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異栄養性表皮水疱症（DEB）患者における角膜擦過傷の自然史研究

2025年7月1日更新者：Krystal Biotech, Inc.

この研究は、異栄養性表皮水疱症（DEB）患者における角膜擦過傷の自然経過を評価する非介入的観察研究です。角膜剥離の症状、頻度、転帰を最長 6 か月間評価します。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

この研究の目的は、異栄養性表皮水疱症 (DEB) 患者における角膜剥離の自然史を特徴付けることです。遠隔からの毎週の症状日記と毎月のアンケートにより患者を追跡し、角膜剥離の症状、頻度、期間を評価します。

指定された臨床施設では、被験者はフルオレセイン染色による細隙灯検査、画像化、視力測定などの臨床評価を行う同時サブスタディに参加するオプションも選択できます。

患者は最長6か月間追跡されます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

名前：Brittani Agostini, RN, CCRC
電話番号：412-586-5830
メール：bagostini@krystalbio.com

研究連絡先のバックアップ

名前：David Chien, MD
電話番号：412-586-5830
メール：dchien@krystalbio.com

研究場所

アメリカ
- Pennsylvania
  - Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15203
    - 募集
    - Krystal Biotech
    - コンタクト：
      
      Brittani Agostini
      
      電話番号：412-586-5830
      
      メール：debeyestudy@krystalbio.com

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

子
大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

6か月以上の異栄養性表皮水疱症患者。

説明

包含基準:

被験者またはそれぞれの法的保護者は、治験審査委員会（IRB）が承認したインフォームド・コンセント/同意書を読み、理解して署名しなければならず、研究手順と指示に従うことができ、従う意思がなければなりません。
インフォームドコンセント/同意時の年齢が6か月以上。
-VII型コラーゲンα1鎖（COL7A1）遺伝子の変異によるDEBの以前の遺伝子診断。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
角膜摩擦頻度時間枠：ベースラインまで1年まで	角膜摩耗症状の頻度	ベースラインまで1年まで

二次結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
表皮皮膚症眼疾患指数の症状スコア時間枠：ベースラインまで1年まで	表皮の症状スコアは、眼の問題に関連する眼の問題、0〜30（スコアが高いほど症状が悪いことを示します）	ベースラインまで1年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Krystal Biotech, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年8月2日

一次修了 (推定)

2025年12月1日

研究の完了 (推定)

2025年12月1日

試験登録日

最初に提出

2024年8月19日

QC基準を満たした最初の提出物