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Die Sicherheit und Wirksamkeit von Rapamycin bei der Übertragung eines Hydrozephalus als Folge einer intraventrikulären Blutung (Saturn)

18. August 2024 aktualisiert von: Beijing Tiantan Hospital

Eine prospektive, multizentrische, offene Studie zur Beobachtung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rapamycin bei der Behandlung des kommunizierenden Hydrozephalus als Folge einer intraventrikulären Blutung

Diese prospektive, multizentrische, offene klinische Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit von Rapamycin bei der Behandlung des kommunizierenden Hydrozephalus infolge einer intraventrikulären Blutung bewerten. Darüber hinaus werden die zugrunde liegenden pathogenen Mechanismen, die mit dieser speziellen Art von Hydrozephalus verbunden sind, eingehender untersucht und Populationen identifiziert, die von einer Rapamycin-Therapie profitieren könnten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der kommunizierende Hydrozephalus als Folge einer intraventrikulären Blutung ist eine schwere neurologische Erkrankung mit den wichtigsten klinischen Manifestationen einer ventrikulären Dilatation, Gangstörung, kognitiver Dysfunktion und Harninkontinenz. Die einzige Behandlungsmöglichkeit für diese Patienten ist derzeit der Liquor-Shunt. Aufgrund der durch diese Therapie verursachten Komplikationen waren jedoch bei einigen Patienten mehrere Operationen erforderlich, was erhebliche Auswirkungen auf ihre Lebensqualität und ihre finanziellen Ressourcen hat. Jüngste Studien haben jedoch gezeigt, dass der PI3K-AKT-mTOR-Signalweg eine Schlüsselrolle bei den Folgen des hämorrhagischen Hydrozephalus spielt. Darüber hinaus zeigten diese Studien, dass Rapamycin, ein Inhibitor des PI3K-AKT-mTOR-Signalwegs, die Sekretion von Liquor cerebrospinalis und die ventrikuläre Dilatation in einem Tiermodell für Folgeerscheinungen des hämorrhagischen Hydrozephalus hemmte. Vor dem Hintergrund dieser Erkenntnisse schlagen wir eine prospektive, multizentrische, offene klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rapamycin bei der Behandlung des kommunizierenden Hydrozephalus infolge einer intraventrikulären Blutung vor.

Das Studiendesign entsprach dem einer prospektiven, multizentrischen, offenen klinischen Studie. Allen Patienten wurde Sirolimus (Rapamycin) in einer Dosierung von 0,5 mg pro Kapsel verabreicht. Die Kapseln wurden von der North China Pharmaceutical Company bereitgestellt und bei Raumtemperatur gelagert. Die Behandlungsdauer betrug vier Wochen mit einer Dosierung von 1,5 mg oral pro Tag. Wirksamkeit und Nebenwirkungen wurden zwei Wochen, vier Wochen nach Behandlungsende und 12 Wochen nach Behandlungsende bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

53

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Guoyi Gao, MD
  • Telefonnummer: +86 13801874393
  • E-Mail: gao3@sina.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Runfa Tian, MD
  • Telefonnummer: +86 15910996812
  • E-Mail: trftc@126.com

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100070
        • Rekrutierung
        • Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
          • Guoyi Gao, MD
          • Telefonnummer: +86 13801874393
          • E-Mail: gao3@sina.com
        • Kontakt:
          • Runfa Tian, MD
          • Telefonnummer: +86 15910996812
          • E-Mail: trftc@126.com

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten mit ventrikulärer Dilatation aufgrund einer intraventrikulären Blutung, die nach Remission der intraventrikulären Blutungssymptome klinisch eine oder mehrere neue Gangstörungen, kognitive Defizite und Harninkontinenz aufweisen und deren Gehirnbildgebung einen Evans-Index (EI) von ≥ 0,3 zeigt
  2. Alter ≥ 18 Jahre und ≤ 70 Jahre
  3. Unterzeichnete Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnahme an einer anderen medizinischen Studie
  2. an einer anderen Krankheit leiden, die die Symptome des Patienten beeinflussen kann (einschließlich Gangstörungen, kognitiver Beeinträchtigung, Harninkontinenz)
  3. Allergie gegen das Prüfpräparat
  4. Reduzierte Leberfunktion (erhöhte INR- oder Alanin-Transaminase-Konzentrationen im Plasma um mehr als das 1,5-fache der Referenzwerte)
  5. Reduzierte Nierenfunktion mit GFR < 50
  6. Gleichzeitige Behandlung mit starken CYP3A4/5-Induktoren oder -Inhibitoren wie Diltiazem, Ketoconazol oder Rifampicin.
  7. Aktive oder unkontrollierte chronische Infektion
  8. Frauen, die schwanger sind oder stillen
  9. Patienten, die bettlägerig sind oder über einen längeren Zeitraum Harnkatheter benötigen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rapamycin-Behandlungsgruppe

Alle eingeschlossenen Patienten erhalten eine Behandlung mit Sirolimus (Rapamycin), verabreicht in Kapselform mit einer Dosierung von 0,5 mg pro Kapsel. Die von North China Pharmaceutical unter dem Handelsnamen Yixinke bereitgestellten Kapseln wurden bei Raumtemperatur gelagert. Das verschriebene Schema umfasste eine tägliche orale Dosierung von 1,5 mg über einen Zeitraum von vier Wochen.

Die Bioverfügbarkeit von Sirolimus (Rapamycin) kann durch Nahrungsmittel beeinflusst werden, basierend auf vorläufigen Ergebnissen eines früheren Drogenkonsums. Um eine konstante Konzentration des Arzneimittels im Blut aufrechtzuerhalten, sollte Sirolimus kontinuierlich mit oder ohne Nahrung eingenommen werden. Grapefruitsaft verlangsamt den CYP3A4-vermittelten Metabolismus von Sirolimus und verstärkt möglicherweise den P-gp-vermittelten retrograden Transport von Sirolimus vom Dünndarmepithel zum Darmlumen. Daher sollte es nicht gleichzeitig mit Sirolimus eingenommen werden.
Arzneimittel: Rapamycin
Alle eingeschlossenen Patienten erhalten eine Behandlung mit Sirolimus (Rapamycin). Das verschriebene Schema umfasste eine tägliche orale Dosierung von 1,5 mg über einen Zeitraum von vier Wochen.
Andere Namen:
  • Sirolimus

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die objektive Remissionsrate von Rapamycin für 4 Wochen bei der Behandlung des kommunizierenden Hydrozephalus als Folge einer intraventrikulären Blutung wird anhand der Bewertungsskala für den idiopathischen Normaldruckhydrozephalus (IPNHGS) bewertet.
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung bis 4 Wochen

Linderung der Krankheit: Verbesserung um >1 Punkt auf der Bewertungsskala für den idiopathischen Normaldruckhydrozephalus (iPNHGS) bei Patienten nach vierwöchiger Rapamycin-Behandlung im Vergleich zur Vorbehandlung.

Objektive Remissionsrate: Das Verhältnis der Anzahl der Patienten, die eine Krankheitsremission erreicht haben, zur Gesamtzahl der in die Studie aufgenommenen Patienten.
Vom Beginn der Behandlung bis 4 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse, schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und anderer Sicherheitsparameter (z. B. abnormale Laborergebnisse) basierend auf CTCAE V5.0
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung bis 12 Wochen nach Absetzen der Dosierung
Alle Ereignisse werden auf Basis von CTCAE V5.0 ermittelt
Vom Beginn der Behandlung bis 12 Wochen nach Absetzen der Dosierung
Die objektive Remissionsrate der Rapamycin-Behandlung des kommunizierenden Hydrozephalus infolge einer intraventrikulären Blutung wird anhand der Idiopathic Normal Pressure Hydrocephalus Grading Scale (IPNHGS) bewertet.
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung bis zur 2-wöchigen Dosierung und 12 Wochen nach Absetzen der Dosierung

Linderung der Krankheit: Verbesserung um >1 Punkt auf der Bewertungsskala für den idiopathischen Normaldruckhydrozephalus (iPNHGS) bei Patienten nach vierwöchiger Rapamycin-Behandlung im Vergleich zur Vorbehandlung.

Objektive Remissionsrate: Das Verhältnis der Anzahl der Patienten, die eine Krankheitsremission erreicht haben, zur Gesamtzahl der in die Studie aufgenommenen Patienten.
Vom Beginn der Behandlung bis zur 2-wöchigen Dosierung und 12 Wochen nach Absetzen der Dosierung
Die objektiven Remissionsraten von drei klinischen Bereichen werden anhand der Bewertungsskala für den idiopathischen Normaldruckhydrozephalus (IPNHGS) bewertet.
Zeitfenster: Vom Beginn bis zur 2. Dosierungswoche, 4. Dosierungswoche und 12 Wochen nach Absetzen der Dosierung
Die drei klinischen Bereiche umfassen: Gang, Harninkontinenz und Kognition. Für den Gang wurde als positives Ergebnis eine Verbesserung von >1 Punkt im Gangbereich von iNPHGS definiert; Bei Harninkontinenz wurde als positives Ergebnis eine Verbesserung um >1 Punkt im Harnabschnitt von iNPHGS definiert; Für die Kognition wurde als positives Ergebnis eine Verbesserung um >1 Punkt im Kognitionsbereich von iNPHGS definiert
Vom Beginn bis zur 2. Dosierungswoche, 4. Dosierungswoche und 12 Wochen nach Absetzen der Dosierung
Veränderungen bei Plasma-Biomarkern
Zeitfenster: Vom Beginn bis zur 2. Dosierungswoche, 4. Dosierungswoche und 12 Wochen nach Absetzen der Dosierung
Veränderung der Plasmaspiegel von TNF-α, IL-1β, IL-6, IL-10, IL-8 und IL-2R.
Vom Beginn bis zur 2. Dosierungswoche, 4. Dosierungswoche und 12 Wochen nach Absetzen der Dosierung
Veränderung der CSF-Biomarker
Zeitfenster: Vom Beginn bis zur 2. Dosierungswoche, 4. Dosierungswoche und 12 Wochen nach Absetzen der Dosierung
Veränderung der Plasmaspiegel von TNF-α, IL-1β, IL-6, IL-10, IL-8 und IL-2R.
Vom Beginn bis zur 2. Dosierungswoche, 4. Dosierungswoche und 12 Wochen nach Absetzen der Dosierung
Änderung des Beschreibungssystems Euro-Quality of Life-5 Dimension-5L (EQ-5D-5L).
Zeitfenster: Vom Beginn bis zur 2. Dosierungswoche, 4. Dosierungswoche und 12 Wochen nach Absetzen der Dosierung
Gemessen mit EQ-5D-5L unter Verwendung des beschreibenden Systems.
Vom Beginn bis zur 2. Dosierungswoche, 4. Dosierungswoche und 12 Wochen nach Absetzen der Dosierung

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Screening der potenziellen Begünstigtenpopulation
Zeitfenster: Vom Beginn der Behandlung bis 4 Wochen
Identifizierung einer Patientenpopulation mit sekundärem kommunizierendem Hydrozephalus nach intraventrikulärer Blutung, die von einer Rapamycin-Therapie profitieren könnte.
Vom Beginn der Behandlung bis 4 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Beijing Tiantan Hospital

Ermittler

  • Studienleiter: Runfa Tian, MD, Beijing Tiantan Hospital
  • Studienstuhl: Guoyi Gao, MD, Beijing Tiantan Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HX-A-2024025

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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