Luonnonhistoriallinen tutkimus sarveiskalvon hankauksista potilailla, joilla on dystrofinen epidermolyysibullosa (DEB)
tiistai 1. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Krystal Biotech, Inc.
Tämä tutkimus on ei-interventiotutkimus, jossa arvioidaan sarveiskalvon kulumien luonnollista historiaa potilailla, joilla on dystrofinen epidermolyysibullosa (DEB).
Sarveiskalvon kulumisen oireet, esiintymistiheys ja tulokset arvioidaan enintään 6 kuukauden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tavoitteena on karakterisoida sarveiskalvon kulumien luonnollista historiaa potilailla, joilla on dystrofinen epidermolyysibullosa (DEB). Potilaita seurataan viikoittaisten oirepäiväkirjojen ja kuukausittaisten kyselylomakkeiden avulla sarveiskalvon kulumisen oireiden, esiintymistiheyden ja keston arvioimiseksi.
Nimetyissä kliinisissä paikoissa koehenkilöillä voi myös olla mahdollisuus osallistua samanaikaiseen osatutkimukseen, jossa on kliinisiä arviointeja, mukaan lukien rakolamppututkimus fluoreseiinivärjäyksellä, kuvantaminen ja näöntarkkuuden mittaus.
Potilaita seurataan jopa 6 kuukautta.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
40
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Brittani Agostini, RN, CCRC
- Puhelinnumero: 412-586-5830
- Sähköposti: bagostini@krystalbio.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: David Chien, MD
- Puhelinnumero: 412-586-5830
- Sähköposti: dchien@krystalbio.com
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15203
- Rekrytointi
- Krystal Biotech
-
Ottaa yhteyttä:
- Brittani Agostini
- Puhelinnumero: 412-586-5830
- Sähköposti: debeyestudy@krystalbio.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
6 kuukauden ikäiset tai sitä vanhemmat potilaat, joilla on dystrofinen Epidermolysis Bullosa.
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Tutkittavan tai hänen laillisen huoltajansa on täytynyt lukea, ymmärtää ja allekirjoittaa Institutional Review Boardin (IRB) hyväksymä tietoinen suostumus/hyväksyntälomake, ja hänen on kyettävä ja haluttava noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja ohjeita.
- Ikä 6 kuukautta tai vanhempi Ilmoitetun suostumuksen/hyväksyntähetkellä.
- DEB:n aiempi geneettinen diagnoosi kollageenin tyypin VII alfa 1 -ketjun (COL7A1) geenin mutaatioista johtuen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sarveiskalvon hankaustiheys
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa yhden vuoden ajan
|
Sarveiskalvon hankausoireiden esiintymistiheys
|
Lähtötaso jopa yhden vuoden ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Epidermolyysi Bullosa silmätaudin indeksin oirepiste
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa yhden vuoden ajan
|
Oirepiste epidermolyysi -bullosaan liittyvät silmäongelmat, 0 - 30 (korkeampi pisteet osoittavat huonommat oireet)
|
Lähtötaso jopa yhden vuoden ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 2. elokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 19. elokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. elokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 20. elokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 2. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Haavat ja vammat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sidekudostaudit
- Silmäsairaudet
- Ihosairaudet
- Sarveiskalvon sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Kranioaivo-trauma
- Trauma, hermosto
- Ihosairaudet, geneettiset
- Ihon poikkeavuudet
- Ihosairaudet, rakkuloita
- Kollageenisairaudet
- Silmävammat
- Kasvojen vammat
- Bullosa-epidermolyysi
- Epidermolysis Bullosa Dystrophica
- Sarveiskalvon vammat
Muut tutkimustunnusnumerot
- NHS
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .