뇌실내 출혈로 인한 수두증 전달에 대한 라파마이신의 안전성과 효능 (Saturn)
뇌실내 출혈로 인한 전달성 수두증 치료에서 라파마이신의 효능과 안전성을 관찰하기 위한 전향적, 다기관, 공개 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
뇌실내 출혈에 이차적인 의사소통 수두증은 심실 확장, 보행 장애, 인지 기능 장애, 요실금 등의 주요 임상 증상을 보이는 심각한 신경 장애입니다. 현재 이들 환자의 유일한 치료법은 뇌척수액 단락술이다. 그러나 이 치료법으로 인한 합병증으로 인해 일부 환자의 경우 여러 번의 수술이 필요했으며 이는 삶의 질과 재정 자원에 심각한 영향을 미칩니다. 그러나 최근 연구에서는 PI3K-AKT-mTOR 경로가 출혈성 수두증 후유증의 주요 원인으로 확인되었습니다. 또한, 이러한 연구에서는 PI3K-AKT-mTOR 경로의 억제제인 라파마이신이 출혈성 수두증 후유증 동물 모델에서 뇌척수액 분비 및 심실 확장을 억제한다는 사실이 입증되었습니다. 이러한 결과를 바탕으로 우리는 뇌실내 출혈로 인한 통신 수두증의 치료에서 라파마이신의 효능과 안전성을 평가하기 위한 전향적, 다기관, 공개 라벨 임상 시험을 제안합니다.
연구 설계는 전향적, 다기관, 공개 라벨 임상 시험의 설계였습니다. 모든 환자에게는 캡슐당 0.5mg의 용량으로 시롤리무스(라파마이신)를 투여했습니다. 캡슐은 North China Pharmaceutical Company에서 제공되었으며 실온에서 보관되었습니다. 치료 과정은 4주였으며, 하루에 1.5mg을 경구 투여했습니다. 유효성과 부작용은 각각 치료 종료 2주차, 치료 종료 4주차, 치료 종료 후 12주차에 평가됐다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Guoyi Gao, MD
- 전화번호: +86 13801874393
- 이메일: gao3@sina.com
연구 연락처 백업
- 이름: Runfa Tian, MD
- 전화번호: +86 15910996812
- 이메일: trftc@126.com
연구 장소
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100070
- 모병
- Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
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연락하다:
- Guoyi Gao, MD
- 전화번호: +86 13801874393
- 이메일: gao3@sina.com
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연락하다:
- Runfa Tian, MD
- 전화번호: +86 15910996812
- 이메일: trftc@126.com
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 심실내 출혈로 인한 심실 확장 환자로서 심실내 출혈 증상이 완화된 후 새로운 보행 장애, 인지 장애, 요실금 중 하나 이상이 임상적으로 나타나고 뇌 영상에서 에반스 지수(EI)가 0.3 이상인 환자
- 연령 ≥ 18세 및 ≤ 70세
- 서명된 사전 동의서
제외 기준:
- 다른 의학 실험에 참여
- 환자의 증상에 영향을 미칠 수 있는 다른 질병(보행 장애, 인지 장애, 요실금 등)이 있는 경우
- 연구 약물에 대한 알레르기
- 간 기능 저하(INR 증가 또는 혈장 내 알라닌 트랜스아미나제 농도가 기준치의 1.5배 이상 증가)
- GFR < 50으로 신장 기능 저하
- 딜티아젬, 케토코나졸 또는 리팜피신과 같은 강력한 CYP3A4/5 유도제 또는 억제제와의 병용 치료.
- 활동성 또는 통제되지 않는 만성 감염
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 장기간 침대에 누워 있거나 요로 카테터가 필요한 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라파마이신 치료군
등록된 모든 환자는 캡슐당 0.5mg의 용량으로 캡슐 형태로 투여되는 시롤리무스(라파마이신) 치료를 받습니다. North China Pharmaceutical에서 상품명 Yixinke로 제공한 캡슐을 실온에서 보관했습니다. 처방된 요법에는 4주 동안 매일 1.5mg의 경구 투여량이 포함되었습니다. Sirolimus(라파마이신)의 생체 이용률은 이전 약물 사용의 예비 결과에 기초하여 식품에 의해 영향을 받을 수 있습니다. 일관된 혈중 약물 농도를 유지하려면 시롤리무스를 식사와 관계없이 지속적으로 복용해야 합니다. 자몽 주스는 시롤리무스의 CYP3A4 매개 대사를 늦추고 소장 상피에서 장 내강으로의 P-gp 매개 시롤리무스 역행 수송을 잠재적으로 향상시킵니다. 따라서 시롤리무스와 동시에 섭취해서는 안 됩니다. |
등록된 모든 환자는 시롤리무스(라파마이신)로 치료를 받았습니다#처방된 요법에는 4주 동안 매일 1.5mg의 경구 투여량이 포함되었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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뇌실내 출혈로 인한 통신 수두증의 치료에서 4주 동안 라파마이신의 객관적 관해율은 특발성 정상압 수두증 등급 척도(IPNHGS)를 사용하여 평가됩니다.
기간: 치료 시작부터 4주까지
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질병 완화: 라파마이신 치료 4주 후 환자의 특발성 정상압수두증 등급 척도(iPNHGS)가 치료 전과 비교하여 1점 이상 개선되었습니다. 객관적 관해율: 연구에 등록한 전체 환자 수에 대한 질병 관해를 달성한 환자 수의 비율입니다. |
치료 시작부터 4주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CTCAE V5.0을 기반으로 이상 사례, 심각한 이상 사례 및 기타 안전 매개변수(예: 비정상적인 실험실 결과)의 발생률 및 심각도를 평가합니다.
기간: 치료 개시부터 투여 중단 후 12주까지
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모든 이벤트는 CTCAE V5.0을 기준으로 결정됩니다.
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치료 개시부터 투여 중단 후 12주까지
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뇌실내 출혈로 인한 이차적인 통신 수두증의 라파마이신 치료의 객관적 관해율은 특발성 정상압 수두증 등급 척도(IPNHGS)를 사용하여 평가됩니다.
기간: 치료 시작부터 투여 2주 및 투여 중단 후 12주까지
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질병 완화: 라파마이신 치료 4주 후 환자의 특발성 정상압수두증 등급 척도(iPNHGS)가 치료 전과 비교하여 1점 이상 개선되었습니다. 객관적 관해율: 연구에 등록한 전체 환자 수에 대한 질병 관해를 달성한 환자 수의 비율입니다. |
치료 시작부터 투여 2주 및 투여 중단 후 12주까지
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특발성 정상압수두증 등급 척도(IPNHGS)를 사용하여 3가지 임상 영역의 객관적 관해율을 평가합니다.
기간: 투여 개시부터 투여 2주까지, 투여 4주 및 투여 중단 후 12주까지
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3가지 임상 영역에는 보행, 요실금, 인지가 포함됩니다.
보행의 경우 iNPHGS의 보행 부분에서 >1점의 개선이 긍정적인 결과로 정의되었습니다. 요실금의 경우 iNPHGS의 요로 부분에서 >1점의 개선이 긍정적인 결과로 정의되었습니다. 인지의 경우 iNPHGS의 인지 부분에서 1점 이상의 개선이 긍정적인 결과로 정의되었습니다.
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투여 개시부터 투여 2주까지, 투여 4주 및 투여 중단 후 12주까지
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혈장 바이오마커의 변화
기간: 투여 개시부터 투여 2주까지, 투여 4주 및 투여 중단 후 12주까지
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TNF-α, IL-1β, IL-6, IL-10, IL-8 및 IL-2R의 혈장 수준 변화.
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투여 개시부터 투여 2주까지, 투여 4주 및 투여 중단 후 12주까지
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CSF 바이오마커의 변화
기간: 투여 개시부터 투여 2주까지, 투여 4주 및 투여 중단 후 12주까지
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TNF-α, IL-1β, IL-6, IL-10, IL-8 및 IL-2R의 혈장 수준 변화.
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투여 개시부터 투여 2주까지, 투여 4주 및 투여 중단 후 12주까지
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Euro-Quality of Life-5 차원-5L(EQ-5D-5L) 설명 체계의 변화
기간: 투여 개시부터 투여 2주까지, 투여 4주 및 투여 중단 후 12주까지
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설명 시스템을 사용하여 EQ-5D-5L을 사용하여 측정되었습니다.
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투여 개시부터 투여 2주까지, 투여 4주 및 투여 중단 후 12주까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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잠재적 수혜자 집단 선별
기간: 치료 시작부터 4주까지
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라파마이신 치료로 이익을 얻을 수 있는 심실내 출혈 후 이차 통신 수두증이 있는 환자 집단의 확인.
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치료 시작부터 4주까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Runfa Tian, MD, Beijing Tiantan Hospital
- 연구 의자: Guoyi Gao, MD, Beijing Tiantan Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
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추가 정보
이 연구와 관련된 용어
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- HX-A-2024025
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