Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een natuurhistorisch onderzoek naar hoornvliesschaafwonden bij patiënten met dystrofische epidermolysis bullosa (DEB)

1 juli 2025 bijgewerkt door: Krystal Biotech, Inc.
Deze studie is een niet-interventioneel, observationeel onderzoek dat het natuurlijke beloop van hoornvliesschaafwonden bij patiënten met dystrofische epidermolysis bullosa (DEB) zal evalueren. Symptomen, frequentie en uitkomsten van hoornvliesschaafwonden worden gedurende maximaal 6 maanden geëvalueerd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is om het natuurlijke beloop van hoornvliesschaafwonden te karakteriseren bij patiënten met dystrofische epidermolysis bullosa (DEB). Patiënten zullen worden gevolgd via wekelijkse symptoomdagboeken en maandelijkse vragenlijsten om de symptomen, frequentie en duur van cornea-schaafwonden te beoordelen.

Op aangewezen klinische locaties kunnen proefpersonen ook de mogelijkheid hebben om deel te nemen aan een gelijktijdig deelonderzoek met klinische beoordelingen, waaronder spleetlamponderzoek met fluoresceïnekleuring, beeldvorming en meting van de gezichtsscherpte.

Patiënten worden maximaal 6 maanden gevolgd.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

40

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met dystrofische epidermolysis bullosa, van 6 maanden of ouder.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De proefpersoon of zijn respectieve wettelijke voogd moet een door de Institutional Review Board (IRB) goedgekeurd geïnformeerde toestemmings-/instemmingsformulier hebben gelezen, begrepen en ondertekend en moet in staat en bereid zijn de onderzoeksprocedures en -instructies te volgen.
  2. Leeftijd 6 maanden of ouder op het moment van geïnformeerde toestemming/instemming.
  3. Voorafgaande genetische diagnose van DEB als gevolg van mutatie(s) in het gen voor collageentype VII alfa 1-keten (COL7A1).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Corneale schuurfrequentie
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar
Frequentie van cornea -slijtsymptomen
Basislijn tot 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index Symptom Score
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar
Symptoomscore voor epidermolyse Bullosa gerelateerde oogproblemen, 0 tot 30 (hogere score duidt op slechtere symptomen)
Basislijn tot 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 augustus 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 augustus 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NHS

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren