Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En naturhistorisk undersøgelse af hornhindeafskrabninger hos patienter med dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB)

1. juli 2025 opdateret af: Krystal Biotech, Inc.
Denne undersøgelse er en ikke-interventionel, observationsundersøgelse, der vil evaluere den naturlige historie af hornhindeafskrabninger hos patienter med Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). Hornhindeafslidning symptomologi, hyppighed og resultater vil blive evalueret i op til 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at karakterisere den naturlige historie af hornhindeafskrabninger hos patienter med Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). Patienterne vil blive fulgt via ugentlige symptomdagbøger og månedlige spørgeskemaer for at vurdere symptomer på hornhindeafslidning, hyppighed og varighed.

På udpegede kliniske steder kan forsøgspersoner også have mulighed for at deltage i et sideløbende delstudie med kliniske vurderinger, herunder spaltelampeundersøgelse med fluoresceinfarvning, billeddannelse og måling af synsstyrke.

Patienterne følges i op til 6 måneder.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

40

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med dystrofisk epidermolysis Bullosa, 6 måneder eller ældre.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen eller deres respektive værge skal have læst, forstået og underskrevet en Informed Consent/Assent Form godkendt af Institutional Review Board (IRB) og skal være i stand til og villig til at følge undersøgelsesprocedurer og instruktioner.
  2. Alder 6 måneder eller ældre på tidspunktet for informeret samtykke/samtykke.
  3. Forudgående genetisk diagnose af DEB på grund af mutation(er) i collagen type VII alpha 1 chain (COL7A1) genet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hornhindes slidfrekvens
Tidsramme: Baseline gennem op til 1 år
Hyppighed af hornhindeskindssymptomer
Baseline gennem op til 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Epidermolysis Bullosa Eye Disease Index Symptom Score
Tidsramme: Baseline gennem op til 1 år
Symptom score for epidermolysis bullosa relaterede øjenproblemer, 0 til 30 (højere score indikerer værre symptomer)
Baseline gennem op til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. august 2024

Først opslået (Faktiske)

20. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NHS

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolysis Bullosa Dystrophica

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner