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영양이영양성수포표피박리증(DEB) 환자의 각막 찰과상에 대한 자연사 연구

2025년 7월 1일 업데이트: Krystal Biotech, Inc.

본 연구는 수포성 표피박리증(DEB) 환자의 각막 찰과상 자연 경과를 평가하는 비개입 관찰 연구입니다. 각막 찰과상 증상, 빈도 및 결과는 최대 6개월 동안 평가됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

이 연구의 목적은 수포성 표피박리증(DEB) 환자의 각막 찰과상의 자연 경과를 특성화하는 것입니다. 각막 마모 증상, 빈도 및 기간을 평가하기 위해 원격 주간 증상 일지 및 월간 설문지를 통해 환자를 추적하게 됩니다.

지정된 임상 현장에서 피험자는 플루오레세인 염색을 이용한 세극등 검사, 영상 촬영 및 시력 측정을 포함한 임상 평가가 포함된 동시 하위 연구에 참여할 수도 있습니다.

환자는 최대 6개월 동안 추적 관찰됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

이름: Brittani Agostini, RN, CCRC
전화번호: 412-586-5830
이메일: bagostini@krystalbio.com

연구 연락처 백업

이름: David Chien, MD
전화번호: 412-586-5830
이메일: dchien@krystalbio.com

연구 장소

미국
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15203
    - 모병
    - Krystal Biotech
    - 연락하다:
      
      Brittani Agostini
      
      전화번호: 412-586-5830
      
      이메일: debeyestudy@krystalbio.com

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

어린이
성인
고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

6개월 이상의 이영양성 수포성 표피박리증 환자.

설명

포함 기준:

피험자 또는 해당 법적 보호자는 기관 검토 위원회(IRB)가 승인한 사전 동의/동의 양식을 읽고 이해하고 서명해야 하며 연구 절차 및 지침을 따를 수 있고 기꺼이 따를 수 있어야 합니다.
사전 동의/승인 시점에 6개월 이상입니다.
콜라겐 VII형 알파 1 사슬(COL7A1) 유전자의 돌연변이로 인한 DEB의 사전 유전적 진단.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
각막 마모 주파수 기간: 최대 1 년까지 기준선	각막 마모 증상의 빈도	최대 1 년까지 기준선

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
표피 분해 Bullosa 안과 질환 지수 증상 점수 기간: 최대 1 년까지 기준선	표피 분해 Bullosa 관련 눈 문제에 대한 증상 점수, 0 ~ 30	최대 1 년까지 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Krystal Biotech, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 8월 2일

기본 완료 (추정된)

2025년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 8월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출