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La sicurezza e l'efficacia della rapamicina sull'idrocefalo comunicante secondario a emorragia intraventricolare (Saturn)

18 agosto 2024 aggiornato da: Beijing Tiantan Hospital

Uno studio prospettico, multicentrico, in aperto per osservare l'efficacia e la sicurezza della rapamicina nel trattamento dell'idrocefalo comunicante secondario a emorragia intraventricolare

Questo studio clinico prospettico, multicentrico e in aperto è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia della rapamicina nel trattamento dell'idrocefalo comunicante secondario a emorragia intraventricolare. Inoltre, i meccanismi patogenetici sottostanti associati a questo particolare tipo di idrocefalo verranno studiati in modo più approfondito e verranno identificate le popolazioni che potrebbero trarre beneficio dalla terapia con rapamicina.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'idrocefalo comunicante secondario a emorragia intraventricolare è un grave disturbo neurologico con le principali manifestazioni cliniche di dilatazione ventricolare, disturbi dell'andatura, disfunzione cognitiva e incontinenza urinaria. Al momento, l’unica opzione terapeutica per questi pazienti è lo shunt del liquido cerebrospinale. Tuttavia, le complicazioni derivanti da questa terapia hanno reso necessari numerosi interventi chirurgici per alcuni pazienti, il che ha un impatto significativo sulla loro qualità di vita e sulle risorse finanziarie. Tuttavia, studi recenti hanno identificato la via PI3K-AKT-mTOR come un fattore chiave che contribuisce alle sequele dell'idrocefalo emorragico. Inoltre, questi studi hanno dimostrato che la rapamicina, un inibitore della via PI3K-AKT-mTOR, ha inibito la secrezione di liquido cerebrospinale e la dilatazione ventricolare in un modello animale di sequele di idrocefalo emorragico. Alla luce di questi risultati, proponiamo uno studio clinico prospettico, multicentrico, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza della rapamicina nel trattamento dell'idrocefalo comunicante secondario a emorragia intraventricolare.

Il disegno dello studio era quello di uno studio clinico prospettico, multicentrico e in aperto. A tutti i pazienti è stato somministrato sirolimus (rapamicina) alla dose di 0,5 mg per capsula. Le capsule sono state fornite dalla North China Pharmaceutical Company e sono state conservate a temperatura ambiente. Il ciclo di trattamento è durato quattro settimane, con un dosaggio di 1,5 mg per via orale al giorno. L’efficacia e gli effetti avversi sono stati valutati rispettivamente a due settimane, quattro settimane, alla fine del trattamento e 12 settimane dopo la fine del trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

53

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Guoyi Gao, MD
  • Numero di telefono: +86 13801874393
  • Email: gao3@sina.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Runfa Tian, MD
  • Numero di telefono: +86 15910996812
  • Email: trftc@126.com

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100070
        • Reclutamento
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
        • Contatto:
          • Guoyi Gao, MD
          • Numero di telefono: +86 13801874393
          • Email: gao3@sina.com
        • Contatto:
          • Runfa Tian, MD
          • Numero di telefono: +86 15910996812
          • Email: trftc@126.com

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Pazienti con dilatazione ventricolare dovuta a emorragia intraventricolare che presentano clinicamente uno o più nuovi disturbi dell'andatura, deficit cognitivi e incontinenza urinaria dopo la remissione dei sintomi dell'emorragia intraventricolare e la cui imaging cerebrale mostra un indice di Evans (EI) ≥ 0,3
  2. Età ≥ 18 anni e ≤ 70 anni
  3. Modulo di consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  1. Partecipazione ad un altro studio medico
  2. Presenta altre malattie che possono influenzare i sintomi del paziente (inclusi disturbi dell'andatura, deterioramento cognitivo, incontinenza urinaria)
  3. Allergia al farmaco sperimentale
  4. Ridotta funzionalità epatica (aumento delle concentrazioni di INR o di alanina transaminasi nel plasma elevate più di 1,5 volte i valori di riferimento)
  5. Funzionalità renale ridotta con GFR < 50
  6. Trattamento concomitante con potenti induttori o inibitori del CYP3A4/5, come diltiazem, ketoconazolo o rifampicina.
  7. Infezione cronica attiva o non controllata
  8. Donne in gravidanza o in allattamento
  9. Pazienti costretti a letto o che necessitano di cateteri urinari per lunghi periodi di tempo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento con rapamicina

Tutti i pazienti arruolati ricevono un trattamento con sirolimus (rapamicina), somministrato sotto forma di capsule alla dose di 0,5 mg per capsula. Le capsule, fornite da North China Pharmaceutical con il nome commerciale Yixinke, sono state conservate a temperatura ambiente. Il regime prescritto prevedeva una dose orale giornaliera di 1,5 mg per una durata di quattro settimane.

La biodisponibilità di sirolimus (rapamicina) può essere influenzata dal cibo, sulla base dei risultati preliminari del precedente utilizzo del farmaco. Per mantenere costanti le concentrazioni del farmaco nel sangue, sirolimus deve essere assunto costantemente con o senza cibo. Il succo di pompelmo rallenta il metabolismo del sirolimus mediato dal CYP3A4 e potenzialmente migliora il trasporto retrogrado del sirolimus mediato dalla P-gp dall’epitelio dell’intestino tenue al lume intestinale. Pertanto, non dovrebbe essere consumato contemporaneamente a sirolimus.
Droga: Rapamicina
Tutti i pazienti arruolati ricevono un trattamento con sirolimus (rapamicina)#Il regime prescritto prevedeva una dose orale giornaliera di 1,5 mg per una durata di quattro settimane.
Altri nomi:
  • Sirolimo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il tasso di remissione oggettiva della rapamicina per 4 settimane nel trattamento dell'idrocefalo comunicante secondario a emorragia intraventricolare viene valutato utilizzando la scala di classificazione dell'idrocefalo a pressione normale idiopatica (IPNHGS).
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento a 4 settimane

Sollievo dalla malattia: miglioramento di >1 punto sulla scala di classificazione dell’idrocefalo a pressione normale idiopatica (iPNHGS) nei pazienti dopo quattro settimane di trattamento con rapamicina rispetto al pre-trattamento.

Tasso di remissione oggettiva: rapporto tra il numero di pazienti che hanno raggiunto la remissione della malattia e il numero totale di pazienti arruolati nello studio.
Dall'inizio del trattamento a 4 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dell'incidenza e della gravità degli eventi avversi, degli eventi avversi gravi e di altri parametri di sicurezza (ad es. risultati di laboratorio anomali) basata su CTCAE V5.0
Lasso di tempo: Dall’inizio del trattamento fino a 12 settimane dopo l’interruzione della somministrazione
Tutti gli eventi sono determinati in base a CTCAE V5.0
Dall’inizio del trattamento fino a 12 settimane dopo l’interruzione della somministrazione
Il tasso di remissione oggettiva del trattamento con rapamicina dell'idrocefalo comunicante secondario a emorragia intraventricolare viene valutato utilizzando la scala di classificazione dell'idrocefalo a pressione normale idiopatica (IPNHGS).
Lasso di tempo: Dall’inizio del trattamento fino a 2 settimane di somministrazione e 12 settimane dopo l’interruzione della somministrazione

Sollievo dalla malattia: miglioramento di >1 punto sulla scala di classificazione dell’idrocefalo a pressione normale idiopatica (iPNHGS) nei pazienti dopo quattro settimane di trattamento con rapamicina rispetto al pre-trattamento.

Tasso di remissione oggettiva: rapporto tra il numero di pazienti che hanno raggiunto la remissione della malattia e il numero totale di pazienti arruolati nello studio.
Dall’inizio del trattamento fino a 2 settimane di somministrazione e 12 settimane dopo l’interruzione della somministrazione
I tassi di remissione oggettiva di 3 domini clinici vengono valutati utilizzando la scala di classificazione dell'idrocefalo a pressione normale idiopatica (IPNHGS).
Lasso di tempo: Dall’inizio a 2 settimane di somministrazione, 4 settimane di somministrazione e 12 settimane dopo l’interruzione della somministrazione
I 3 domini clinici includono: andatura, incontinenza urinaria e cognizione. Per l'andatura, l'esito positivo è stato definito come un miglioramento >1 punto nella sezione dell'andatura dell'iNPHGS; per l'incontinenza urinaria, è stato definito esito positivo il miglioramento >1 punto nella sezione urinaria dell'iNPHGS; Per la cognizione, è stato definito risultato positivo quel miglioramento >1 punto nella sezione cognitiva dell'iNPHGS
Dall’inizio a 2 settimane di somministrazione, 4 settimane di somministrazione e 12 settimane dopo l’interruzione della somministrazione
Cambiamenti nei biomarcatori plasmatici
Lasso di tempo: Dall’inizio a 2 settimane di somministrazione, 4 settimane di somministrazione e 12 settimane dopo l’interruzione della somministrazione
Variazione dei livelli plasmatici di TNF-α, IL-1β, IL-6, IL-10, IL-8 e IL-2R.
Dall’inizio a 2 settimane di somministrazione, 4 settimane di somministrazione e 12 settimane dopo l’interruzione della somministrazione
Cambiamento nei biomarcatori del liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Dall’inizio a 2 settimane di somministrazione, 4 settimane di somministrazione e 12 settimane dopo l’interruzione della somministrazione
Variazione dei livelli plasmatici di TNF-α, IL-1β, IL-6, IL-10, IL-8 e IL-2R.
Dall’inizio a 2 settimane di somministrazione, 4 settimane di somministrazione e 12 settimane dopo l’interruzione della somministrazione
Cambiamento nel sistema descrittivo Euro-Qualità della Vita-5 dimensione-5L (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Dall’inizio a 2 settimane di somministrazione, 4 settimane di somministrazione e 12 settimane dopo l’interruzione della somministrazione
Misurato utilizzando EQ-5D-5L utilizzando il sistema descrittivo.
Dall’inizio a 2 settimane di somministrazione, 4 settimane di somministrazione e 12 settimane dopo l’interruzione della somministrazione

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Screening della popolazione potenziale beneficiaria
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento a 4 settimane
Identificazione di una popolazione di pazienti con idrocefalo comunicante secondario dopo emorragia intraventricolare che può trarre beneficio dalla terapia con rapamicina.
Dall'inizio del trattamento a 4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beijing Tiantan Hospital

Investigatori

  • Direttore dello studio: Runfa Tian, MD, Beijing Tiantan Hospital
  • Cattedra di studio: Guoyi Gao, MD, Beijing Tiantan Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

21 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HX-A-2024025

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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