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Un estudio de historia natural de las abrasiones corneales en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica (DEB)

1 de julio de 2025 actualizado por: Krystal Biotech, Inc.
Este estudio es un estudio observacional no intervencionista que evaluará la historia natural de las abrasiones corneales en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica (DEB). La sintomatología, la frecuencia y los resultados de la abrasión corneal se evaluarán hasta por 6 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

El objetivo de este estudio es caracterizar la historia natural de las abrasiones corneales en pacientes con Epidermólisis Bullosa Distrófica (EBE). Los pacientes serán seguidos mediante diarios de síntomas semanales remotos y cuestionarios mensuales para evaluar los síntomas, la frecuencia y la duración de la abrasión corneal.

En los sitios clínicos designados, los sujetos también pueden tener la opción de participar en un subestudio simultáneo con evaluaciones clínicas que incluyen un examen con lámpara de hendidura con tinción con fluoresceína, imágenes y medición de la agudeza visual.

Los pacientes son seguidos por hasta 6 meses.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

40

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15203
        • Reclutamiento
        • Krystal Biotech
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica, de 6 meses o más.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El sujeto o su respectivo tutor legal debe haber leído, comprendido y firmado un formulario de consentimiento/asentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB) y debe poder y estar dispuesto a seguir los procedimientos e instrucciones del estudio.
  2. Tener 6 meses o más al momento del Consentimiento/Asentimiento informado.
  3. Diagnóstico genético previo de DEB por mutación(es) en el gen de la cadena alfa 1 del colágeno tipo VII (COL7A1).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frecuencia de abrasión corneal
Periodo de tiempo: Línea de base hasta hasta 1 año
Frecuencia de síntomas de abrasión corneal
Línea de base hasta hasta 1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Epidermólisis Índice de enfermedades bulosa puntuación de síntoma
Periodo de tiempo: Línea de base hasta hasta 1 año
Puntuación de síntomas para problemas oculares relacionados con la bullosa de la epidermólisis, 0 a 30 (la puntuación más alta indica peores síntomas)
Línea de base hasta hasta 1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Krystal Biotech, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de agosto de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de agosto de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

20 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NHS

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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