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Um estudo de história natural de abrasões da córnea em pacientes com epidermólise bolhosa distrófica (DEB)

1 de julho de 2025 atualizado por: Krystal Biotech, Inc.

Este estudo é um estudo observacional não intervencionista que avaliará a história natural das abrasões da córnea em pacientes com Epidermólise Bolhosa Distrófica (DEB). A sintomatologia, frequência e resultados da abrasão da córnea serão avaliados por até 6 meses.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é caracterizar a história natural das abrasões corneanas em pacientes com Epidermólise Bolhosa Distrófica (DEB). Os pacientes serão acompanhados por meio de diários de sintomas semanais remotos e questionários mensais para avaliar os sintomas, frequência e duração da abrasão da córnea.

Em locais clínicos designados, os indivíduos também podem ter a opção de participar de um subestudo simultâneo com avaliações clínicas, incluindo exame de lâmpada de fenda com coloração de fluoresceína, imagem e medição da acuidade visual.

Os pacientes são acompanhados por até 6 meses.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Nome: Brittani Agostini, RN, CCRC
Número de telefone: 412-586-5830
E-mail: bagostini@krystalbio.com

Estude backup de contato

Nome: David Chien, MD
Número de telefone: 412-586-5830
E-mail: dchien@krystalbio.com

Locais de estudo

Estados Unidos
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15203
    - Recrutamento
    - Krystal Biotech
    - Contato:
      
      Brittani Agostini
      
      Número de telefone: 412-586-5830
      
      E-mail: debeyestudy@krystalbio.com

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Filho
Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com Epidermólise Bolhosa Distrófica, com idade igual ou superior a 6 meses.

Descrição

Critérios de inclusão:

O sujeito ou seu respectivo responsável legal deve ter lido, compreendido e assinado um Formulário de Consentimento/Consentimento Livre e Esclarecido aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB) e deve ser capaz e estar disposto a seguir os procedimentos e instruções do estudo.
Idade igual ou superior a 6 meses no momento do Consentimento/Consentimento Informado.
Diagnóstico genético prévio de DEB devido a mutação(ões) no gene da cadeia alfa 1 do colágeno tipo VII (COL7A1).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Frequência de abrasão da córnea Prazo: Linha de base até 1 ano	Frequência de sintomas de abrasão da córnea	Linha de base até 1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Pontuação do índice de doença ocular da epidermólise Bolosa Prazo: Linha de base até 1 ano	Pontuação dos sintomas para problemas oculares relacionados à epidermólise Bolosa, 0 a 30 (pontuação mais alta indica sintomas piores)	Linha de base até 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Krystal Biotech, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de agosto de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de agosto de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ