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Uno studio di storia naturale sulle abrasioni corneali in pazienti con epidermolisi bollosa distrofica (DEB)

1 luglio 2025 aggiornato da: Krystal Biotech, Inc.
Questo studio è uno studio osservazionale non interventistico che valuterà la storia naturale delle abrasioni corneali in pazienti con epidermolisi bollosa distrofica (DEB). La sintomatologia, la frequenza e gli esiti dell'abrasione corneale saranno valutati per un massimo di 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

L'obiettivo di questo studio è caratterizzare la storia naturale delle abrasioni corneali in pazienti con Epidermolisi Bollosa Distrofica (DEB). I pazienti saranno seguiti tramite diari dei sintomi settimanali a distanza e questionari mensili per valutare i sintomi, la frequenza e la durata dell'abrasione corneale.

Nei centri clinici designati, i soggetti possono anche avere la possibilità di partecipare a un sottostudio simultaneo con valutazioni cliniche tra cui esame con lampada a fessura con colorazione con fluoresceina, imaging e misurazione dell'acuità visiva.

I pazienti vengono seguiti fino a 6 mesi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

40

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15203

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con Epidermolisi Bollosa Distrofica, di età pari o superiore a 6 mesi.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il soggetto o il rispettivo tutore legale deve aver letto, compreso e firmato un modulo di consenso informato/assenso approvato dall'IRB (Institutional Review Board) e deve essere in grado e disposto a seguire le procedure e le istruzioni dello studio.
  2. Età pari o superiore a 6 mesi al momento del Consenso informato/Assenso.
  3. Pregressa diagnosi genetica di DEB dovuta a mutazione/i nel gene della catena alfa 1 del collagene di tipo VII (COL7A1).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza di abrasione corneale
Lasso di tempo: Basale fino a 1 anno
Frequenza dei sintomi di abrasione corneale
Basale fino a 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
EpiderMolysis Bullosa Eye Disease Indice Sintomo
Lasso di tempo: Basale fino a 1 anno
Punteggio dei sintomi per EpiderMolysis Bullosa correlati agli occhi, da 0 a 30 (punteggio più alto indica sintomi peggiori)
Basale fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

20 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NHS

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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