Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Acoramidis Transthyretin Amyloïdose Prevention Trial in the Young (ACT-EARLY) onderzoek bij asymptomatische dragers van een pathogene TTR-variant

3 augustus 2026 bijgewerkt door: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Een fase 3, gerandomiseerde, multicenter, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van Acoramidis voor de preventie van transthyretineamyloïdose bij jongeren (ACT-EARLY-studie)

Transthyretine-amyloïdose (ATTR) is een ziekte waarbij het normaal voorkomende transthyretine-eiwit (TTR) uit elkaar valt en amyloïde vormt, een kleverige, plakachtige substantie die zich ophoopt in verschillende organen in het lichaam en schade aan het orgaan kan veroorzaken. Er zijn twee manieren waarop het TTR-eiwit uit elkaar kan vallen. Eén manier doet zich voor naarmate een persoon ouder wordt, waarbij het normale TTR-eiwit uiteen kan vallen en amyloïde kan vormen dat mogelijk niet langer voldoende door het lichaam wordt verwijderd. Dit type ATTR staat bekend als wildtype ATTR (ATTRwt). De andere manier doet zich voor wanneer een persoon een defect TTR-gen erft, waardoor het TTR-eiwit spontaan uit elkaar valt. Deze vorm van de ziekte staat bekend als variant ATTR (ATTRv) en kan bij volwassenen worden opgespoord door een genetische test van hun TTR-gen voordat ze ouder worden.

De ophoping van amyloïd in het hart zorgt ervoor dat de hartwand dik en stijf wordt en kan leiden tot hartfalen en zelfs de dood. Ophoping van TTR-amyloïde in het hart staat bekend als transthyretine-amyloïde cardiomyopathie of ATTR-CM. Amyloïde kan zich ook in de zenuwweefsels afzetten, wat tot zenuwproblemen kan leiden. Accumulatie van TTR in de zenuwen staat bekend als transthyretine-amyloïde polyneuropathie of ATTR-PN.

Acoramidis is een experimenteel medicijn dat is ontworpen om stevig aan TTR in het bloed te binden en de structuur ervan te stabiliseren, zodat het geen schadelijke amyloïde plaques vormt die schade aan organen kunnen veroorzaken.

Deze studie is bedoeld om te bepalen of behandeling met acoramidis bij deelnemers met ATTRv die nog geen ziektesymptomen hebben ontwikkeld, de ontwikkeling van ATTR-CM- of ATTR-PN-ziekte kan voorkomen of vertragen. Als volwassenen met een erfelijk defect TTR-gen vroeg worden behandeld voordat de ziektesymptomen zich hebben ontwikkeld, kan het mogelijk zijn het begin van de ziekte uit te stellen of de ziekte volledig te voorkomen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het AG10-501 ACT-EARLY-onderzoek is een gerandomiseerd, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar acoramidis voor de preventie van ATTR (met specifieke verwijzing naar de cardiomyopathische of polyneuropathische manifestaties ervan). Bij randomisatie worden de deelnemers gestratificeerd.

De onderzoekspopulatie zal asymptomatische dragers zijn van een bekende pathogene TTR-genvariant. Een deelnemer moet tussen de 18 en 75 jaar oud zijn, en de leeftijd van de deelnemer mag niet meer dan 10 jaar jonger zijn dan de voorspelde leeftijd waarop de ziekte begint (PADO), gebaseerd op de familiegeschiedenis (stamboomanalyse) of, indien familiegeschiedenis is onvoldoende, gebaseerd op een TTR Variant Actuariële tabel uit gepubliceerde literatuur. Als bijvoorbeeld wordt vastgesteld dat PADO voor een bepaald individu 50 jaar is, moet de leeftijd van de deelnemer 40 en 75 jaar zijn.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

587

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1280AEB
        • Werving
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentinië, C1199ABB
        • Werving
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • CABA, Argentinië, C1428ART
        • Werving
        • ICBA - Instituto Cardiovascular de Buenos Aires S.A.
  • Australië
      • Darlinghurst, Australië, 2010
        • Werving
        • St Vincent's Hospital Sydney
      • Murdoch, Australië, 6150
        • Werving
        • Fiona Stanley Hospital
      • Westmead, Australië, NSW 2145
        • Werving
        • Westmead Hospital
      • Woolloongabba, Australië, 4102
        • Werving
        • Princess Alexandra Hospital
  • België
      • Leuven, België, 3000
        • Werving
        • UZ Leuven
  • Brazilië
      • Campinas, Brazilië, 13083-190
        • Werving
        • Fundacao Centro Medico de Campinas
      • Cerqueira César, Brazilië, 05403-000
        • Werving
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
      • Ribeirão Preto, Brazilië, 14026-900
        • Werving
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa, Estudos e Diagnostico
      • Salvador, Brazilië, 40170-130
        • Werving
        • Cardiopulmonar da Bahia S.A. (Hospital Cardio Pulmonar)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • Werving
        • University Of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z1Y6
        • Werving
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • Werving
        • St. Michael's Hospital
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8200
        • Werving
        • Aarhus University Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Werving
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Werving
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Werving
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • Werving
        • CHU bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Créteil, Frankrijk, 94000
        • Werving
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94270
        • Werving
        • AP-HP Hôpital Bicêtre
      • Rennes, Frankrijk, 35000
        • Werving
        • Chu Rennes
      • Toulouse, Frankrijk, 31400
        • Werving
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11527
        • Werving
        • Hippokration General Hospital of Athens
      • Athens, Griekenland, 11528
        • Werving
        • General Hospital of Athens - Alexandra
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, D24 NR04
        • Werving
        • Tallaght University Hospital - The Adelaide and Meath Hospital
      • Dublin, Ierland, D07 R2WY
        • Werving
        • The Mater Misericordiae University Hospital
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40138
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna IRCCS Policlinico di S.Orsola
      • Florence, Italië
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Pavia, Italië, 27100
        • Werving
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italië, 56124
        • Werving
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanità Pubblica - Ospedale San Cataldo
      • Roma, Italië, 00161
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
      • Rome, Italië, 00189
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
      • Rome, Italië, 00168
        • Werving
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Werving
        • Kumamoto University Hospital
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Werving
        • Shinshu University Hospital
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 59100
        • Werving
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Martinique
      • Fort-de-France, Martinique, 97261
        • Werving
        • CHU de Fort de France
  • Mexico
      • Tlalpan, Mexico, 14080
        • Werving
        • National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran(INCMNSZ)
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Werving
        • University Medical Center Groningen
      • Maastricht, Nederland, 6229 HX
        • Werving
        • Maastricht University Medical Center
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Werving
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Werving
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Werving
        • Unidade Local de Saude de Santa Maria EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Werving
        • Unidade Local de Saude de Santo Antonio EPE - Hospital de Santo Antonio
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Werving
        • Singapore General Hospital
      • Singapore, Singapore, 119228
        • Werving
        • National University Hospital - National University Health System
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje, 15006
        • Werving
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Werving
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Huelva, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
      • Majadahonda, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Palma de Mallorca, Spanje, 07198
        • Werving
        • Hospital Universitario Son Llàtzer
      • Salamanca, Spanje, 37007
        • Werving
        • Hospital Clinico Universitario de Salamanca
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Werving
        • Changhua Christian Hospital - Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Werving
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10016
        • Werving
        • National Taiwan University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • Werving
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, EC1A 7BE
        • Werving
        • St. Bartholomew's Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Werving
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • University of California, Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • University of California, San Francisco (UCSF)
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Werving
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • University of Colorado Anschutz
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Werving
        • Yale University School of Medicine - Section of Cardiology
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Werving
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University of Miami
      • Weston, Florida, Verenigde Staten, 33331
        • Werving
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Werving
        • John H. Stroger, Jr. Hospital of Cook County
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Werving
        • University of Chicago - Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • Werving
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Werving
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Werving
        • Boston University (BU) School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Werving
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
        • Werving
        • St. Luke's Hospital of Kansas City
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University in St. Louis
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Werving
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Werving
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Werving
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
      • Rosedale, New York, Verenigde Staten, 11422
        • Werving
        • Laurelton Heart Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Werving
        • University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 89605
        • Werving
        • Prisma Health Cancer Institute
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759
        • Werving
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Werving
        • University of Utah
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Verenigde Staten, 22042
        • Werving
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23219
        • Werving
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Werving
        • University of Washington Medical Center
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 03080
        • Werving
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea, 03722
        • Werving
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Zuid -Korea, 06351
        • Werving
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Zuid -Korea, 06591
        • Werving
        • Seoul St. Mary'S Hospital
  • Zweden
      • Umeå, Zweden, 90185
        • Werving
        • Norrlands universitetssjukhus (University Hospital of Umea)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Man of vrouw ≥ 18 tot ≤ 75 jaar en ouder.
  • Deelnemers moeten een vastgesteld genotype (hetero- of homozygotie) hebben van een TTR-genvariant waarvan bekend is dat deze pathogeen is (bijv. V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A of een andere pathogene TTR-variant (s)) bevestigd door centraal laboratorium voorafgaand aan randomisatie.
  • De leeftijd van de deelnemer is maximaal 10 jaar (≤ 10) jonger dan de PADO.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Bewijs van ATTR-CM of ATTR-PN.
  • Aanwezigheid van een TTR-variant waarvan bekend is dat deze fenotypisch beschermend is (bijv. T119M, R104H).
  • Huidige of eerdere behandeling met andere TTR-modificerende therapieën.
  • Contra-indicatie voor of onvermogen om cardiale magnetische resonantietests te ondergaan.
  • Ernstige orgaanstoornissen, waaronder: nierziekte, leverziekte, hartziekte (waaronder cardiomyopathie), neuropathie
  • Andere ziekten of aandoeningen zoals kanker binnen 3 jaar, onbehandelde hyperthyreoïdie of hypothyreoïdie, diabetes type 1, actieve hepatitis B of C, HIV.
  • Grote operatie in de afgelopen 3 maanden of gepland in de komende 12 maanden.
  • Bekende overgevoeligheid voor acoramidis.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: acoramidis
Deelnemers krijgen acoramidis 712 mg oraal tweemaal daags (wat overeenkomt met 800 mg acoramidis HCl tweemaal daags)
Geneesmiddel: Acoramidis
TTR-stabilisator tweemaal daags oraal toegediend (BID)
Andere namen:
  • AG10
  • ALXN2060
Placebo-vergelijker: Placebo
De proefpersonen zullen tweemaal daags een placebo krijgen om te matchen
Geneesmiddel: Placebo orale tablet
Niet-actieve controle tweemaal daags oraal toegediend (BID)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot ontwikkeling van ATTR (ATTR-CM of ATTR-PN, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet; centraal beoordeeld)
Tijdsspanne: Sinds randomisatie maximaal ongeveer 7 jaar of totdat de studie beëindigd wordt verklaard
  • ATTR-CM gedefinieerd door biopsie of op beeldvorming gebaseerde diagnose
  • ATTR-PN gedefinieerd door nieuwe tekenen of symptomen en op biopsie gebaseerde diagnose
Sinds randomisatie maximaal ongeveer 7 jaar of totdat de studie beëindigd wordt verklaard

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot ontwikkeling van ATTR-CM (centraal beoordeeld)
Tijdsspanne: Sinds randomisatie maximaal ongeveer 7 jaar of totdat de studie beëindigd wordt verklaard
ATTR-CM gedefinieerd door biopsie of op beeldvorming gebaseerde diagnose
Sinds randomisatie maximaal ongeveer 7 jaar of totdat de studie beëindigd wordt verklaard
Tijd voor ontwikkeling van ATTR-PN (centraal beoordeeld)
Tijdsspanne: Sinds randomisatie maximaal ongeveer 7 jaar of totdat de studie beëindigd wordt verklaard
ATTR-PN gedefinieerd door nieuwe tekenen of symptomen en op biopsie gebaseerde diagnose
Sinds randomisatie maximaal ongeveer 7 jaar of totdat de studie beëindigd wordt verklaard

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 mei 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2031

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 augustus 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AG10-501
  • U1111-1307-8107 (Andere identificatie: WHO)
  • jRCT2071250116 (Andere identificatie: Japan Registry of Clinical Trials)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren