Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование естественной истории ссадин роговицы у пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом (DEB)

1 июля 2025 г. обновлено: Krystal Biotech, Inc.

Это исследование представляет собой неинтервенционное обсервационное исследование, которое будет оценивать естественное течение ссадин роговицы у пациентов с буллезным дистрофическим эпидермолизом (БЭБ). Симптоматика, частота и исходы ссадин роговицы будут оцениваться на срок до 6 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Цель данного исследования — охарактеризовать естественное течение ссадин роговицы у пациентов с буллезным дистрофическим эпидермолизом (БЭБ). За пациентами будут следить с помощью дистанционных еженедельных дневников симптомов и ежемесячных опросников для оценки симптомов, частоты и продолжительности абразии роговицы.

В специально отведенных клинических центрах субъекты также могут иметь возможность принять участие в параллельном подисследовании с клиническими оценками, включая осмотр с помощью щелевой лампы с окрашиванием флуоресцеином, визуализацию и измерение остроты зрения.

Пациенты наблюдаются до 6 месяцев.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Brittani Agostini, RN, CCRC
Номер телефона: 412-586-5830
Электронная почта: bagostini@krystalbio.com

Учебное резервное копирование контактов

Имя: David Chien, MD
Номер телефона: 412-586-5830
Электронная почта: dchien@krystalbio.com

Места учебы

Соединенные Штаты
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15203
    - Рекрутинг
    - Krystal Biotech
    - Контакт:
      
      Brittani Agostini
      
      Номер телефона: 412-586-5830
      
      Электронная почта: debeyestudy@krystalbio.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с дистрофическим буллезным эпидермолизом в возрасте 6 месяцев и старше.

Описание

Критерии включения:

Субъект или его законный опекун должен прочитать, понять и подписать утвержденную Институциональным наблюдательным советом (IRB) форму информированного согласия/согласия, а также иметь возможность и желание следовать процедурам и инструкциям исследования.
Возраст 6 месяцев или старше на момент информированного согласия.
Предыдущий генетический диагноз ДЭБ из-за мутации(й) в гене альфа-1-цепи коллагена типа VII (COL7A1).

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Частота истирания роговицы Временное ограничение: Базовая линия до 1 года	Частота симптомов истирания роговицы	Базовая линия до 1 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Эпидермолиз Булза. Временное ограничение: Базовая линия до 1 года	Оценка симптомов по эпидермолизу, связанным с проблемами, связанных с глазом, от 0 до 30 (более высокий балл указывает на худшие симптомы)	Базовая линия до 1 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Krystal Biotech, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 августа 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 августа 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества