En naturhistorisk studie av hornhinneavslitninger hos pasienter med dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB)
1. juli 2025 oppdatert av: Krystal Biotech, Inc.
Denne studien er en ikke-intervensjonell, observasjonsstudie som vil evaluere den naturlige historien til hornhinneslitasje hos pasienter med Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB).
Symptomologi, frekvens og utfall av hornhinnen vil bli evaluert i opptil 6 måneder.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Detaljert beskrivelse
Målet med denne studien er å karakterisere den naturlige historien til hornhinnesår hos pasienter med Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB). Pasienter vil bli fulgt via eksterne ukentlige symptomdagbøker og månedlige spørreskjemaer for å vurdere symptomer på hornhinneslitasje, frekvens og varighet.
På utpekte kliniske steder kan forsøkspersoner også ha muligheten til å delta i en samtidig delstudie med kliniske vurderinger, inkludert spaltelampeundersøkelse med fluoresceinfarging, bildebehandling og måling av synsskarphet.
Pasientene følges i opptil 6 måneder.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
40
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Brittani Agostini, RN, CCRC
- Telefonnummer: 412-586-5830
- E-post: bagostini@krystalbio.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: David Chien, MD
- Telefonnummer: 412-586-5830
- E-post: dchien@krystalbio.com
Studiesteder
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15203
- Rekruttering
- Krystal Biotech
-
Ta kontakt med:
- Brittani Agostini
- Telefonnummer: 412-586-5830
- E-post: debeyestudy@krystalbio.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med dystrofisk epidermolysis Bullosa, 6 måneder eller eldre.
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Forsøkspersonen eller deres respektive juridiske verge må ha lest, forstått og signert et skjema for informert samtykke/samtykke som er godkjent av Institutional Review Board (IRB), og må kunne og være villig til å følge studieprosedyrer og instruksjoner.
- Alder 6 måneder eller eldre på tidspunktet for informert samtykke/samtykke.
- Tidligere genetisk diagnose av DEB på grunn av mutasjon(er) i kollagen type VII alfa 1 kjede (COL7A1) genet.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hornhinnens slitasjefrekvens
Tidsramme: Baseline gjennom opptil 1 år
|
Hyppighet av hornhinnens slitasje symptomer
|
Baseline gjennom opptil 1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Epidermolysis bullosa øyesykdom indeks symptom score
Tidsramme: Baseline gjennom opptil 1 år
|
Symptom score for epidermolysis bullosa relaterte øyeproblemer, 0 til 30 (høyere poengsum indikerer dårligere symptomer)
|
Baseline gjennom opptil 1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
2. august 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2025
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. august 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. august 2024
Først lagt ut (Faktiske)
20. august 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. juli 2025
Sist bekreftet
1. juli 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Sår og skader
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Bindevevssykdommer
- Øyesykdommer
- Hudsykdommer
- Korneal sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Kraniocerebralt traume
- Traumer, nervesystemet
- Hudsykdommer, genetisk
- Hudavvik
- Hudsykdommer, vesikulobuløse
- Kollagen sykdommer
- Øyeskader
- Ansiktsskader
- Epidermolyse Bullosa
- Epidermolysis Bullosa Dystrophica
- Hornhinneskader
Andre studie-ID-numre
- NHS
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .