Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

L'innocuité et l'efficacité de la rapamycine sur l'hydrocéphalie communicante secondaire à une hémorragie intraventriculaire (Saturn)

18 août 2024 mis à jour par: Beijing Tiantan Hospital

Une étude prospective, multicentrique et ouverte pour observer l'efficacité et l'innocuité de la rapamycine dans le traitement de l'hydrocéphalie communicante secondaire à une hémorragie intraventriculaire

Cet essai clinique prospectif, multicentrique et ouvert est conçu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la rapamycine dans le traitement de l'hydrocéphalie communicante secondaire à une hémorragie intraventriculaire. De plus, les mécanismes pathogènes sous-jacents associés à ce type particulier d'hydrocéphalie seront étudiés plus en profondeur et les populations susceptibles de bénéficier d'un traitement par la rapamycine seront identifiées.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'hydrocéphalie communicante secondaire à une hémorragie intraventriculaire est un trouble neurologique grave dont les principales manifestations cliniques sont une dilatation ventriculaire, des troubles de la marche, un dysfonctionnement cognitif et une incontinence urinaire. À l'heure actuelle, la seule option de traitement pour ces patients est le shunt du liquide céphalo-rachidien. Cependant, les complications résultant de cette thérapie ont nécessité de multiples interventions chirurgicales chez certains patients, ce qui a un impact significatif sur leur qualité de vie et leurs ressources financières. Cependant, des études récentes ont identifié la voie PI3K-AKT-mTOR comme un contributeur clé aux séquelles de l'hydrocéphalie hémorragique. De plus, ces études ont démontré que la rapamycine, un inhibiteur de la voie PI3K-AKT-mTOR, inhibait la sécrétion de liquide céphalo-rachidien et la dilatation ventriculaire dans un modèle animal de séquelles d'hydrocéphalie hémorragique. À la lumière de ces résultats, nous proposons un essai clinique prospectif, multicentrique et ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la rapamycine dans le traitement de l'hydrocéphalie communicante secondaire à une hémorragie intraventriculaire.

La conception de l’étude était celle d’un essai clinique prospectif, multicentrique et ouvert. Tous les patients ont reçu du sirolimus (rapamycine) à la dose de 0,5 mg par capsule. Les capsules ont été fournies par la North China Pharmaceutical Company et ont été conservées à température ambiante. La durée du traitement était de quatre semaines, avec une posologie de 1,5 mg par voie orale par jour. L'efficacité et les effets indésirables ont été évalués respectivement deux semaines, quatre semaines, à la fin du traitement et 12 semaines après la fin du traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

53

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Guoyi Gao, MD
  • Numéro de téléphone: +86 13801874393
  • E-mail: gao3@sina.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Runfa Tian, MD
  • Numéro de téléphone: +86 15910996812
  • E-mail: trftc@126.com

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100070
        • Recrutement
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
        • Contact:
          • Guoyi Gao, MD
          • Numéro de téléphone: +86 13801874393
          • E-mail: gao3@sina.com
        • Contact:
          • Runfa Tian, MD
          • Numéro de téléphone: +86 15910996812
          • E-mail: trftc@126.com

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. Patients présentant une dilatation ventriculaire due à une hémorragie intraventriculaire qui présentent cliniquement un ou plusieurs nouveaux troubles de la marche, déficits cognitifs et incontinence urinaire après la rémission des symptômes d'hémorragie intraventriculaire, et dont l'imagerie cérébrale montre un indice d'Evans (EI) ≥0,3
  2. Âge ≥ 18 ans et ≤ 70 ans
  3. Formulaire de consentement éclairé signé

Critères d'exclusion :

  1. Participation à un autre essai médical
  2. Vous souffrez d'une autre maladie pouvant affecter les symptômes du patient (y compris des troubles de la marche, des troubles cognitifs, une incontinence urinaire)
  3. Allergie au médicament expérimental
  4. Fonction hépatique réduite (augmentation des concentrations plasmatiques d'INR ou d'alanine transaminase élevées de plus de 1,5 fois les valeurs de référence)
  5. Fonction rénale réduite avec DFG < 50
  6. Traitement concomitant avec de puissants inducteurs ou inhibiteurs du CYP3A4/5, tels que le diltiazem, le kétoconazole ou la rifampicine.
  7. Infection chronique active ou incontrôlée
  8. Les femmes enceintes ou qui allaitent
  9. Patients alités ou nécessitant des cathéters urinaires pendant de longues périodes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe de traitement à la rapamycine

Tous les patients inscrits reçoivent un traitement par sirolimus (rapamycine), administré sous forme de capsule à la dose de 0,5 mg par capsule. Les capsules, fournies par North China Pharmaceutical sous le nom commercial Yixinke, ont été conservées à température ambiante. Le régime prescrit impliquait une dose orale quotidienne de 1,5 mg pendant une durée de quatre semaines.

La biodisponibilité du sirolimus (rapamycine) peut être affectée par la nourriture, sur la base des résultats préliminaires d'une utilisation antérieure du médicament. Pour maintenir des concentrations sanguines constantes du médicament, le sirolimus doit être pris de manière constante avec ou sans nourriture. Le jus de pamplemousse ralentit le métabolisme du sirolimus médié par le CYP3A4 et améliore potentiellement le transport rétrograde du sirolimus médié par la P-gp depuis l'épithélium de l'intestin grêle vers la lumière intestinale. Par conséquent, il ne doit pas être consommé en même temps que le sirolimus.
Médicament: Rapamycine
Tous les patients inscrits reçoivent un traitement par sirolimus (rapamycine) # Le régime prescrit impliquait une dose orale quotidienne de 1,5 mg pendant une durée de quatre semaines.
Autres noms:
  • Sirolimus

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le taux de rémission objectif de la rapamycine pendant 4 semaines dans le traitement de l'hydrocéphalie communicante secondaire à une hémorragie intraventriculaire est évalué à l'aide de l'échelle de notation de l'hydrocéphalie idiopathique à pression normale (IPNHGS).
Délai: Du début du traitement à 4 semaines

Soulagement de la maladie : amélioration de > 1 point sur l'échelle de notation de l'hydrocéphalie à pression normale idiopathique (iPNHGS) chez les patients après quatre semaines de traitement à la rapamycine par rapport au pré-traitement.

Taux de rémission objectif : rapport entre le nombre de patients ayant obtenu une rémission de la maladie et le nombre total de patients inscrits à l'étude.
Du début du traitement à 4 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'incidence et de la gravité des événements indésirables, des événements indésirables graves et d'autres paramètres de sécurité (par exemple, résultats de laboratoire anormaux) sur la base du CTCAE V5.0
Délai: Depuis le début du traitement jusqu'à 12 semaines après l'arrêt du traitement
Tous les événements sont déterminés sur la base du CTCAE V5.0
Depuis le début du traitement jusqu'à 12 semaines après l'arrêt du traitement
Le taux de rémission objectif du traitement à la rapamycine de l'hydrocéphalie communicante secondaire à une hémorragie intraventriculaire est évalué à l'aide de l'échelle de notation de l'hydrocéphalie idiopathique à pression normale (IPNHGS).
Délai: Du début du traitement jusqu'à 2 semaines de traitement et 12 semaines après l'arrêt du traitement

Soulagement de la maladie : amélioration de > 1 point sur l'échelle de notation de l'hydrocéphalie à pression normale idiopathique (iPNHGS) chez les patients après quatre semaines de traitement à la rapamycine par rapport au pré-traitement.

Taux de rémission objectif : rapport entre le nombre de patients ayant obtenu une rémission de la maladie et le nombre total de patients inscrits à l'étude.
Du début du traitement jusqu'à 2 semaines de traitement et 12 semaines après l'arrêt du traitement
Les taux de rémission objectifs de 3 domaines cliniques sont évalués à l'aide de l'échelle de notation de l'hydrocéphalie à pression normale idiopathique (IPNHGS).
Délai: Du début jusqu'à 2 semaines de traitement, 4 semaines de traitement et 12 semaines après l'arrêt du traitement
Les 3 domaines cliniques comprennent : la démarche, l'incontinence urinaire et la cognition. Pour la marche, le résultat positif a été défini comme une amélioration de > 1 point dans la section marche de l'iNPHGS ; pour l'incontinence urinaire, un résultat positif a été défini comme une amélioration > 1 point de la section urinaire de l'iNPHGS ; Pour la cognition, le résultat positif a été défini comme une amélioration de > 1 point dans la section cognition de l'iNPHGS.
Du début jusqu'à 2 semaines de traitement, 4 semaines de traitement et 12 semaines après l'arrêt du traitement
Modifications des biomarqueurs plasmatiques
Délai: Du début jusqu'à 2 semaines de traitement, 4 semaines de traitement et 12 semaines après l'arrêt du traitement
Modification des taux plasmatiques de TNF-α, IL-1β, IL-6, IL-10, IL-8 et IL-2R.
Du début jusqu'à 2 semaines de traitement, 4 semaines de traitement et 12 semaines après l'arrêt du traitement
Modification des biomarqueurs du LCR
Délai: Du début jusqu'à 2 semaines de traitement, 4 semaines de traitement et 12 semaines après l'arrêt du traitement
Modification des taux plasmatiques de TNF-α, IL-1β, IL-6, IL-10, IL-8 et IL-2R.
Du début jusqu'à 2 semaines de traitement, 4 semaines de traitement et 12 semaines après l'arrêt du traitement
Changement dans le système descriptif Euro-Qualité de Vie-5 dimension-5L (EQ-5D-5L)
Délai: Du début jusqu'à 2 semaines de traitement, 4 semaines de traitement et 12 semaines après l'arrêt du traitement
Mesuré à l'aide d'EQ-5D-5L en utilisant le système descriptif.
Du début jusqu'à 2 semaines de traitement, 4 semaines de traitement et 12 semaines après l'arrêt du traitement

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dépistage de la population bénéficiaire potentielle
Délai: Du début du traitement à 4 semaines
Identification d'une population de patients atteints d'hydrocéphalie communicante secondaire après une hémorragie intraventriculaire pouvant bénéficier d'un traitement par la rapamycine.
Du début du traitement à 4 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Beijing Tiantan Hospital

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Runfa Tian, MD, Beijing Tiantan Hospital
  • Chaise d'étude: Guoyi Gao, MD, Beijing Tiantan Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 août 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 août 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2024

Première publication (Réel)

21 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2024

Dernière vérification

1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HX-A-2024025

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner