-PK-studien.
Hovedmålet med PIERRE-PK-studien er å lære hvordan kroppen behandler nusinersen når den gis av ThecaFlex DRx-systemet sammenlignet med en lumbalpunktur. Hovedspørsmålene forskerne ønsker å svare på er:
- Hva er den høyeste mengden nusinersen funnet i blodet etter dosering?
- Hvor mye nusinersen finnes i blodet de første 24 timene etter dosering?
PIERRE-PK-studien vil bli utført som følger:
- Deltakerne vil bli screenet for å sjekke om de kan bli med i studien. Screeningsperioden vil være opptil 30 dager for denne studien og kan overlappe med PIERRE-studien.
- Deltakerne vil få en dose nusinersen ved lumbalpunksjon.
- ThecaFlex DRx-systemet vil bli implantert etter lumbalpunksjonen, som en del av PIERRE-studien.
- Deltakerne vil motta en dose nusinersen av ThecaFlex DRx-systemet, som en del av PIERRE-studien.
- Forskere vil ta blodprøver før og etter hver dose. Den siste blodprøven tas 24 timer etter dosen.
- Den totale studievarigheten for hver deltaker i PIERRE-PK-studien vil være opptil 5 måneder. Denne perioden vil overlappe med deltakerens første 5 måneder i PIERRE-studien.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hovedmålet med denne studien er å vurdere den farmakokinetiske (PK) profilen til Nusinersen levert via standard LP og via TheCaflex DRX -systemet hos deltakere med SMA.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
78
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: US Biogen Clinical Trial Center
- Telefonnummer: 866-633-4636
- E-post: clinicaltrials@biogen.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-post: clinicaltrials@biogen.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
- Rekruttering
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurological Institute
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 602-406-6262
-
Hovedetterforsker:
- Shafeeq Ladha
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Rekruttering
- Children's Hospital of Orange County
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 714-509-3605
-
Hovedetterforsker:
- Julian Thomas
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Rekruttering
- Stanford University Medical Center | Department of Neurology_Palo Alto
-
Hovedetterforsker:
- John Day
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 650-723-5152
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32827
- Rekruttering
- Nemours Children's Hospital, Orlando
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 407-650-7715
-
Hovedetterforsker:
- Abdul Hamid Omer
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611-2605
- Rekruttering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 312-227-3550
-
Hovedetterforsker:
- Nancy Kuntz
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 617-355-8036
-
Hovedetterforsker:
- Basil T Darras
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
- Rekruttering
- Helen DeVos Children's Hospita
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 616-391-2241
-
Hovedetterforsker:
- Jena Krueger
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Rekruttering
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 717-232-5443
-
Hovedetterforsker:
- Dustin Paul
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 215-590-3174
-
Hovedetterforsker:
- Patrick Cahill
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Texas Childrens Hospital Houston
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 832-822-1750
-
Hovedetterforsker:
- David Bauer
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
- Rekruttering
- Stacey Hall Developmental Pediatrics
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 434-924-8184
-
Hovedetterforsker:
- Rebecca J Scharf
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
- Rekruttering
- Children's Hospital of the King's Daughters_Norfolk
-
Hovedetterforsker:
- Crystal Proud
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 757-668-7000
-
-
-
-
Hauts De Seine
-
Garches, Hauts De Seine, Frankrike, 92380
- Rekruttering
- Hôpital Raymond Poincaré
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: +33147104684
-
Hovedetterforsker:
- Marta Gomez
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20162
- Tilbaketrukket
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo_Milano
-
Roma, Italia, 168
- Tilbaketrukket
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-826
- Rekruttering
- Szpital Specjalistyczny im. L.Rydygiera w Krakowie
-
Hovedetterforsker:
- Ryszard Nowak
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 48604565621
-
Lodz, Polen, 93-338
- Rekruttering
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: +48606989185
-
Hovedetterforsker:
- Przyslo Lukasz
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28046
- Rekruttering
- Hospital Universitario La Paz
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: +34917277388
-
Hovedetterforsker:
- Maria Garcia Romero
-
Valencia, Spania, 46026
- Rekruttering
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe_Valencia
-
Hovedetterforsker:
- Juan Francisco Vazquez Costa
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 34 961 24 55 42
-
-
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia, S102JF
- Rekruttering
- Royal Hallamshire Hospital Neurology Department
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: +441142713708
-
Hovedetterforsker:
- Chanma Hewadduma
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Rekruttering
- Universitaetsklinikum Essen
-
Hovedetterforsker:
- Tim Hagenacker
-
Ta kontakt med:
- Telefonnummer: 49 201 7230
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Deltakeren får regelmessig vedlikeholdsdosering av nusinersen (12 milligram [mg] dose) hver 4. måned, med 4 måneder (± 2 uker) mellom LP-levert studiedose og siste nusinersen-dose før studieregistrering.
- Deltakere må være registrert i PIERRE-studien for å være kvalifisert for påmelding i PIERRE PK-studien
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Pågående deltakelse eller deltakelse innen 6 måneder eller 5 halveringstider av legemidlet (det som er lengst) etter registrering i andre intervensjonelle kliniske studier for behandling av SMA (unntatt PIERRE-studien).
- Deltaker er naiv for nusinersen-behandling.
- Deltakeren får nusinersen i en annen dose enn 12 mg.
- Deltakeren har allerede gjennomgått implantasjon av ThecaFlex DRx-systemet.
- Deltakeren er gravid, ammer eller har til hensikt å bli gravid under studien.
MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Nusinersen 12 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 12 milligrams (mg) via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 12 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
Implantert som spesifisert i behandlingsarmen.
|
|
Eksperimentell: Nusinersen 28 mg Via LP and ThecaFlex DRx System
Participants will receive a maintenance dose of nusinersen, 28 mg via LP in the PIERRE-PK study, followed by implantation of the ThecaFlex DRx System and the subsequent nusinersen 28 mg maintenance dose via the system in the PIERRE study.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
Implantert som spesifisert i behandlingsarmen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maximum Observed Concentration (Cmax) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Tidsramme: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
|
Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Zero Time to 24 Hours After Intrathecal Administration (AUC0-24h) of Nusinersen Delivered via Standard LP and via ThecaFlex DRx System
Tidsramme: Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Pre-dose and at multiple time points post-dose over 4 months
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Biogen
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. januar 2025
Primær fullføring (Antatt)
30. september 2027
Studiet fullført (Antatt)
30. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. august 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. august 2024
Først lagt ut (Faktiske)
15. august 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 295SM101
- 2024-514239-21-00 (Annen identifikator: EU CTIS Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på https://www.biogentrialtransparency.com/
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .