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Une étude d'histoire naturelle des abrasions cornéennes chez des patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB)

1 juillet 2025 mis à jour par: Krystal Biotech, Inc.
Cette étude est une étude observationnelle non interventionnelle qui évaluera l'histoire naturelle des abrasions cornéennes chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB). La symptomatologie, la fréquence et les résultats de l'abrasion cornéenne seront évalués jusqu'à 6 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

L'objectif de cette étude est de caractériser l'histoire naturelle des abrasions cornéennes chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB). Les patients seront suivis via des journaux hebdomadaires à distance des symptômes et des questionnaires mensuels pour évaluer les symptômes, la fréquence et la durée de l'abrasion cornéenne.

Dans les sites cliniques désignés, les sujets peuvent également avoir la possibilité de participer à une sous-étude simultanée avec des évaluations cliniques, y compris un examen à la lampe à fente avec coloration à la fluorescéine, une imagerie et une mesure de l'acuité visuelle.

Les patients sont suivis jusqu'à 6 mois.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

40

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15203

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique, âgés de 6 mois ou plus.

La description

Critères d'intégration :

  1. Le sujet ou son tuteur légal respectif doit avoir lu, compris et signé un formulaire de consentement/assentiment éclairé approuvé par l'Institutional Review Board (IRB) et doit être capable et disposé à suivre les procédures et instructions d'étude.
  2. Âge de 6 mois ou plus au moment du consentement/assentiment éclairé.
  3. Diagnostic génétique antérieur de DEB dû à une ou plusieurs mutations dans le gène de la chaîne alpha 1 du collagène de type VII (COL7A1).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence d'abrasion cornéenne
Délai: BASELINE jusqu'à 1 an
Fréquence des symptômes de l'abrasion cornéenne
BASELINE jusqu'à 1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Épidermolyse Score des symptômes de l'indice des maladies oculaires de Bullolyse Bullosa
Délai: BASELINE jusqu'à 1 an
Score des symptômes pour les problèmes oculaires liés à l'épidermolyse Bullosa, 0 à 30 (le score plus élevé indique des symptômes pires)
BASELINE jusqu'à 1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Krystal Biotech, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 août 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 août 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2024

Première publication (Réel)

20 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NHS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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