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Studio sulla prevenzione dell'amiloidosi con acoramidis transtiretina nei giovani (ACT-EARLY) su portatori asintomatici di una variante patogena della TTR

3 agosto 2026 aggiornato da: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Uno studio di fase 3, randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo su Acoramidis per la prevenzione dell’amiloidosi da transtiretina nei giovani (studio ACT-EARLY)

L'amiloidosi da transtiretina (ATTR) è una malattia in cui la normale proteina transtiretina (TTR) si disgrega e forma amiloide, una sostanza appiccicosa simile a una placca che si accumula in diversi organi del corpo e può causare danni all'organo. Esistono due modi in cui la proteina TTR può disgregarsi. Un modo si verifica quando una persona invecchia, dove la normale proteina TTR può disgregarsi e formare amiloide che potrebbe non essere più sufficientemente eliminata dall’organismo. Questo tipo di ATTR è noto come ATTR wild-type (ATTRwt). L’altro modo si verifica quando una persona eredita un gene TTR difettoso che causa la disgregazione spontanea della proteina TTR. Questa forma della malattia è nota come variante ATTR (ATTRv) e può essere rilevata negli adulti mediante un test genetico del gene TTR prima che invecchino.

L’accumulo di amiloide nel cuore provoca l’ispessimento e l’irrigidimento della parete cardiaca e può provocare insufficienza cardiaca e persino la morte. L’accumulo di amiloide TTR nel cuore è noto come cardiomiopatia amiloide transtiretina o ATTR-CM. L'amiloide può anche depositarsi nei tessuti nervosi causando problemi ai nervi. L'accumulo di TTR nei nervi è noto come polineuropatia amiloide da transtiretina o ATTR-PN.

Acoramidis è un farmaco sperimentale progettato per legarsi saldamente al TTR nel sangue e stabilizzarne la struttura, in modo che non formi le dannose placche amiloidi che possono causare danni agli organi.

Questo studio ha lo scopo di determinare se il trattamento con acoramidis nei partecipanti con ATTRv che non hanno ancora sviluppato alcun sintomo della malattia può prevenire o ritardare lo sviluppo della malattia ATTR-CM o ATTR-PN. Se gli adulti con un gene TTR ereditario difettoso vengono trattati precocemente prima che si sviluppino i sintomi della malattia, potrebbe essere possibile ritardare l’insorgenza o prevenire completamente la malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio AG10-501 ACT-EARLY è uno studio randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo su acoramidis per la prevenzione dell'ATTR (con specifico riferimento alle sue manifestazioni cardiomiopatiche o polineuropatiche). I partecipanti verranno stratificati al momento della randomizzazione.

La popolazione in studio sarà portatrice asintomatica di una variante patogena nota del gene TTR. Un partecipante deve avere un'età compresa tra 18 e 75 anni compresi e non deve essere più di 10 anni inferiore all'età prevista di insorgenza della malattia (PADO) sulla base della storia familiare (analisi genealogica) o, se la storia familiare è insufficiente, sulla base di una tabella attuariale delle varianti TTR tratta dalla letteratura pubblicata. Ad esempio, se il PADO per un dato individuo risulta essere 50 anni, l'età del partecipante deve essere compresa tra 40 e 75 anni compresi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

587

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Reclutamento
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Reclutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • CABA, Argentina, C1428ART
        • Reclutamento
        • ICBA - Instituto Cardiovascular de Buenos Aires S.A.
  • Australia
      • Darlinghurst, Australia, 2010
        • Reclutamento
        • St Vincent'S Hospital Sydney
      • Murdoch, Australia, 6150
        • Reclutamento
        • Fiona Stanley Hospital
      • Westmead, Australia, NSW 2145
        • Reclutamento
        • Westmead Hospital
      • Woolloongabba, Australia, 4102
        • Reclutamento
        • Princess Alexandra Hospital
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Reclutamento
        • UZ Leuven
  • Brasile
      • Campinas, Brasile, 13083-190
        • Reclutamento
        • Fundacao Centro Medico de Campinas
      • Cerqueira César, Brasile, 05403-000
        • Reclutamento
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
      • Ribeirão Preto, Brasile, 14026-900
        • Reclutamento
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa, Estudos e Diagnostico
      • Salvador, Brasile, 40170-130
        • Reclutamento
        • Cardiopulmonar da Bahia S.A. (Hospital Cardio Pulmonar)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • Reclutamento
        • University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
        • Reclutamento
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • Reclutamento
        • St. Michael's Hospital
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Reclutamento
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Reclutamento
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Reclutamento
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud, 06591
        • Reclutamento
        • Seoul St. Mary's Hospital
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Reclutamento
        • Aarhus University Hospital
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Reclutamento
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Créteil, Francia, 94000
        • Reclutamento
        • AP-HP Hôpital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamento
        • AP-HP Hopital Bicetre
      • Rennes, Francia, 35000
        • Reclutamento
        • CHU Rennes
      • Toulouse, Francia, 31400
        • Reclutamento
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Reclutamento
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Mainz, Germania, 55131
        • Reclutamento
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
  • Giappone
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Reclutamento
        • Kumamoto University Hospital
      • Nagano, Giappone, 390-8621
        • Reclutamento
        • Shinshu University Hospital
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Reclutamento
        • Hippokration General Hospital of Athens
      • Athens, Grecia, 11528
        • Reclutamento
        • General Hospital of Athens - Alexandra
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D24 NR04
        • Reclutamento
        • Tallaght University Hospital - The Adelaide and Meath Hospital
      • Dublin, Irlanda, D07 R2WY
        • Reclutamento
        • The Mater Misericordiae University Hospital
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna IRCCS Policlinico di S.Orsola
      • Florence, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Pavia, Italia, 27100
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italia, 56124
        • Reclutamento
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanità Pubblica - Ospedale San Cataldo
      • Roma, Italia, 00161
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
      • Rome, Italia, 00189
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
      • Rome, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Reclutamento
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Martinica
      • Fort-de-France, Martinica, 97261
        • Reclutamento
        • CHU de Fort de France
  • Messico
      • Tlalpan, Messico, 14080
        • Reclutamento
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran(INCMNSZ)
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Reclutamento
        • University Medical Center Groningen
      • Maastricht, Olanda, 6229 HX
        • Reclutamento
        • Maastricht University Medical Center
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Reclutamento
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Reclutamento
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • Reclutamento
        • Unidade Local de Saude de Santa Maria EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Reclutamento
        • Unidade Local de Saude de Santo Antonio EPE - Hospital de Santo Antonio
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Reclutamento
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
      • London, Regno Unito, EC1A 7BE
        • Reclutamento
        • St. Bartholomew's Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Reclutamento
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapore, 119228
        • Reclutamento
        • National University Hospital - National University Health System
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna, 15006
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Huelva, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Juan Ramon Jimenez
      • Majadahonda, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Palma de Mallorca, Spagna, 07198
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Son LLatzer
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Reclutamento
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Reclutamento
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco (UCSF)
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Reclutamento
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado Anschutz
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Reclutamento
        • Yale University School of Medicine - Section of Cardiology
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Reclutamento
        • John H. Stroger, Jr. Hospital of Cook County
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • University of Chicago - Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Reclutamento
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Reclutamento
        • Boston University (BU) School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Reclutamento
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • Reclutamento
        • St. Luke's Hospital of Kansas City
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University in St. Louis
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Reclutamento
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
      • Rosedale, New York, Stati Uniti, 11422
        • Reclutamento
        • Laurelton Heart Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 89605
        • Reclutamento
        • Prisma Health Cancer Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • Reclutamento
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Reclutamento
        • University of Utah
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
        • Reclutamento
        • Inova Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • University of Washington Medical Center
  • Svezia
      • Umeå, Svezia, 90185
        • Reclutamento
        • Norrlands universitetssjukhus (University Hospital of Umea)
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Reclutamento
        • Changhua Christian Hospital - Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Reclutamento
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10016
        • Reclutamento
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra ≥ 18 e ≤ 75 anni compresi.
  • I partecipanti devono avere un genotipo stabilito (etero o omozigosità) di una variante del gene TTR nota per essere patogena (ad esempio, V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A o qualsiasi altra variante patogena del TTR (s)) confermato dal laboratorio centrale prima della randomizzazione.
  • L'età del partecipante non è più giovane di 10 anni (≤ 10) rispetto al PADO.

Criteri chiave di esclusione:

  • Prova di ATTR-CM o ATTR-PN.
  • Presenza di una variante TTR nota per essere fenotipicamente protettiva (ad esempio, T119M, R104H).
  • Trattamento attuale o passato con altre terapie modificanti il ​​TTR.
  • Controindicazione o impossibilità a sottoporsi al test di risonanza magnetica cardiaca.
  • Disfunzione d'organo maggiore, tra cui: malattie renali, malattie del fegato, malattie cardiache (inclusa la cardiomiopatia), neuropatia
  • Altre malattie o condizioni come cancro entro 3 anni, ipertiroidismo o ipotiroidismo non trattato, diabete di tipo 1, epatite B o C attiva, HIV.
  • Intervento chirurgico maggiore negli ultimi 3 mesi o pianificato nei prossimi 12 mesi.
  • Ipersensibilità nota ad acoramidis.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: acoramidis
I partecipanti riceveranno acoramidis 712 mg per via orale BID (che equivale a 800 mg di acoramidis HCl BID)
Droga: Acoramidis
Stabilizzatore TTR somministrato per via orale due volte al giorno (BID)
Altri nomi:
  • AG10
  • ALXN2060
Comparatore placebo: Placebo
I soggetti riceveranno un placebo da abbinare due volte al giorno
Droga: Compressa orale placebo
Controllo non attivo somministrato per via orale due volte al giorno (BID)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo necessario allo sviluppo dell'ATTR (ATTR-CM o ATTR-PN, a seconda di quale evento si verifichi per primo; aggiudicato a livello centrale)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino a circa 7 anni o fino alla dichiarazione di conclusione dello studio
  • ATTR-CM definita mediante biopsia o diagnosi basata su imaging
  • ATTR-PN definita da nuovi segni o sintomi e diagnosi basata sulla biopsia
Dalla randomizzazione fino a circa 7 anni o fino alla dichiarazione di conclusione dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per lo sviluppo di ATTR-CM (aggiudicato a livello centrale)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino a circa 7 anni o fino alla dichiarazione di conclusione dello studio
ATTR-CM definita mediante biopsia o diagnosi basata su imaging
Dalla randomizzazione fino a circa 7 anni o fino alla dichiarazione di conclusione dello studio
Tempo per lo sviluppo di ATTR-PN (aggiudicato a livello centrale)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino a circa 7 anni o fino alla dichiarazione di conclusione dello studio
ATTR-PN definita da nuovi segni o sintomi e diagnosi basata sulla biopsia
Dalla randomizzazione fino a circa 7 anni o fino alla dichiarazione di conclusione dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2031

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

21 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AG10-501
  • U1111-1307-8107 (Altro identificatore: WHO)
  • jRCT2071250116 (Altro identificatore: Japan Registry of Clinical Trials)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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