病原性TTR変異体の無症候性キャリアを対象とした若年者におけるアコーラミディス・トランスサイレチン・アミロイドーシス予防試験（ACT-EARLY）研究
2026年8月3日 更新者：Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
若年者のトランスサイレチンアミロイドーシス予防を目的としたアコーラミジスの第 3 相無作為多施設二重盲検プラセボ対照試験 (ACT-EARLY 試験)
トランスサイレチンアミロイドーシス (ATTR) は、正常に発生するトランスサイレチン (TTR) タンパク質が崩壊して、体内のさまざまな臓器に蓄積し、臓器に損傷を引き起こす可能性がある粘着性のプラーク状物質であるアミロイドを形成する疾患です。 TTR タンパク質がバラバラになる方法は 2 つあります。 1 つの方法は、人が加齢に伴って発生し、正常な TTR タンパク質がばらばらになってアミロイドを形成し、体によって十分に除去されなくなる可能性があります。 このタイプの ATTR は、野生型 ATTR (ATTRwt) として知られています。 もう 1 つは、TTR タンパク質が自然に崩壊する欠陥のある TTR 遺伝子を人が受け継いだ場合に起こります。 この病気の形態は変異型 ATTR (ATTRv) として知られており、成人の場合は、加齢する前に TTR 遺伝子の遺伝子検査によって検出できます。
心臓内にアミロイドが蓄積すると、心臓壁が厚く硬くなり、心不全や死に至る場合もあります。 心臓における TTR アミロイドの蓄積は、トランスサイレチン アミロイド心筋症または ATTR-CM として知られています。 アミロイドは神経組織にも沈着し、神経の問題を引き起こす可能性があります。 神経における TTR の蓄積は、トランスサイレチン アミロイド多発ニューロパチーまたは ATTR-PN として知られています。
アコラミディスは、血中のTTRにしっかりと結合してその構造を安定させるように設計された実験薬で、臓器に損傷を引き起こす可能性のある有害なアミロイド斑を形成しません。
この研究は、まだ病気の症状を発症していないATTRv患者に対するアコーラミジスによる治療が、ATTR-CMまたはATTR-PN疾患の発症を予防または遅らせることができるかどうかを判断することを目的としています。 遺伝的に欠陥のある TTR 遺伝子を持つ成人が、病気の症状が発現する前に早期に治療を受ければ、発症を遅らせたり、病気を完全に予防したりできる可能性があります。
調査の概要
詳細な説明
AG10-501 ACT-EARLY 研究は、ATTR の予防を目的としたアコーラミジスの無作為化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照研究です（特に心筋症または多発神経障害の症状を参照）。 参加者はランダム化で階層化されます。
研究集団は、既知の病原性TTR遺伝子変異体の無症候性保因者となります。 参加者の年齢は 18 歳から 75 歳までであり、参加者の年齢は家族歴 (家系分析) に基づく、または家族歴がある場合は予測発症年齢 (PADO) よりも 10 歳以上若くてはなりません。出版文献の TTR バリアント保険数理表に基づくと、不十分です。 たとえば、特定の個人の PADO が 50 歳であることが判明した場合、参加者の年齢は 40 歳以上 75 歳以下でなければなりません。
研究の種類
介入
入学 (推定)
587
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Medical Information
- 電話番号：1-844-550-2246
- メール：medinfo@eidostx.com
研究場所
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Dublin、アイルランド、D24 NR04
- 募集
- Tallaght University Hospital - The Adelaide and Meath Hospital
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Dublin、アイルランド、D07 R2WY
- 募集
- The Mater Misericordiae University Hospital
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- 募集
- University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- 募集
- University of California, Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- 募集
- University of California, San Francisco (UCSF)
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Stanford、California、アメリカ、94305
- 募集
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- University of Colorado Anschutz
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
- 募集
- Yale University School of Medicine - Section of Cardiology
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- 募集
- MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- 募集
- Mayo Clinic - Jacksonville
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- 募集
- University of Miami
-
Weston、Florida、アメリカ、33331
- 募集
- Cleveland Clinic Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- 募集
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- 募集
- John H. Stroger, Jr. Hospital of Cook County
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- 募集
- University of Chicago - Medical Center
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-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- 募集
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- 募集
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Massachusetts General Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- 募集
- Boston University (BU) School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- 募集
- Henry Ford Health System
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-
Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
- 募集
- St. Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Washington University in St. Louis
-
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- 募集
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10029
- 募集
- Mount Sinai Hospital
-
New York、New York、アメリカ、10032
- 募集
- Columbia University Medical Center
-
New York、New York、アメリカ、10016
- 募集
- New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
-
Rosedale、New York、アメリカ、11422
- 募集
- Laurelton Heart Specialists
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- 募集
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- 募集
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- 募集
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Penn Presbyterian Medical Center
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- 募集
- University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- 募集
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
Greenville、South Carolina、アメリカ、89605
- 募集
- Prisma Health Cancer Institute
-
-
Texas
-
Austin、Texas、アメリカ、78759
- 募集
- National Neuromuscular Research Institute
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- 募集
- University of Texas Southwestern
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- 募集
- University of Utah
-
-
Virginia
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Falls Church、Virginia、アメリカ、22042
- 募集
- INOVA Fairfax Hospital
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Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- 募集
- Virginia Commonwealth University
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Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98195
- 募集
- University of Washington Medical Center
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-
Buenos Aires、アルゼンチン、C1280AEB
- 募集
- Hospital Británico de Buenos Aires
-
Buenos Aires、アルゼンチン、C1199ABB
- 募集
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
CABA、アルゼンチン、C1428ART
- 募集
- ICBA - Instituto Cardiovascular de Buenos Aires S.A.
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-
London、イギリス、WC1N 3BG
- 募集
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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London、イギリス、EC1A 7BE
- 募集
- St. Bartholomew's Hospital
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Bologna、イタリア、40138
- 募集
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna IRCCS Policlinico di S.Orsola
-
Florence、イタリア
- 募集
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Pavia、イタリア、27100
- 募集
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa、イタリア、56124
- 募集
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanità Pubblica - Ospedale San Cataldo
-
Roma、イタリア、00161
- 募集
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
-
Rome、イタリア、00189
- 募集
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
-
Rome、イタリア、00168
- 募集
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Groningen、オランダ、9713 GZ
- 募集
- University Medical Center Groningen
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Maastricht、オランダ、6229 HX
- 募集
- Maastricht University Medical Center
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Rotterdam、オランダ、3015 GD
- 募集
- Erasmus MC
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- 募集
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Darlinghurst、オーストラリア、2010
- 募集
- St Vincent's Hospital Sydney
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Murdoch、オーストラリア、6150
- 募集
- Fiona Stanley Hospital
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Westmead、オーストラリア、NSW 2145
- 募集
- Westmead Hospital
-
Woolloongabba、オーストラリア、4102
- 募集
- Princess Alexandra Hospital
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4Z6
- 募集
- University Of Calgary
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z1Y6
- 募集
- University of British Columbia
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5B1W8
- 募集
- St. Michael's Hospital
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Athens、ギリシャ、11527
- 募集
- Hippokration General Hospital of Athens
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Athens、ギリシャ、11528
- 募集
- General Hospital of Athens - Alexandra
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Singapore、シンガポール、169608
- 募集
- Singapore General Hospital
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Singapore、シンガポール、119228
- 募集
- National University Hospital - National University Health System
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Umeå、スウェーデン、90185
- 募集
- Norrlands universitetssjukhus (University Hospital of Umea)
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A Coruña、スペイン、15006
- 募集
- Hospital Universitario de A Coruña
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Barcelona、スペイン、08907
- 募集
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Huelva、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
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Majadahonda、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
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Palma de Mallorca、スペイン、07198
- 募集
- Hospital Universitario Son Llàtzer
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Salamanca、スペイン、37007
- 募集
- Hospital Clinico Universitario de Salamanca
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Aarhus、デンマーク、8200
- 募集
- Aarhus University Hospital
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Berlin、ドイツ、10117
- 募集
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
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Heidelberg、ドイツ、69120
- 募集
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Mainz、ドイツ、55131
- 募集
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
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Bordeaux、フランス、33076
- 募集
- CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
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Créteil、フランス、94000
- 募集
- AP-HP Hopital Henri Mondor
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- 募集
- AP-HP Hôpital Bicêtre
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Rennes、フランス、35000
- 募集
- Chu Rennes
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Toulouse、フランス、31400
- 募集
- CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
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Campinas、ブラジル、13083-190
- 募集
- Fundacao Centro Medico de Campinas
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Cerqueira César、ブラジル、05403-000
- 募集
- Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
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Ribeirão Preto、ブラジル、14026-900
- 募集
- CAPED - Centro Avancado de Pesquisa, Estudos e Diagnostico
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Salvador、ブラジル、40170-130
- 募集
- Cardiopulmonar da Bahia S.A. (Hospital Cardio Pulmonar)
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Leuven、ベルギー、3000
- 募集
- UZ Leuven
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Lisbon、ポルトガル、1649-035
- 募集
- Unidade Local de Saude de Santa Maria EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto、ポルトガル、4099-001
- 募集
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio EPE - Hospital de Santo Antonio
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Fort-de-France、マルティニーク、97261
- 募集
- CHU de Fort de France
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Kuala Lumpur、マレーシア、59100
- 募集
- University Malaya Medical Centre (UMMC)
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Tlalpan、メキシコ、14080
- 募集
- National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran(INCMNSZ)
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Changhua、台湾、500
- 募集
- Changhua Christian Hospital - Taiwan
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Taipei、台湾、11217
- 募集
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei、台湾、10016
- 募集
- National Taiwan University Hospital
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Kumamoto、日本、860-8556
- 募集
- Kumamoto University Hospital
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Nagano、日本、390-8621
- 募集
- Shinshu University Hospital
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Seoul、韓国、03080
- 募集
- Seoul National University Hospital
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Seoul、韓国、03722
- 募集
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul、韓国、06351
- 募集
- Samsung Medical Center
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Seoul、韓国、06591
- 募集
- Seoul St. Mary'S Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- 18歳以上75歳以下の男性または女性。
- 参加者は、病原性であることが知られているTTR遺伝子バリアント（例、V30M/p.V50M、V122I/p.V142I、T60A/p.T80A、またはその他の病原性TTRバリアント）の確立された遺伝子型（ヘテロ接合性またはホモ接合性）を持っていなければなりません。 (s)) 無作為化の前に中央研究所によって確認された。
- 参加者の年齢は PADO よりも 10 歳未満 (≤ 10) 未満です。
主な除外基準:
- ATTR-CM または ATTR-PN の証拠。
- 表現型的に保護的であることが知られているTTR変異体の存在（例、T119M、R104H）。
- 他のTTR修飾療法による現在または過去の治療。
- 心臓磁気共鳴検査に対する禁忌または受けられない。
- 主な臓器の機能障害：腎臓病、肝臓病、心臓病（心筋症を含む）、神経障害
- 3年以内のがん、未治療の甲状腺機能亢進症または甲状腺機能低下症、1型糖尿病、活動性B型肝炎またはC型肝炎、HIVなどの他の疾患または状態。
- 過去 3 か月以内に大手術を受けた、または今後 12 か月以内に大手術が予定されている。
- アコーラミジスに対する既知の過敏症。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：アコラミディス
参加者は、アコラミジス 712 mg を 1 日 2 回経口投与されます（これは、1 日 2 回アコラミジス HCl 800 mg に相当します）。
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TTR安定剤を1日2回経口投与（BID）
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
被験者はそれに適合するプラセボを1日2回投与されます
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非活性対照は 1 日 2 回経口投与 (BID)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ATTR の開発までの時間 (ATTR-CM または ATTR-PN、どちらか早い方、中央で判断)
時間枠：無作為化から最長約 7 年間、または研究の終了が宣言されるまで
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無作為化から最長約 7 年間、または研究の終了が宣言されるまで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ATTR-CM の開発までの時間 (中央裁定)
時間枠：無作為化から最長約 7 年間、または研究の終了が宣言されるまで
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生検または画像ベースの診断によって定義される ATTR-CM
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無作為化から最長約 7 年間、または研究の終了が宣言されるまで
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ATTR-PN の開発までの時間 (中央裁定)
時間枠：無作為化から最長約 7 年間、または研究の終了が宣言されるまで
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ATTR-PN は、新たな徴候または症状および生検に基づく診断によって定義されます。
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無作為化から最長約 7 年間、または研究の終了が宣言されるまで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年5月12日
一次修了 (推定)
2031年10月1日
研究の完了 (推定)
2032年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年8月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年8月18日
最初の投稿 (実際)
2024年8月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月3日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AG10-501
- U1111-1307-8107 (その他の識別子：WHO)
- jRCT2071250116 (その他の識別子：Japan Registry of Clinical Trials)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。