병원성 TTR 변이체의 무증상 보균자에 대한 젊은 대상 Acoramidis Transthyretin 아밀로이드증 예방 시험(ACT-EARLY) 연구
2026년 8월 3일 업데이트: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
청소년의 트랜스티레틴 아밀로이드증 예방을 위한 Acoramidis에 대한 3상, 무작위, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 연구(ACT-EARLY 시험)
트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR)은 정상적으로 발생하는 트랜스티레틴(TTR) 단백질이 분해되어 아밀로이드를 형성하는 질병입니다. 아밀로이드는 신체의 여러 기관에 축적되어 장기에 손상을 줄 수 있는 끈적끈적한 플라크 같은 물질입니다. TTR 단백질이 분해되는 방식에는 두 가지가 있습니다. 한 가지 방법은 사람이 나이가 들면서 발생하는데, 정상적인 TTR 단백질이 분해되어 신체에서 더 이상 충분히 제거되지 않는 아밀로이드를 형성할 수 있습니다. 이러한 유형의 ATTR은 야생형 ATTR(ATTRwt)로 알려져 있습니다. 다른 방법은 사람이 TTR 단백질을 자발적으로 분해시키는 결함이 있는 TTR 유전자를 물려받을 때 발생합니다. 이러한 형태의 질병은 ATTR 변종(ATTRv)으로 알려져 있으며 성인이 나이가 들기 전에 TTR 유전자에 대한 유전자 검사를 통해 발견할 수 있습니다.
심장에 아밀로이드가 축적되면 심장벽이 두꺼워지고 뻣뻣해지며 심부전, 심지어 사망까지 초래할 수 있습니다. 심장에 TTR 아밀로이드가 축적되는 것은 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)으로 알려져 있습니다. 아밀로이드는 또한 신경 조직에 침착되어 신경 문제를 일으킬 수 있습니다. 신경에 TTR이 축적되는 것은 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(ATTR-PN)으로 알려져 있습니다.
아크라미디스는 혈액 내 TTR과 단단히 결합해 구조를 안정화하도록 고안된 실험용 약물로, 장기에 손상을 줄 수 있는 유해한 아밀로이드 플라크를 형성하지 않는다.
이 연구는 아직 질병 증상이 나타나지 않은 ATTRv 참가자의 아크라미디스 치료가 ATTR-CM 또는 ATTR-PN 질병의 발병을 예방하거나 지연시킬 수 있는지 확인하기 위한 것입니다. 유전적 결함이 있는 TTR 유전자를 가진 성인이 질병의 증상이 나타나기 전에 조기에 치료하면 발병을 지연시키거나 질병을 완전히 예방하는 것이 가능할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
AG10-501 ACT-EARLY 연구는 ATTR 예방을 위한 아코라미디스에 대한 무작위 배정, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다(심근병증 또는 다발성 신경병증 증상에 대해 구체적으로 언급). 참가자는 무작위로 계층화됩니다.
연구 집단은 알려진 병원성 TTR 유전자 변이체의 무증상 보균자가 될 것입니다. 참가자는 18세에서 75세 사이여야 하며, 참가자의 나이는 가족력(가계 분석) 또는 가족력에 근거한 예상 질병 발병 연령(PADO)보다 10세 이상 낮아야 합니다. 출판된 문헌의 TTR Variant Actuarial 테이블을 기반으로 하면 충분하지 않습니다. 예를 들어 특정 개인의 PADO가 50세인 것으로 확인되면 참가자의 연령은 40세와 75세를 포함해야 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
587
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Medical Information
- 전화번호: 1-844-550-2246
- 이메일: medinfo@eidostx.com
연구 장소
-
-
-
Athens, 그리스, 11527
- 모병
- Hippokration General Hospital of Athens
-
Athens, 그리스, 11528
- 모병
- General Hospital of Athens - Alexandra
-
-
-
-
-
Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- 모병
- University Medical Center Groningen
-
Maastricht, 네덜란드, 6229 HX
- 모병
- Maastricht University Medical Center
-
Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
- 모병
- Erasmus MC
-
Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- 모병
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Changhua, 대만, 500
- 모병
- Changhua Christian Hospital - Taiwan
-
Taipei, 대만, 11217
- 모병
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, 대만, 10016
- 모병
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, 대한민국, 03080
- 모병
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, 대한민국, 03722
- 모병
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, 대한민국, 06351
- 모병
- Samsung Medical Center
-
Seoul, 대한민국, 06591
- 모병
- Seoul St. Mary'S Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus, 덴마크, 8200
- 모병
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, 독일, 10117
- 모병
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
-
Heidelberg, 독일, 69120
- 모병
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Mainz, 독일, 55131
- 모병
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
-
-
-
-
-
Fort-de-France, 마르티니크, 97261
- 모병
- CHU de Fort de France
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
- 모병
- University Malaya Medical Centre (UMMC)
-
-
-
-
-
Tlalpan, 멕시코, 14080
- 모병
- National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran(INCMNSZ)
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, 미국, 92037
- 모병
- University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- 모병
- University of California, Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- 모병
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
Stanford, California, 미국, 94305
- 모병
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- University of Colorado Anschutz
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, 미국, 06519
- 모병
- Yale University School of Medicine - Section of Cardiology
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- 모병
- MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- 모병
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Miami, Florida, 미국, 33136
- 모병
- University of Miami
-
Weston, Florida, 미국, 33331
- 모병
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 모병
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60612
- 모병
- John H. Stroger, Jr. Hospital of Cook County
-
Chicago, Illinois, 미국, 60637
- 모병
- University of Chicago - Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- 모병
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 모병
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- 모병
- Boston University (BU) School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, 미국, 48202
- 모병
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64111
- 모병
- St. Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University in St. Louis
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- 모병
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10029
- 모병
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, 미국, 10016
- 모병
- New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
-
Rosedale, New York, 미국, 11422
- 모병
- Laurelton Heart Specialists
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- 모병
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- 모병
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Penn Presbyterian Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- 모병
- University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- 모병
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
Greenville, South Carolina, 미국, 89605
- 모병
- Prisma Health Cancer Institute
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78759
- 모병
- National Neuromuscular Research Institute
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- University of Texas Southwestern
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- 모병
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, 미국, 22042
- 모병
- INOVA Fairfax Hospital
-
Richmond, Virginia, 미국, 23219
- 모병
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98195
- 모병
- University of Washington Medical Center
-
-
-
-
-
Leuven, 벨기에, 3000
- 모병
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Campinas, 브라질, 13083-190
- 모병
- Fundacao Centro Medico de Campinas
-
Cerqueira César, 브라질, 05403-000
- 모병
- Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
-
Ribeirão Preto, 브라질, 14026-900
- 모병
- CAPED - Centro Avancado de Pesquisa, Estudos e Diagnostico
-
Salvador, 브라질, 40170-130
- 모병
- Cardiopulmonar da Bahia S.A. (Hospital Cardio Pulmonar)
-
-
-
-
-
Umeå, 스웨덴, 90185
- 모병
- Norrlands universitetssjukhus (University Hospital of Umea)
-
-
-
-
-
A Coruña, 스페인, 15006
- 모병
- Hospital Universitario de A Coruña
-
Barcelona, 스페인, 08907
- 모병
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Huelva, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
-
Majadahonda, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Palma de Mallorca, 스페인, 07198
- 모병
- Hospital Universitario Son Llàtzer
-
Salamanca, 스페인, 37007
- 모병
- Hospital Clinico Universitario de Salamanca
-
-
-
-
-
Singapore, 싱가포르, 169608
- 모병
- Singapore General Hospital
-
Singapore, 싱가포르, 119228
- 모병
- National University Hospital - National University Health System
-
-
-
-
-
Buenos Aires, 아르헨티나, C1280AEB
- 모병
- Hospital Británico de Buenos Aires
-
Buenos Aires, 아르헨티나, C1199ABB
- 모병
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
CABA, 아르헨티나, C1428ART
- 모병
- ICBA - Instituto Cardiovascular de Buenos Aires S.A.
-
-
-
-
-
Dublin, 아일랜드, D24 NR04
- 모병
- Tallaght University Hospital - The Adelaide and Meath Hospital
-
Dublin, 아일랜드, D07 R2WY
- 모병
- The Mater Misericordiae University Hospital
-
-
-
-
-
London, 영국, WC1N 3BG
- 모병
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, 영국, EC1A 7BE
- 모병
- St. Bartholomew's Hospital
-
-
-
-
-
Bologna, 이탈리아, 40138
- 모병
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna IRCCS Policlinico di S.Orsola
-
Florence, 이탈리아
- 모병
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Pavia, 이탈리아, 27100
- 모병
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, 이탈리아, 56124
- 모병
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanità Pubblica - Ospedale San Cataldo
-
Roma, 이탈리아, 00161
- 모병
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
-
Rome, 이탈리아, 00189
- 모병
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
-
Rome, 이탈리아, 00168
- 모병
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Kumamoto, 일본, 860-8556
- 모병
- Kumamoto University Hospital
-
Nagano, 일본, 390-8621
- 모병
- Shinshu University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4Z6
- 모병
- University Of Calgary
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6Z1Y6
- 모병
- University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5B1W8
- 모병
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Lisbon, 포르투갈, 1649-035
- 모병
- Unidade Local de Saude de Santa Maria EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, 포르투갈, 4099-001
- 모병
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio EPE - Hospital de Santo Antonio
-
-
-
-
-
Bordeaux, 프랑스, 33076
- 모병
- CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Créteil, 프랑스, 94000
- 모병
- AP-HP Hopital Henri Mondor
-
Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
- 모병
- AP-HP Hôpital Bicêtre
-
Rennes, 프랑스, 35000
- 모병
- Chu Rennes
-
Toulouse, 프랑스, 31400
- 모병
- CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
-
-
-
-
-
Darlinghurst, 호주, 2010
- 모병
- St Vincent's Hospital Sydney
-
Murdoch, 호주, 6150
- 모병
- Fiona Stanley Hospital
-
Westmead, 호주, NSW 2145
- 모병
- Westmead Hospital
-
Woolloongabba, 호주, 4102
- 모병
- Princess Alexandra Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 18세 이상 75세 이하의 남성 또는 여성.
- 참가자는 병원성인 것으로 알려진 TTR 유전자 변이체(예: V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A 또는 기타 병원성 TTR 변이체)의 확립된 유전자형(이형접합성 또는 동형접합성)을 보유해야 합니다. (s)) 무작위화 전에 중앙 실험실에서 확인되었습니다.
- 참가자의 연령은 PADO보다 10세(10세 이하) 이하입니다.
주요 제외 기준:
- ATTR-CM 또는 ATTR-PN의 증거.
- 표현형적으로 보호 효과가 있는 것으로 알려진 TTR 변종(예: T119M, R104H)이 존재합니다.
- 다른 TTR 변형 요법을 사용한 현재 또는 과거 치료.
- 심장 자기 공명 검사를 받을 수 없거나 금기 사항입니다.
- 신장 질환, 간 질환, 심장 질환(심근병증 포함), 신경병증을 포함한 주요 장기 기능 장애
- 3년 이내에 암이 있는 경우, 치료되지 않은 갑상선 기능 항진증 또는 갑상선 기능 저하증, 제1형 당뇨병, 활동성 B형 또는 C형 간염, HIV 등의 기타 질병 또는 상태.
- 지난 3개월 이내에 또는 향후 12개월 동안 계획된 대수술.
- 아코라미디스에 대한 과민증이 있는 것으로 알려져 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 아코라미디스
참가자는 아코라미디스 712 mg 경구 BID(800 mg 아코라미디스 HCl BID와 동일)를 받게 됩니다.
|
1일 2회 경구 투여된 TTR 안정제(BID)
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: 위약
피험자는 하루에 두 번씩 위약을 받게 됩니다.
|
비활성 대조군은 1일 2회 경구 투여(BID)
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
ATTR 개발 시간(ATTR-CM 또는 ATTR-PN 중 먼저 발생하는 것, 중앙에서 판결)
기간: 무작위 배정 이후 최대 약 7년 또는 연구가 종료된 것으로 선언될 때까지
|
|
무작위 배정 이후 최대 약 7년 또는 연구가 종료된 것으로 선언될 때까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
ATTR-CM 개발 시간(중앙에서 판단)
기간: 무작위 배정 이후 최대 약 7년 또는 연구가 종료된 것으로 선언될 때까지
|
생검 또는 영상 기반 진단으로 정의되는 ATTR-CM
|
무작위 배정 이후 최대 약 7년 또는 연구가 종료된 것으로 선언될 때까지
|
|
ATTR-PN 개발 시간(중앙에서 판단)
기간: 무작위 배정 이후 최대 약 7년 또는 연구가 종료된 것으로 선언될 때까지
|
새로운 징후 또는 증상 및 생검 기반 진단으로 정의된 ATTR-PN
|
무작위 배정 이후 최대 약 7년 또는 연구가 종료된 것으로 선언될 때까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 5월 12일
기본 완료 (추정된)
2031년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2032년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 8월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 8월 18일
처음 게시됨 (실제)
2024년 8월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 3일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AG10-501
- U1111-1307-8107 (기타 식별자: WHO)
- jRCT2071250116 (기타 식별자: Japan Registry of Clinical Trials)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .