Ensayo de prevención de amiloidosis por transtiretina de Acoramidis en jóvenes (ACT-EARLY) Estudio en portadores asintomáticos de una variante patógena de TTR
3 de agosto de 2026 actualizado por: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
Un estudio de fase 3, aleatorizado, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo de Acoramidis para la prevención de la amiloidosis por transtiretina en jóvenes (ensayo ACT-EARLY)
La amiloidosis por transtiretina (ATTR) es una enfermedad en la que la proteína transtiretina (TTR) que se produce normalmente se desmorona y forma amiloide, una sustancia pegajosa similar a una placa que se acumula en diferentes órganos del cuerpo y puede causar daño al órgano. Hay dos formas en que la proteína TTR puede desintegrarse. Una forma ocurre a medida que una persona envejece, cuando la proteína TTR normal puede desintegrarse y formar amiloide que el cuerpo ya no puede eliminar lo suficiente. Este tipo de ATTR se conoce como ATTR de tipo salvaje (ATTRwt). La otra forma ocurre cuando una persona hereda un gen TTR defectuoso que hace que la proteína TTR se desintegre espontáneamente. Esta forma de la enfermedad se conoce como variante ATTR (ATTRv) y puede detectarse en adultos mediante una prueba genética de su gen TTR antes de que envejezcan.
La acumulación de amiloide en el corazón hace que la pared del corazón se vuelva gruesa y rígida y puede provocar insuficiencia cardíaca e incluso la muerte. La acumulación de amiloide TTR en el corazón se conoce como miocardiopatía amiloide por transtiretina o ATTR-CM. El amiloide también puede depositarse en los tejidos nerviosos y provocar problemas nerviosos. La acumulación de TTR en los nervios se conoce como polineuropatía amiloide por transtiretina o ATTR-PN.
Acoramidis es un fármaco experimental diseñado para unirse firmemente a la TTR en la sangre y estabilizar su estructura, de modo que no forme placas amiloides dañinas que pueden causar daño a los órganos.
Este estudio tiene como objetivo determinar si el tratamiento con acoramidis en participantes con ATTRv que aún no han desarrollado ningún síntoma de la enfermedad puede prevenir o retrasar el desarrollo de la enfermedad ATTR-CM o ATTR-PN. Si los adultos con un gen TTR defectuoso heredado reciben tratamiento temprano antes de que se desarrolle cualquiera de los síntomas de la enfermedad, es posible retrasar la aparición o prevenir la enfermedad por completo.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio AG10-501 ACT-EARLY es un estudio aleatorizado, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo de acoramidis para la prevención de ATTR (con referencia específica a sus manifestaciones cardiomiopáticas o polineuropáticas). Los participantes serán estratificados en el momento de la aleatorización.
La población de estudio serán portadores asintomáticos de una variante patógena conocida del gen TTR. Un participante debe tener entre 18 y 75 años inclusive, y la edad del participante no debe ser más de 10 años menor que la edad prevista de inicio de la enfermedad (PADO) según los antecedentes familiares (análisis de pedigrí) o, si los antecedentes familiares es insuficiente, según una tabla actuarial variante TTR de la literatura publicada. Por ejemplo, si se determina que PADO para un individuo determinado tiene 50 años, la edad del participante debe ser 40 y 75 años inclusive.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
587
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Medical Information
- Número de teléfono: 1-844-550-2246
- Correo electrónico: medinfo@eidostx.com
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Reclutamiento
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Reclutamiento
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Mainz, Alemania, 55131
- Reclutamiento
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
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Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
- Reclutamiento
- Hospital Británico de Buenos Aires
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Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Reclutamiento
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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CABA, Argentina, C1428ART
- Reclutamiento
- ICBA - Instituto Cardiovascular de Buenos Aires S.A.
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Darlinghurst, Australia, 2010
- Reclutamiento
- St Vincent's Hospital Sydney
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Murdoch, Australia, 6150
- Reclutamiento
- Fiona Stanley Hospital
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Westmead, Australia, NSW 2145
- Reclutamiento
- Westmead Hospital
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Woolloongabba, Australia, 4102
- Reclutamiento
- Princess Alexandra Hospital
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Campinas, Brasil, 13083-190
- Reclutamiento
- Fundacao Centro Medico de Campinas
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Cerqueira César, Brasil, 05403-000
- Reclutamiento
- Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
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Ribeirão Preto, Brasil, 14026-900
- Reclutamiento
- CAPED - Centro Avancado de Pesquisa, Estudos e Diagnostico
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Salvador, Brasil, 40170-130
- Reclutamiento
- Cardiopulmonar da Bahia S.A. (Hospital Cardio Pulmonar)
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-
Leuven, Bélgica, 3000
- Reclutamiento
- UZ Leuven
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
- Reclutamiento
- University Of Calgary
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z1Y6
- Reclutamiento
- University of British Columbia
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B1W8
- Reclutamiento
- St. Michael's Hospital
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Seoul, Corea del Sur, 03080
- Reclutamiento
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Corea del Sur, 03722
- Reclutamiento
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Corea del Sur, 06351
- Reclutamiento
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Corea del Sur, 06591
- Reclutamiento
- Seoul St. Mary'S Hospital
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Aarhus, Dinamarca, 8200
- Reclutamiento
- Aarhus University Hospital
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A Coruña, España, 15006
- Reclutamiento
- Hospital Universitario de A Coruña
-
Barcelona, España, 08907
- Reclutamiento
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Huelva, España
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
-
Majadahonda, España
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Palma de Mallorca, España, 07198
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Son Llàtzer
-
Salamanca, España, 37007
- Reclutamiento
- Hospital Clinico Universitario de Salamanca
-
-
-
-
California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Reclutamiento
- University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Reclutamiento
- University of California, Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Reclutamiento
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Reclutamiento
- Stanford University
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- University of Colorado Anschutz
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Reclutamiento
- Yale University School of Medicine - Section of Cardiology
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Reclutamiento
- MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Reclutamiento
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Reclutamiento
- University of Miami
-
Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
- Reclutamiento
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Reclutamiento
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Reclutamiento
- John H. Stroger, Jr. Hospital of Cook County
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Reclutamiento
- University of Chicago - Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Reclutamiento
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Reclutamiento
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Reclutamiento
- Boston University (BU) School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Reclutamiento
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Reclutamiento
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Reclutamiento
- St. Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Reclutamiento
- Washington University in St. Louis
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Reclutamiento
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Reclutamiento
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Reclutamiento
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Reclutamiento
- New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
-
Rosedale, New York, Estados Unidos, 11422
- Reclutamiento
- Laurelton Heart Specialists
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Reclutamiento
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Reclutamiento
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Reclutamiento
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Penn Presbyterian Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Reclutamiento
- University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Reclutamiento
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 89605
- Reclutamiento
- Prisma Health Cancer Institute
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- Reclutamiento
- National Neuromuscular Research Institute
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Reclutamiento
- University of Texas Southwestern
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-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- Reclutamiento
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Estados Unidos, 22042
- Reclutamiento
- INOVA Fairfax Hospital
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Reclutamiento
- Virginia Commonwealth University
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-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Reclutamiento
- University of Washington Medical Center
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-
-
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Bordeaux, Francia, 33076
- Reclutamiento
- CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Créteil, Francia, 94000
- Reclutamiento
- AP-HP Hopital Henri Mondor
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
- Reclutamiento
- AP-HP Hôpital Bicêtre
-
Rennes, Francia, 35000
- Reclutamiento
- Chu Rennes
-
Toulouse, Francia, 31400
- Reclutamiento
- CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
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Athens, Grecia, 11527
- Reclutamiento
- Hippokration General Hospital of Athens
-
Athens, Grecia, 11528
- Reclutamiento
- General Hospital of Athens - Alexandra
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Dublin, Irlanda, D24 NR04
- Reclutamiento
- Tallaght University Hospital - The Adelaide and Meath Hospital
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Dublin, Irlanda, D07 R2WY
- Reclutamiento
- The Mater Misericordiae University Hospital
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Bologna, Italia, 40138
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna IRCCS Policlinico di S.Orsola
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Florence, Italia
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Pavia, Italia, 27100
- Reclutamiento
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Italia, 56124
- Reclutamiento
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanità Pubblica - Ospedale San Cataldo
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Roma, Italia, 00161
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
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Rome, Italia, 00189
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
-
Rome, Italia, 00168
- Reclutamiento
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
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-
Kumamoto, Japón, 860-8556
- Reclutamiento
- Kumamoto University Hospital
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Nagano, Japón, 390-8621
- Reclutamiento
- Shinshu University Hospital
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Kuala Lumpur, Malasia, 59100
- Reclutamiento
- University Malaya Medical Centre (UMMC)
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Fort-de-France, Martinica, 97261
- Reclutamiento
- CHU de Fort de France
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Tlalpan, México, 14080
- Reclutamiento
- National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran(INCMNSZ)
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Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- Reclutamiento
- University Medical Center Groningen
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Maastricht, Países Bajos, 6229 HX
- Reclutamiento
- Maastricht University Medical Center
-
Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
- Reclutamiento
- Erasmus MC
-
Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Reclutamiento
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- Reclutamiento
- Unidade Local de Saude de Santa Maria EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Reclutamiento
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio EPE - Hospital de Santo Antonio
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Reclutamiento
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Reino Unido, EC1A 7BE
- Reclutamiento
- St. Bartholomew's Hospital
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-
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Singapore, Singapur, 169608
- Reclutamiento
- Singapore General Hospital
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Singapore, Singapur, 119228
- Reclutamiento
- National University Hospital - National University Health System
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Umeå, Suecia, 90185
- Reclutamiento
- Norrlands universitetssjukhus (University Hospital of Umea)
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Changhua, Taiwán, 500
- Reclutamiento
- Changhua Christian Hospital - Taiwan
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Taipei, Taiwán, 11217
- Reclutamiento
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwán, 10016
- Reclutamiento
- National Taiwan University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Hombre o mujer de ≥ 18 a ≤ 75 años inclusive.
- Los participantes deben tener un genotipo establecido (hetero u homocigosidad) de una variante del gen TTR que se sabe que es patógena (p. ej., V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A o cualquier otra variante patógena de TTR). (s)) confirmado por el laboratorio central antes de la aleatorización.
- La edad del participante no es más de 10 años (≤ 10) menor que la PADO.
Criterios de exclusión clave:
- Evidencia de ATTR-CM o ATTR-PN.
- Presencia de una variante de TTR que se sabe que es fenotípicamente protectora (p. ej., T119M, R104H).
- Tratamiento actual o pasado con otras terapias modificadoras de TTR.
- Contraindicación o imposibilidad de someterse a pruebas de resonancia magnética cardíaca.
- Disfunción de órganos importantes, que incluyen: enfermedad renal, enfermedad hepática, enfermedad cardíaca (incluida la miocardiopatía), neuropatía
- Otras enfermedades o afecciones como cáncer en los últimos 3 años, hipertiroidismo o hipotiroidismo no tratado, diabetes tipo 1, hepatitis B o C activa, VIH.
- Cirugía mayor dentro de los últimos 3 meses o planificada durante los próximos 12 meses.
- Hipersensibilidad conocida a acoramidis.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: acoramidis
Los participantes recibirán 712 mg de acoramidis por vía oral dos veces al día (que equivale a 800 mg de acoramidis HCl dos veces al día)
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Estabilizador de TTR administrado por vía oral dos veces al día (BID)
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Los sujetos recibirán un placebo equivalente dos veces al día.
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Control no activo administrado por vía oral dos veces al día (BID)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo hasta el desarrollo de ATTR (ATTR-CM o ATTR-PN, lo que ocurra primero; adjudicado centralmente)
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta aproximadamente 7 años o hasta que se declare finalizado el estudio
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Desde la aleatorización hasta aproximadamente 7 años o hasta que se declare finalizado el estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo hasta el desarrollo de ATTR-CM (adjudicado centralmente)
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta aproximadamente 7 años o hasta que se declare finalizado el estudio
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ATTR-CM definido por biopsia o diagnóstico basado en imágenes
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Desde la aleatorización hasta aproximadamente 7 años o hasta que se declare finalizado el estudio
|
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Tiempo hasta el desarrollo de ATTR-PN (adjudicado centralmente)
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta aproximadamente 7 años o hasta que se declare finalizado el estudio
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ATTR-PN definida por nuevos signos o síntomas y diagnóstico basado en biopsia
|
Desde la aleatorización hasta aproximadamente 7 años o hasta que se declare finalizado el estudio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de mayo de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2031
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de agosto de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
21 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades cardiovasculares
- Desordenes mentales
- Enfermedades Neuromusculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Trastornos neurocognitivos
- Demencia
- Tauopatías
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Deficiencias de proteostasis
- Neuropatías amiloides
- Amiloidosis Familiar
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedad de Alzheimer
- Enfermedades cardíacas
- Polineuropatías
- Miocardiopatías
- Amilosis
- Neuropatías Amiloide, Familiar
- Amiloidosis Hereditaria Relacionada con Transtiretina
- atardecer
Otros números de identificación del estudio
- AG10-501
- U1111-1307-8107 (Otro identificador: WHO)
- jRCT2071250116 (Otro identificador: Japan Registry of Clinical Trials)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .