Bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w leczeniu wodogłowia komunikującego wtórnego do krwotoku śródkomorowego (Saturn)
Prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu obserwację skuteczności i bezpieczeństwa rapamycyny w leczeniu wodogłowia komunikującego wtórnego do krwotoku śródkomorowego
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Wodogłowie komunikujące wtórne do krwotoku dokomorowego jest poważnym schorzeniem neurologicznym, którego głównymi objawami klinicznymi są poszerzenie komór, zaburzenia chodu, zaburzenia funkcji poznawczych i nietrzymanie moczu. Obecnie jedyną opcją terapeutyczną dla tych pacjentów jest przetaczanie płynu mózgowo-rdzeniowego. Jednak powikłania wynikające z tej terapii wymagają u części pacjentów wielokrotnych operacji, co ma istotny wpływ na jakość ich życia i możliwości finansowe. Jednakże ostatnie badania wykazały, że szlak PI3K-AKT-mTOR jest kluczowym czynnikiem przyczyniającym się do następstw wodogłowia krwotocznego. Ponadto badania te wykazały, że rapamycyna, inhibitor szlaku PI3K-AKT-mTOR, hamuje wydzielanie płynu mózgowo-rdzeniowego i rozszerzenie komór w zwierzęcym modelu następstw wodogłowia krwotocznego. W świetle tych ustaleń proponujemy prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa rapamycyny w leczeniu wodogłowia komunikującego wtórnego do krwotoku dokomorowego.
Badanie miało charakter prospektywnego, wieloośrodkowego, otwartego badania klinicznego. Wszystkim pacjentom podawano syrolimus (rapamycynę) w dawce 0,5 mg na kapsułkę. Kapsułki zostały dostarczone przez North China Pharmaceutical Company i były przechowywane w temperaturze pokojowej. Leczenie trwało cztery tygodnie i dawkowanie wynosiło 1,5 mg doustnie na dzień. Skuteczność i działania niepożądane oceniano odpowiednio po dwóch tygodniach, czterech tygodniach od zakończenia leczenia i 12 tygodni od zakończenia leczenia.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Guoyi Gao, MD
- Numer telefonu: +86 13801874393
- E-mail: gao3@sina.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Runfa Tian, MD
- Numer telefonu: +86 15910996812
- E-mail: trftc@126.com
Lokalizacje studiów
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Chiny, 100070
- Rekrutacyjny
- Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
-
Kontakt:
- Guoyi Gao, MD
- Numer telefonu: +86 13801874393
- E-mail: gao3@sina.com
-
Kontakt:
- Runfa Tian, MD
- Numer telefonu: +86 15910996812
- E-mail: trftc@126.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Pacjenci z poszerzeniem komór w wyniku krwotoku dokomorowego, u których klinicznie występuje jedno lub więcej nowych zaburzeń chodu, deficytów poznawczych i nietrzymania moczu po remisji objawów krwotoku dokomorowego, a których obrazowanie mózgu wykazuje wskaźnik Evansa (EI) ≥0,3
- Wiek ≥ 18 lat i ≤ 70 lat
- Podpisany formularz świadomej zgody
Kryteria wykluczenia:
- Udział w kolejnym badaniu medycznym
- Masz inną chorobę, która może mieć wpływ na objawy pacjenta (w tym zaburzenia chodu, zaburzenia funkcji poznawczych, nietrzymanie moczu)
- Alergia na badany lek
- Pogorszona czynność wątroby (zwiększony INR lub stężenie transaminazy alaninowej w osoczu ponad 1,5-krotność wartości referencyjnych)
- Zmniejszona czynność nerek z GFR < 50
- Jednoczesne leczenie silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4/5, takimi jak diltiazem, ketokonazol lub ryfampicyna.
- Aktywna lub niekontrolowana przewlekła infekcja
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci obłożnie chorzy lub wymagający cewników moczowych przez dłuższy czas.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa leczona rapamycyną
Wszyscy włączeni pacjenci otrzymują leczenie syrolimusem (rapamycyną) podawanym w postaci kapsułek w dawce 0,5 mg na kapsułkę. Kapsułki dostarczane przez North China Pharmaceutical pod nazwą handlową Yixinke przechowywano w temperaturze pokojowej. Przepisany schemat obejmował dzienną dawkę doustną 1,5 mg przez okres czterech tygodni. Na biodostępność syrolimusu (rapamycyny) może wpływać pokarm, co wynika ze wstępnych wyników wcześniejszego stosowania leku. Aby utrzymać stałe stężenie leku we krwi, syrolimus należy przyjmować stale z posiłkiem lub bez. Sok grejpfrutowy spowalnia metabolizm syrolimusa za pośrednictwem CYP3A4 i potencjalnie wzmaga transport wsteczny syrolimusa za pośrednictwem P-gp z nabłonka jelita cienkiego do światła jelita. Dlatego nie należy go przyjmować jednocześnie z syrolimusem. |
Wszyscy włączeni pacjenci otrzymują leczenie syrolimusem (rapamycyną). Przepisany schemat obejmował codzienną doustną dawkę 1,5 mg przez okres czterech tygodni.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Obiektywny wskaźnik remisji rapamycyny przez 4 tygodnie w leczeniu wodogłowia komunikującego w następstwie krwotoku dokomorowego ocenia się za pomocą skali idiopatycznego wodogłowia normalnego ciśnienia (IPNHGS).
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do 4 tygodni
|
Ulga w chorobie: Poprawa o > 1 punkt w skali idiopatycznego wodogłowia normalnego ciśnienia (iPNHGS) u pacjentów po czterech tygodniach leczenia rapamycyną w porównaniu do stanu przed leczeniem. Obiektywny wskaźnik remisji: Stosunek liczby pacjentów, u których uzyskano remisję choroby, do całkowitej liczby pacjentów włączonych do badania. |
Od rozpoczęcia leczenia do 4 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena częstości występowania i nasilenia zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych i innych parametrów bezpieczeństwa (np. nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych) w oparciu o CTCAE V5.0
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do 12 tygodni po zaprzestaniu dawkowania
|
Wszystkie zdarzenia są określane w oparciu o CTCAE V5.0
|
Od rozpoczęcia leczenia do 12 tygodni po zaprzestaniu dawkowania
|
|
Obiektywny wskaźnik remisji leczenia rapamycyną wodogłowia komunikującego wtórnego do krwotoku dokomorowego ocenia się za pomocą skali idiopatycznego wodogłowia normalnego ciśnienia (IPNHGS).
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do 2 tygodni dawkowania i 12 tygodni po zaprzestaniu dawkowania
|
Ulga w chorobie: Poprawa o > 1 punkt w skali idiopatycznego wodogłowia normalnego ciśnienia (iPNHGS) u pacjentów po czterech tygodniach leczenia rapamycyną w porównaniu do stanu przed leczeniem. Obiektywny wskaźnik remisji: Stosunek liczby pacjentów, u których uzyskano remisję choroby, do całkowitej liczby pacjentów włączonych do badania. |
Od rozpoczęcia leczenia do 2 tygodni dawkowania i 12 tygodni po zaprzestaniu dawkowania
|
|
Obiektywne wskaźniki remisji w 3 domenach klinicznych ocenia się za pomocą skali idiopatycznego wodogłowia o normalnym ciśnieniu (IPNHGS).
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia do 2 tygodni dawkowania, 4 tygodni dawkowania i 12 tygodni po zaprzestaniu dawkowania
|
Trzy domeny kliniczne obejmują: chód, nietrzymanie moczu i funkcje poznawcze.
W przypadku chodu pozytywny wynik zdefiniowano jako poprawę o > 1 punkt w części chodu w iNPHGS; w przypadku nietrzymania moczu pozytywny wynik określono jako poprawę o > 1 punkt w odcinku moczowym w iNPHGS; W przypadku funkcji poznawczych zdefiniowano pozytywny wynik jako poprawę o> 1 punkt w sekcji funkcji poznawczych w iNPHGS
|
Od rozpoczęcia do 2 tygodni dawkowania, 4 tygodni dawkowania i 12 tygodni po zaprzestaniu dawkowania
|
|
Zmiany biomarkerów osocza
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia do 2 tygodni dawkowania, 4 tygodni dawkowania i 12 tygodni po zaprzestaniu dawkowania
|
Zmiana poziomów TNF-α, IL-1β, IL-6, IL-10, IL-8 i IL-2R w osoczu.
|
Od rozpoczęcia do 2 tygodni dawkowania, 4 tygodni dawkowania i 12 tygodni po zaprzestaniu dawkowania
|
|
Zmiana biomarkerów płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia do 2 tygodni dawkowania, 4 tygodni dawkowania i 12 tygodni po zaprzestaniu dawkowania
|
Zmiana poziomów TNF-α, IL-1β, IL-6, IL-10, IL-8 i IL-2R w osoczu.
|
Od rozpoczęcia do 2 tygodni dawkowania, 4 tygodni dawkowania i 12 tygodni po zaprzestaniu dawkowania
|
|
Zmiana systemu opisowego Euro-Jakość Życia-5 wymiar-5L (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia do 2 tygodni dawkowania, 4 tygodni dawkowania i 12 tygodni po zaprzestaniu dawkowania
|
Zmierzone za pomocą EQ-5D-5L w systemie opisowym.
|
Od rozpoczęcia do 2 tygodni dawkowania, 4 tygodni dawkowania i 12 tygodni po zaprzestaniu dawkowania
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Badania przesiewowe potencjalnej populacji beneficjentów
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do 4 tygodni
|
Identyfikacja populacji pacjentów z wtórnym wodogłowiem komunikacyjnym po krwotoku dokomorowym, dla których leczenie rapamycyną może okazać się korzystne.
|
Od rozpoczęcia leczenia do 4 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Runfa Tian, MD, Beijing Tiantan Hospital
- Krzesło do nauki: Guoyi Gao, MD, Beijing Tiantan Hospital
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Nowotwory
- Procesy Nowotworowe
- Krwotoki śródczaszkowe
- Przerzuty nowotworu
- Krwotok
- Krwotok mózgowy
- Wodogłowie
- Wodogłowie, normalne ciśnienie
- Krwotok śródkomorowy mózgu
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwbakteryjne
- Antybiotyki, Przeciwnowotworowe
- Środki przeciwgrzybicze
- Syrolimus
Inne numery identyfikacyjne badania
- HX-A-2024025
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .