Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rapamycins sikkerhed og effektivitet til at kommunikere hydrocephalus sekundært til intraventrikulær blødning (Saturn)

18. august 2024 opdateret af: Beijing Tiantan Hospital

En prospektiv, multicenter, åben-label undersøgelse for at observere effektiviteten og sikkerheden af ​​Rapamycin i behandlingen af ​​kommunikerende hydrocephalus sekundært til intraventrikulær blødning

Dette prospektive, multicenter, åbne kliniske forsøg er designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​rapamycin i behandlingen af ​​kommunikerende hydrocephalus sekundært til intraventrikulær blødning. Derudover vil de underliggende patogene mekanismer forbundet med denne særlige type hydrocephalus blive undersøgt i større dybde, og populationer, der kan drage fordel af rapamycinbehandling, vil blive identificeret.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kommunikation af hydrocephalus sekundært til intraventrikulær blødning er en alvorlig neurologisk lidelse med de vigtigste kliniske manifestationer af ventrikulær dilatation, gangforstyrrelser, kognitiv dysfunktion og urininkontinens. På nuværende tidspunkt er den eneste behandlingsmulighed for disse patienter cerebrospinalvæske shunting. Imidlertid har komplikationer som følge af denne terapi nødvendiggjort flere operationer for nogle patienter, hvilket har en betydelig indvirkning på deres livskvalitet og økonomiske ressourcer. Nylige undersøgelser har imidlertid identificeret PI3K-AKT-mTOR-vejen som en vigtig bidragyder til følgevirkningerne af hæmoragisk hydrocephalus. Ydermere viste disse undersøgelser, at rapamycin, en hæmmer af PI3K-AKT-mTOR-vejen, hæmmede cerebrospinalvæskesekretion og ventrikulær dilatation i en dyremodel af hæmoragisk hydrocephalus følgetilstande. I lyset af disse resultater foreslår vi et prospektivt, multicenter, åbent klinisk forsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​rapamycin i behandlingen af ​​kommunikerende hydrocephalus sekundært til intraventrikulær blødning.

Undersøgelsesdesignet var et prospektivt, multicenter, åbent klinisk forsøg. Alle patienter fik sirolimus (rapamycin) i en dosis på 0,5 mg pr. kapsel. Kapslerne blev leveret af North China Pharmaceutical Company og blev opbevaret ved stuetemperatur. Behandlingsforløbet var fire uger med en dosis på 1,5 mg oralt pr. dag. Effekt og bivirkninger blev vurderet efter henholdsvis to uger, fire uger efter behandlingens afslutning og 12 uger efter behandlingens afslutning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

53

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Guoyi Gao, MD
  • Telefonnummer: +86 13801874393
  • E-mail: gao3@sina.com

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Runfa Tian, MD
  • Telefonnummer: +86 15910996812
  • E-mail: trftc@126.com

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100070
        • Rekruttering
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
          • Guoyi Gao, MD
          • Telefonnummer: +86 13801874393
          • E-mail: gao3@sina.com
        • Kontakt:
          • Runfa Tian, MD
          • Telefonnummer: +86 15910996812
          • E-mail: trftc@126.com

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med ventrikulær dilatation på grund af intraventrikulær blødning, som klinisk viser sig med en eller flere af nye gangforstyrrelser, kognitive defekter og urininkontinens efter remission af intraventrikulære blødningssymptomer, og hvis hjernebilleddannelse viser et Evans-indeks (EI) på ≥0,3
  2. Alder ≥ 18 år og ≤ 70 år
  3. Underskrevet informeret samtykkeformular

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagelse i et andet medicinsk forsøg
  2. Har anden sygdom, der kan påvirke patientens symptomer (inklusive gangforstyrrelser, kognitiv svækkelse, urininkontinens)
  3. Allergi over for forsøgslægemidlet
  4. Nedsat leverfunktion (øgede INR- eller alanintransaminasekoncentrationer i plasma forhøjede mere end 1,5 gange referenceværdierne)
  5. Nedsat nyrefunktion med GFR < 50
  6. Samtidig behandling med stærke CYP3A4/5-inducere eller -hæmmere, såsom diltiazem, ketoconazol eller rifampicin.
  7. Aktiv eller ukontrolleret kronisk infektion
  8. Kvinder, der er gravide eller ammer
  9. Patienter, der er sengeliggende eller har behov for urinkatetre i længere perioder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rapamycin behandlingsgruppe

Alle tilmeldte patienter får behandling med sirolimus (rapamycin), indgivet i kapselform i en dosis på 0,5 mg pr. kapsel. Kapslerne, leveret af North China Pharmaceutical under handelsnavnet Yixinke, blev opbevaret ved stuetemperatur. Det foreskrevne regime involverede en daglig oral dosis på 1,5 mg i en varighed på fire uger.

Sirolimus (rapamycin) biotilgængelighed kan påvirkes af mad baseret på foreløbige resultater fra tidligere medicinbrug. For at opretholde ensartede lægemiddelkoncentrationer i blodet bør sirolimus tages med eller uden mad på en konstant basis. Grapefrugtjuice sænker CYP3A4-medieret metabolisme af sirolimus og øger potentielt P-gp-medieret retrograd transport af sirolimus fra tyndtarmsepitel til tarmlumen. Derfor bør det ikke indtages samtidig med sirolimus.
Medicin: Rapamycin
Alle tilmeldte patienter får behandling med sirolimus (rapamycin)#Den ordinerede kur involverede en daglig oral dosis på 1,5 mg i en varighed på fire uger.
Andre navne:
  • Sirolimus

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den objektive remissionshastighed for rapamycin i 4 uger i behandlingen af ​​kommunikerende hydrocephalus sekundært til intraventrikulær blødning evalueres ved hjælp af Idiopathic Normal Pressure Hydrocephalus Grading Scale (IPNHGS).
Tidsramme: Fra behandlingsstart til 4 uger

Sygdomslindring: Forbedring af >1 point på Idiopatisk Normaltryk Hydrocephalus Grading Scale (iPNHGS) hos patienter efter fire ugers rapamycinbehandling sammenlignet med førbehandling.

Objektiv remissionsrate: Forholdet mellem antallet af patienter, der har opnået sygdomsremission, og det samlede antal patienter, der er inkluderet i undersøgelsen.
Fra behandlingsstart til 4 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af forekomsten og sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser, alvorlige bivirkninger og andre sikkerhedsparametre (f.eks. unormale laboratorieresultater) baseret på CTCAE V5.0
Tidsramme: Fra behandlingsstart til 12 uger efter seponering af dosering
Alle hændelser bestemmes baseret på CTCAE V5.0
Fra behandlingsstart til 12 uger efter seponering af dosering
Den objektive remissionshastighed af rapamycinbehandling af kommunikerende hydrocephalus sekundært til intraventrikulær blødning evalueres ved hjælp af Idiopathic Normal Pressure Hydrocephalus Grading Scale (IPNHGS).
Tidsramme: Fra behandlingsstart til 2 ugers dosering og 12 uger efter seponering af dosering

Sygdomslindring: Forbedring af >1 point på Idiopatisk Normaltryk Hydrocephalus Grading Scale (iPNHGS) hos patienter efter fire ugers rapamycinbehandling sammenlignet med førbehandling.

Objektiv remissionsrate: Forholdet mellem antallet af patienter, der har opnået sygdomsremission, og det samlede antal patienter, der er inkluderet i undersøgelsen.
Fra behandlingsstart til 2 ugers dosering og 12 uger efter seponering af dosering
De objektive remissionsrater for 3 kliniske domæner evalueres ved hjælp af Idiopathic Normal Pressure Hydrocephalus Grading Scale (IPNHGS).
Tidsramme: Fra start til 2 ugers dosering, 4 ugers dosering og 12 uger efter seponering af dosering
De 3 kliniske domæner inkluderer: gang, urininkontinens og kognition. For gangart blev der defineret et positivt resultat, at forbedring på >1 point i gangafsnittet af iNPHGS; for urininkontinens blev et positivt resultat defineret, at forbedring på >1 point i urinafsnittet af iNPHGS; For kognition blev positivt resultat defineret, at forbedring på >1 point i kognitionsafsnittet i iNPHGS
Fra start til 2 ugers dosering, 4 ugers dosering og 12 uger efter seponering af dosering
Ændringer i plasma biomarkører
Tidsramme: Fra start til 2 ugers dosering, 4 ugers dosering og 12 uger efter seponering af dosering
Ændring i plasmaniveauer af TNF-α, IL-1β, IL-6, IL-10, IL-8 og IL-2R.
Fra start til 2 ugers dosering, 4 ugers dosering og 12 uger efter seponering af dosering
Ændring i CSF-biomarkører
Tidsramme: Fra start til 2 ugers dosering, 4 ugers dosering og 12 uger efter seponering af dosering
Ændring i plasmaniveauer af TNF-α, IL-1β, IL-6, IL-10, IL-8 og IL-2R.
Fra start til 2 ugers dosering, 4 ugers dosering og 12 uger efter seponering af dosering
Ændring i Euro-Quality of Life-5 dimension-5L (EQ-5D-5L) beskrivende system
Tidsramme: Fra start til 2 ugers dosering, 4 ugers dosering og 12 uger efter seponering af dosering
Målt ved hjælp af EQ-5D-5L ved hjælp af det beskrivende system.
Fra start til 2 ugers dosering, 4 ugers dosering og 12 uger efter seponering af dosering

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Screening af potentielle modtagerpopulationer
Tidsramme: Fra behandlingsstart til 4 uger
Identifikation af en patientpopulation med sekundær kommunikerende hydrocephalus efter intraventrikulær blødning, som kan have gavn af rapamycinbehandling.
Fra behandlingsstart til 4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Beijing Tiantan Hospital

Efterforskere

  • Studieleder: Runfa Tian, MD, Beijing Tiantan Hospital
  • Studiestol: Guoyi Gao, MD, Beijing Tiantan Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. august 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2024

Først opslået (Faktiske)

21. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HX-A-2024025

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner