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脳室内出血に続発するコミュニケーション水頭症に対するラパマイシンの安全性と有効性 (Saturn)

2024年8月18日 更新者：Beijing Tiantan Hospital

脳室内出血に続発する交通性水頭症の治療におけるラパマイシンの有効性と安全性を観察するための前向き多施設非盲検研究

この前向き多施設非盲検臨床試験は、脳室内出血に続発する交通性水頭症の治療におけるラパマイシンの安全性と有効性を評価することを目的としています。 さらに、この特定のタイプの水頭症に関連する根本的な発病メカニズムがさらに詳しく調査され、ラパマイシン療法の恩恵を受ける可能性のある集団が特定されるでしょう。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

心室内出血に続発する交通性水頭症は、心室拡張、歩行障害、認知機能障害、尿失禁などの主な臨床症状を伴う重篤な神経障害です。 現時点では、これらの患者に対する唯一の治療選択肢は脳脊髄液シャント術です。 しかし、この治療法に起因する合併症により、一部の患者には複数回の手術が必要となり、生活の質と経済的資源に重大な影響を及ぼしています。 しかし、最近の研究では、PI3K-AKT-mTOR経路が出血性水頭症の後遺症の主要な原因であることが特定されました。 さらに、これらの研究は、PI3K-AKT-mTOR経路の阻害剤であるラパマイシンが、出血性水頭症後遺症の動物モデルにおいて脳脊髄液分泌と心室拡張を阻害することを実証した。 これらの知見を踏まえ、我々は、脳室内出血に続発する交通性水頭症の治療におけるラパマイシンの有効性と安全性を評価するための前向き多施設非盲検臨床試験を提案する。

研究デザインは前向き多施設非盲検臨床試験でした。 すべての患者には、シロリムス (ラパマイシン) が 1 カプセルあたり 0.5 mg の用量で投与されました。 カプセルは華北製薬会社から提供され、室温で保管されました。 治療コースは 4 週間で、1 日あたり 1.5 mg を経口投与しました。 有効性と副作用は、それぞれ治療終了の 2 週間後、4 週間後、治療終了から 12 週間後に評価されました。

研究の種類

介入

入学 (推定)

53

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Guoyi Gao, MD
  • 電話番号：+86 13801874393
  • メール：gao3@sina.com

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Runfa Tian, MD
  • 電話番号：+86 15910996812
  • メール：trftc@126.com

研究場所

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100070
        • 募集
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
        • コンタクト：
          • Guoyi Gao, MD
          • 電話番号：+86 13801874393
          • メール：gao3@sina.com
        • コンタクト：
          • Runfa Tian, MD
          • 電話番号：+86 15910996812
          • メール：trftc@126.com

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 脳室内出血による心室拡張の患者で、臨床的には心室内出血症状の寛解後に新たな歩行障害、認知障害、尿失禁のいずれか1つ以上を呈し、脳画像検査でエバンス指数（EI）が0.3以上を示す患者
  2. 年齢 18 歳以上 70 歳以下
  3. 署名済みのインフォームドコンセントフォーム

除外基準:

  1. 別の臨床試験への参加
  2. 患者の症状に影響を与える可能性のある他の病気を患っている（歩行障害、認知障害、尿失禁など）
  3. 治験薬に対するアレルギー
  4. 肝機能の低下（INRの増加または血漿中のアラニントランスアミナーゼ濃度が基準値の1.5倍を超えて上昇）
  5. GFR < 50の腎機能の低下
  6. ジルチアゼム、ケトコナゾール、リファンピシンなどの強力なCYP3A4/5誘導剤または阻害剤による併用治療。
  7. 活動性または制御不能な慢性感染症
  8. 妊娠中または授乳中の女性
  9. 寝たきりの患者、または長期間尿道カテーテルを必要とする患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ラパマイシン治療群

登録されたすべての患者は、カプセルあたり 0.5 mg の用量でカプセルの形で投与されるシロリムス (ラパマイシン) による治療を受けます。 カプセルは、商品名 Yixinke で North China Pharmaceutical から提供されており、室温で保管されました。 処方されたレジメンには、1 日あたり 1.5 mg の経口投与量が 4 週間含まれていました。

以前の薬物使用の暫定結果に基づくと、シロリムス (ラパマイシン) のバイオアベイラビリティは食品によって影響を受ける可能性があります。 一貫した血中薬物濃度を維持するには、シロリムスを食事の有無にかかわらず継続的に摂取する必要があります。 グレープフルーツジュースは、CYP3A4を介したシロリムスの代謝を遅らせ、小腸上皮から腸内腔へのP-gpを介したシロリムスの逆行性輸送を潜在的に促進します。 したがって、シロリムスと同時に摂取すべきではありません。
薬：ラパマイシン
登録されたすべての患者はシロリムス (ラパマイシン) による治療を受けます。処方されたレジメンには、1 日あたり 1.5 mg の経口投与量が 4 週間含まれていました。
他の名前：
  • シロリムス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心室内出血に続発する交通性水頭症の治療におけるラパマイシンの 4 週間の客観的寛解率は、特発性正常圧水頭症グレード スケール (IPNHGS) を使用して評価されます。
時間枠：治療開始から4週間まで

疾患の軽減: 4週間のラパマイシン治療後の患者において、治療前と比較して特発性正常圧水頭症グレードスケール(iPNHGS)が1ポイント以上改善。

客観的寛解率：研究に登録された患者の総数に対する疾患の寛解を達成した患者の数の比率。
治療開始から4週間まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CTCAE V5.0に基づく有害事象、重篤な有害事象、その他の安全性パラメータ（異常な検査結果など）の発生率と重症度の評価
時間枠：治療開始から投与中止後12週間まで
すべてのイベントは CTCAE V5.0 に基づいて決定されます
治療開始から投与中止後12週間まで
心室内出血に続発する交通性水頭症のラパマイシン治療の客観的寛解率は、特発性正常圧水頭症グレードスケール（IPNHGS）を使用して評価されます。
時間枠：治療開始から投与2週間および投与中止後12週間まで

疾患の軽減: 4週間のラパマイシン治療後の患者において、治療前と比較して特発性正常圧水頭症グレードスケール(iPNHGS)が1ポイント以上改善。

客観的寛解率：研究に登録された患者の総数に対する疾患の寛解を達成した患者の数の比率。
治療開始から投与2週間および投与中止後12週間まで
3 つの臨床領域の客観的寛解率は、特発性正常圧水頭症グレード スケール (IPNHGS) を使用して評価されます。
時間枠：投与開始から投与2週間、投与4週間、投与中止後12週間まで
3 つの臨床領域には、歩行、尿失禁、認知が含まれます。 歩行に関しては、iNPHGS の歩行セクションで 1 ポイント以上の改善が肯定的な結果として定義されました。尿失禁については、iNPHGS の泌尿器セクションで 1 ポイントを超える改善が肯定的な結果と定義されました。認知に関しては、iNPHGS の認知セクションで 1 ポイントを超える改善が肯定的な結果と定義されました。
投与開始から投与2週間、投与4週間、投与中止後12週間まで
血漿バイオマーカーの変化
時間枠：投与開始から投与2週間、投与4週間、投与中止後12週間まで
TNF-α、IL-1β、IL-6、IL-10、IL-8、およびIL-2Rの血漿レベルの変化。
投与開始から投与2週間、投与4週間、投与中止後12週間まで
CSFバイオマーカーの変化
時間枠：投与開始から投与2週間、投与4週間、投与中止後12週間まで
TNF-α、IL-1β、IL-6、IL-10、IL-8、およびIL-2Rの血漿レベルの変化。
投与開始から投与2週間、投与4週間、投与中止後12週間まで
ユーロの変化 - 生活の質 - 5 次元 - 5L (EQ-5D-5L) 記述システム
時間枠：投与開始から投与2週間、投与4週間、投与中止後12週間まで
EQ-5D-5Lを使用し記述式で測定。
投与開始から投与2週間、投与4週間、投与中止後12週間まで

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
潜在的な受益者集団のスクリーニング
時間枠：治療開始から4週間まで
ラパマイシン療法の恩恵を受ける可能性のある、脳室内出血後の続発性交通性水頭症を患う患者集団の特定。
治療開始から4週間まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Beijing Tiantan Hospital

捜査官

  • スタディディレクター：Runfa Tian, MD、Beijing Tiantan Hospital
  • スタディチェア：Guoyi Gao, MD、Beijing Tiantan Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2024年8月1日

一次修了 (推定)

2025年5月1日

研究の完了 (推定)

2025年7月1日

試験登録日

最初に提出

2024年8月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年8月18日

最初の投稿 (実際)

2024年8月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年8月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年8月18日

最終確認日

2024年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HX-A-2024025

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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