Badanie Acoramidis Transtyretin Amyloidosis Prevention in the Young (ACT-EARLY) Badanie z udziałem bezobjawowych nosicieli patogennego wariantu TTR
3 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
Randomizowane, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie III fazy dotyczące stosowania preparatu Acoramidis w zapobieganiu amyloidozie transtyretynowej u młodych osób (badanie ACT-EARLY)
Amyloidoza transtyretynowa (ATTR) to choroba, w której normalnie występujące białko transtyretyny (TTR) rozpada się i tworzy amyloid – lepką substancję przypominającą płytkę nazębną, która gromadzi się w różnych narządach organizmu i może powodować uszkodzenie narządu. Istnieją dwa sposoby rozpadu białka TTR. Jeden ze sposobów ma miejsce wraz z wiekiem, kiedy normalne białko TTR może się rozpaść i utworzyć amyloid, który może nie być już dostatecznie usuwany przez organizm. Ten typ ATTR jest znany jako ATTR typu dzikiego (ATTRwt). Drugi sposób ma miejsce, gdy dana osoba dziedziczy wadliwy gen TTR, który powoduje spontaniczny rozpad białka TTR. Ta postać choroby znana jest jako wariant ATTR (ATTRv) i można ją wykryć u dorosłych za pomocą testu genetycznego genu TTR przed osiągnięciem wieku.
Odkładanie się amyloidu w sercu powoduje, że ściana serca staje się gruba i sztywna, co może skutkować niewydolnością serca, a nawet śmiercią. Nagromadzenie amyloidu TTR w sercu jest znane jako kardiomiopatia amyloidu transtyretynowego lub ATTR-CM. Amyloid może również odkładać się w tkankach nerwowych, co prowadzi do problemów z nerwami. Nagromadzenie TTR w nerwach jest znane jako polineuropatia amyloidowa transtyretyny lub ATTR-PN.
Acoramidis to eksperymentalny lek, którego zadaniem jest ścisłe wiązanie się z TTR we krwi i stabilizacja jego struktury, dzięki czemu nie tworzy on szkodliwych blaszek amyloidowych, które mogą powodować uszkodzenie narządów.
Celem tego badania jest określenie, czy leczenie akoramidisem u uczestników z ATTRv, u których nie wystąpiły jeszcze żadne objawy choroby, może zapobiec lub opóźnić rozwój choroby ATTR-CM lub ATTR-PN. Jeśli dorośli z wrodzonym wadliwym genem TTR zostaną poddani leczeniu wcześnie, zanim rozwiną się jakiekolwiek objawy choroby, możliwe może być opóźnienie jej wystąpienia lub całkowite zapobiegnięcie chorobie.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie AG10-501 ACT-EARLY jest randomizowanym, wieloośrodkowym, kontrolowanym placebo badaniem z podwójnie ślepą próbą, dotyczącym stosowania acoramidisu w zapobieganiu ATTR (ze szczególnym uwzględnieniem jego objawów kardiomiopatycznych lub polineuropatycznych). Uczestnicy będą stratyfikowani metodą randomizacji.
Badana populacja będzie bezobjawowymi nosicielami znanego patogennego wariantu genu TTR. Uczestnik musi mieć od 18 do 75 lat włącznie, a wiek uczestnika nie może być więcej niż 10 lat młodszy niż przewidywany wiek wystąpienia choroby (PADO) na podstawie wywiadu rodzinnego (analiza rodowodu) lub, jeśli wywiad rodzinny jest niewystarczająca, na podstawie tabeli aktuarialnej wariantu TTR z opublikowanej literatury. Przykładowo, jeśli dla danej osoby PADO wynosi 50 lat, wiek uczestnika musi wynosić 40 i 75 lat włącznie.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
587
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Medical Information
- Numer telefonu: 1-844-550-2246
- E-mail: medinfo@eidostx.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna, C1280AEB
- Rekrutacyjny
- Hospital Británico de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentyna, C1199ABB
- Rekrutacyjny
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
CABA, Argentyna, C1428ART
- Rekrutacyjny
- ICBA - Instituto Cardiovascular de Buenos Aires S.A.
-
-
-
-
-
Darlinghurst, Australia, 2010
- Rekrutacyjny
- St Vincent's Hospital Sydney
-
Murdoch, Australia, 6150
- Rekrutacyjny
- Fiona Stanley Hospital
-
Westmead, Australia, NSW 2145
- Rekrutacyjny
- Westmead Hospital
-
Woolloongabba, Australia, 4102
- Rekrutacyjny
- Princess Alexandra Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekrutacyjny
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Campinas, Brazylia, 13083-190
- Rekrutacyjny
- Fundacao Centro Medico de Campinas
-
Cerqueira César, Brazylia, 05403-000
- Rekrutacyjny
- Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
-
Ribeirão Preto, Brazylia, 14026-900
- Rekrutacyjny
- CAPED - Centro Avancado de Pesquisa, Estudos e Diagnostico
-
Salvador, Brazylia, 40170-130
- Rekrutacyjny
- Cardiopulmonar da Bahia S.A. (Hospital Cardio Pulmonar)
-
-
-
-
-
Aarhus, Dania, 8200
- Rekrutacyjny
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33076
- Rekrutacyjny
- CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Créteil, Francja, 94000
- Rekrutacyjny
- AP-HP Hopital Henri Mondor
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
- Rekrutacyjny
- AP-HP Hôpital Bicêtre
-
Rennes, Francja, 35000
- Rekrutacyjny
- Chu Rennes
-
Toulouse, Francja, 31400
- Rekrutacyjny
- CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 11527
- Rekrutacyjny
- Hippokration General Hospital of Athens
-
Athens, Grecja, 11528
- Rekrutacyjny
- General Hospital of Athens - Alexandra
-
-
-
-
-
A Coruña, Hiszpania, 15006
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario de A Coruña
-
Barcelona, Hiszpania, 08907
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Huelva, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
-
Majadahonda, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Palma de Mallorca, Hiszpania, 07198
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Son Llàtzer
-
Salamanca, Hiszpania, 37007
- Rekrutacyjny
- Hospital Clinico Universitario de Salamanca
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia, 9713 GZ
- Rekrutacyjny
- University Medical Center Groningen
-
Maastricht, Holandia, 6229 HX
- Rekrutacyjny
- Maastricht University Medical Center
-
Rotterdam, Holandia, 3015 GD
- Rekrutacyjny
- Erasmus MC
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- Rekrutacyjny
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia, D24 NR04
- Rekrutacyjny
- Tallaght University Hospital - The Adelaide and Meath Hospital
-
Dublin, Irlandia, D07 R2WY
- Rekrutacyjny
- The Mater Misericordiae University Hospital
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japonia, 860-8556
- Rekrutacyjny
- Kumamoto University Hospital
-
Nagano, Japonia, 390-8621
- Rekrutacyjny
- Shinshu University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- Rekrutacyjny
- University Of Calgary
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z1Y6
- Rekrutacyjny
- University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
- Rekrutacyjny
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa, 03080
- Rekrutacyjny
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 03722
- Rekrutacyjny
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Korea Południowa, 06351
- Rekrutacyjny
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korea Południowa, 06591
- Rekrutacyjny
- Seoul St. Mary'S Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 59100
- Rekrutacyjny
- University Malaya Medical Centre (UMMC)
-
-
-
-
-
Fort-de-France, Martynika, 97261
- Rekrutacyjny
- CHU de Fort de France
-
-
-
-
-
Tlalpan, Meksyk, 14080
- Rekrutacyjny
- National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran(INCMNSZ)
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Rekrutacyjny
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
-
Heidelberg, Niemcy, 69120
- Rekrutacyjny
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Mainz, Niemcy, 55131
- Rekrutacyjny
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia, 1649-035
- Rekrutacyjny
- Unidade Local de Saude de Santa Maria EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Rekrutacyjny
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio EPE - Hospital de Santo Antonio
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 169608
- Rekrutacyjny
- Singapore General Hospital
-
Singapore, Singapur, 119228
- Rekrutacyjny
- National University Hospital - National University Health System
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- Rekrutacyjny
- University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Rekrutacyjny
- University of California, Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- Rekrutacyjny
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Rekrutacyjny
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- University of Colorado Anschutz
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
- Rekrutacyjny
- Yale University School of Medicine - Section of Cardiology
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Rekrutacyjny
- MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Rekrutacyjny
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Rekrutacyjny
- University of Miami
-
Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
- Rekrutacyjny
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Rekrutacyjny
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rekrutacyjny
- John H. Stroger, Jr. Hospital of Cook County
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- Rekrutacyjny
- University of Chicago - Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- Rekrutacyjny
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Rekrutacyjny
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Rekrutacyjny
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
- Rekrutacyjny
- Boston University (BU) School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Rekrutacyjny
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Rekrutacyjny
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
- Rekrutacyjny
- St. Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Rekrutacyjny
- Washington University in St. Louis
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Rekrutacyjny
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Rekrutacyjny
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Rekrutacyjny
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Rekrutacyjny
- New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
-
Rosedale, New York, Stany Zjednoczone, 11422
- Rekrutacyjny
- Laurelton Heart Specialists
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Rekrutacyjny
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Rekrutacyjny
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Rekrutacyjny
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Penn Presbyterian Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- Rekrutacyjny
- University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Rekrutacyjny
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 89605
- Rekrutacyjny
- Prisma Health Cancer Institute
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
- Rekrutacyjny
- National Neuromuscular Research Institute
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Rekrutacyjny
- University of Texas Southwestern
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- Rekrutacyjny
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Stany Zjednoczone, 22042
- Rekrutacyjny
- INOVA Fairfax Hospital
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
- Rekrutacyjny
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- Rekrutacyjny
- University of Washington Medical Center
-
-
-
-
-
Umeå, Szwecja, 90185
- Rekrutacyjny
- Norrlands universitetssjukhus (University Hospital of Umea)
-
-
-
-
-
Changhua, Tajwan, 500
- Rekrutacyjny
- Changhua Christian Hospital - Taiwan
-
Taipei, Tajwan, 11217
- Rekrutacyjny
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Tajwan, 10016
- Rekrutacyjny
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy, 40138
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna IRCCS Policlinico di S.Orsola
-
Florence, Włochy
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Pavia, Włochy, 27100
- Rekrutacyjny
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Włochy, 56124
- Rekrutacyjny
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanità Pubblica - Ospedale San Cataldo
-
Roma, Włochy, 00161
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
-
Rome, Włochy, 00189
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
-
Rome, Włochy, 00168
- Rekrutacyjny
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- Rekrutacyjny
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, EC1A 7BE
- Rekrutacyjny
- St. Bartholomew's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 18 do ≤ 75 lat włącznie.
- Uczestnicy muszą mieć ustalony genotyp (hetero- lub homozygotyczność) wariantu genu TTR, o którym wiadomo, że jest patogenny (np. V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A lub dowolny inny patogenny wariant TTR (s)) potwierdzone przez laboratorium centralne przed randomizacją.
- Wiek uczestnika jest nie więcej niż 10 lat (≤ 10) młodszy od PADO.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Dowód ATTR-CM lub ATTR-PN.
- Obecność wariantu TTR, o którym wiadomo, że chroni fenotypowo (np. T119M, R104H).
- Obecne lub przeszłe leczenie innymi terapiami modyfikującymi TTR.
- Przeciwwskazania lub niemożność poddania się badaniu rezonansu magnetycznego serca.
- Poważne zaburzenia czynności narządów, w tym: choroby nerek, choroby wątroby, choroby serca (w tym kardiomiopatia), neuropatia
- Inne choroby lub stany, takie jak nowotwór w ciągu 3 lat, nieleczona nadczynność lub niedoczynność tarczycy, cukrzyca typu 1, aktywne zapalenie wątroby typu B lub C, HIV.
- Poważna operacja w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub planowana w ciągu najbliższych 12 miesięcy.
- Znana nadwrażliwość na akoramidis.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: akoramidis
Uczestnicy otrzymają doustnie 712 mg acoramidisu BID (co odpowiada 800 mg acoramidisu HCl BID)
|
Stabilizator TTR podawany doustnie 2 razy dziennie (BID)
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci będą otrzymywać placebo w celu dopasowania dwa razy dziennie
|
Nieaktywna kontrola podawana doustnie dwa razy dziennie (BID)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do opracowania ATTR (ATTR-CM lub ATTR-PN, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej; ustalane centralnie)
Ramy czasowe: Od randomizacji do około 7 lat lub do chwili ogłoszenia zakończenia badania
|
|
Od randomizacji do około 7 lat lub do chwili ogłoszenia zakończenia badania
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas na opracowanie ATTR-CM (orzeczenie centralne)
Ramy czasowe: Od randomizacji do około 7 lat lub do chwili ogłoszenia zakończenia badania
|
ATTR-CM definiowany na podstawie biopsji lub diagnostyki obrazowej
|
Od randomizacji do około 7 lat lub do chwili ogłoszenia zakończenia badania
|
|
Czas na opracowanie ATTR-PN (orzeczenie centralne)
Ramy czasowe: Od randomizacji do około 7 lat lub do chwili ogłoszenia zakończenia badania
|
ATTR-PN definiowany na podstawie nowych oznak i objawów oraz diagnozy na podstawie biopsji
|
Od randomizacji do około 7 lat lub do chwili ogłoszenia zakończenia badania
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 maja 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 października 2031
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2032
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 sierpnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 sierpnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 sierpnia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby układu krążenia
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby obwodowego układu nerwowego
- Zaburzenia neurokognitywne
- Demencja
- Tauopatie
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Niedobory proteostazy
- Neuropatie amyloidowe
- Amyloidoza, rodzinna
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroba Alzheimera
- Choroby serca
- Polineuropatie
- Kardiomiopatie
- Amyloidoza
- Neuropatie amyloidowe, rodzinne
- Amyloidoza, dziedziczna, związana z transtyretyną
- Attriby
Inne numery identyfikacyjne badania
- AG10-501
- U1111-1307-8107 (Inny identyfikator: WHO)
- jRCT2071250116 (Inny identyfikator: Japan Registry of Clinical Trials)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .