Acoramidis Transthyretin Amyloidosis Prevention Trial u mladých (ACT-EARLY) Studie u asymptomatických nosičů patogenní varianty TTR
3. srpna 2026 aktualizováno: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
Randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 Acoramidis pro prevenci transthyretinové amyloidózy u mladých (zkouška ACT-EARLY)
Transtyretinová amyloidóza (ATTR) je onemocnění, při kterém se normálně se vyskytující transtyretinový (TTR) protein rozpadá a tvoří amyloid, lepkavou plakovitou látku, která se hromadí v různých orgánech v těle a může způsobit poškození orgánu. Existují dva způsoby, jak se TTR protein může rozpadnout. Jeden způsob nastává, když člověk stárne, kdy se normální protein TTR může rozpadnout a vytvořit amyloid, který již nemusí být tělem dostatečně vyčištěn. Tento typ ATTR je známý jako ATTR divokého typu (ATTRwt). Druhý způsob nastává, když člověk zdědí defektní TTR gen, který způsobí, že se TTR protein spontánně rozpadne. Tato forma onemocnění je známá jako varianta ATTR (ATTRv) a lze ji u dospělých detekovat genetickým testem jejich genu TTR před jejich stářím.
Nahromadění amyloidu v srdci způsobuje, že srdeční stěna zesílí a ztuhne a může mít za následek srdeční selhání a dokonce i smrt. Akumulace TTR amyloidu v srdci je známá jako transtyretinová amyloidní kardiomyopatie nebo ATTR-CM. Amyloid se také může ukládat v nervových tkáních, což vede k nervovým problémům. Akumulace TTR v nervech je známá jako transtyretinová amyloidní polyneuropatie nebo ATTR-PN.
Acoramidis je experimentální lék navržený tak, aby se pevně vázal na TTR v krvi a stabilizoval jeho strukturu, takže nevytváří škodlivé amyloidní plaky, které mohou způsobit poškození orgánů.
Cílem této studie je zjistit, zda léčba acoramidis u účastníků s ATTRv, u kterých se dosud nevyvinuly žádné příznaky onemocnění, může zabránit nebo oddálit rozvoj onemocnění ATTR-CM nebo ATTR-PN. Pokud jsou dospělí s zděděným defektním genem TTR léčeni časně předtím, než se rozvinou některé z příznaků onemocnění, může být možné oddálit nástup nebo onemocnění zcela předejít.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie AG10-501 ACT-EARLY je randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie acoramidis pro prevenci ATTR (se specifickým odkazem buď na její kardiomyopatické nebo polyneuropatické projevy). Účastníci budou stratifikováni při randomizaci.
Studovaná populace bude asymptomatickými nosiči známé patogenní varianty genu TTR. Účastník musí být ve věku 18 až 75 let včetně a věk účastníka nesmí být o více než 10 let nižší, než je předpokládaný věk nástupu onemocnění (PADO) na základě rodinné anamnézy (analýza rodokmenu), nebo v případě rodinné anamnézy je nedostatečná, na základě TTR Variant Pojistně-matematické tabulky z publikované literatury. Pokud se například zjistí, že PADO pro daného jednotlivce je 50 let, musí být věk účastníka 40 a 75 let včetně.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
587
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Medical Information
- Telefonní číslo: 1-844-550-2246
- E-mail: medinfo@eidostx.com
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
- Nábor
- Hospital Britanico de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Nábor
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
CABA, Argentina, C1428ART
- Nábor
- ICBA - Instituto Cardiovascular de Buenos Aires S.A.
-
-
-
-
-
Darlinghurst, Austrálie, 2010
- Nábor
- St Vincent's Hospital Sydney
-
Murdoch, Austrálie, 6150
- Nábor
- Fiona Stanley Hospital
-
Westmead, Austrálie, NSW 2145
- Nábor
- Westmead Hospital
-
Woolloongabba, Austrálie, 4102
- Nábor
- Princess Alexandra Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgie, 3000
- Nábor
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Campinas, Brazílie, 13083-190
- Nábor
- Fundacao Centro Medico de Campinas
-
Cerqueira César, Brazílie, 05403-000
- Nábor
- Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
-
Ribeirão Preto, Brazílie, 14026-900
- Nábor
- CAPED - Centro Avancado de Pesquisa, Estudos e Diagnostico
-
Salvador, Brazílie, 40170-130
- Nábor
- Cardiopulmonar da Bahia S.A. (Hospital Cardio Pulmonar)
-
-
-
-
-
Aarhus, Dánsko, 8200
- Nábor
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33076
- Nábor
- CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin
-
Créteil, Francie, 94000
- Nábor
- AP-HP Hôpital Henri Mondor
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
- Nábor
- AP-HP Hopital Bicetre
-
Rennes, Francie, 35000
- Nábor
- CHU Rennes
-
Toulouse, Francie, 31400
- Nábor
- CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- Nábor
- University Medical Center Groningen
-
Maastricht, Holandsko, 6229 HX
- Nábor
- Maastricht University Medical Center
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
- Nábor
- Erasmus MC
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- Nábor
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko, D24 NR04
- Nábor
- Tallaght University Hospital - The Adelaide and Meath Hospital
-
Dublin, Irsko, D07 R2WY
- Nábor
- The Mater Misericordiae University Hospital
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40138
- Nábor
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna IRCCS Policlinico di S.Orsola
-
Florence, Itálie
- Nábor
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Pavia, Itálie, 27100
- Nábor
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Itálie, 56124
- Nábor
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanità Pubblica - Ospedale San Cataldo
-
Roma, Itálie, 00161
- Nábor
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
-
Rome, Itálie, 00189
- Nábor
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
-
Rome, Itálie, 00168
- Nábor
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japonsko, 860-8556
- Nábor
- Kumamoto University Hospital
-
Nagano, Japonsko, 390-8621
- Nábor
- Shinshu University Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea, 03080
- Nábor
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Jižní Korea, 03722
- Nábor
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Jižní Korea, 06351
- Nábor
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Jižní Korea, 06591
- Nábor
- Seoul St. Mary's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- Nábor
- University of Calgary
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z1Y6
- Nábor
- University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
- Nábor
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
- Nábor
- University Malaya Medical Centre (UMMC)
-
-
-
-
-
Fort-de-France, Martinik, 97261
- Nábor
- CHU de Fort de France
-
-
-
-
-
Tlalpan, Mexiko, 14080
- Nábor
- National Institute of Medical Sciences and Nutrition - Salvador Zubiran(INCMNSZ)
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Nábor
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Nábor
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Mainz, Německo, 55131
- Nábor
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg - Universitaet Mainz
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalsko, 1649-035
- Nábor
- Unidade Local de Saude de Santa Maria EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- Nábor
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio EPE - Hospital de Santo Antonio
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 169608
- Nábor
- Singapore General Hospital
-
Singapore, Singapur, 119228
- Nábor
- National University Hospital - National University Health System
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3BG
- Nábor
- University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
-
London, Spojené království, EC1A 7BE
- Nábor
- St. Bartholomew's Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Nábor
- University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Nábor
- University of California, Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- Nábor
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Nábor
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- University of Colorado Anschutz
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
- Nábor
- Yale University School of Medicine - Section of Cardiology
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Nábor
- MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Nábor
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Nábor
- University of Miami
-
Weston, Florida, Spojené státy, 33331
- Nábor
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Nábor
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Nábor
- John H. Stroger, Jr. Hospital of Cook County
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- Nábor
- University of Chicago - Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- Nábor
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Nábor
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Nábor
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
- Nábor
- Boston University (BU) School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Nábor
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Nábor
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
- Nábor
- St. Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Nábor
- Washington University in St. Louis
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Nábor
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Nábor
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Nábor
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- Nábor
- New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
-
Rosedale, New York, Spojené státy, 11422
- Nábor
- Laurelton Heart Specialists
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Nábor
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Nábor
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Nábor
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Penn Presbyterian Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Nábor
- University of Pittsburgh Medical Center, Presbyterian Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Nábor
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 89605
- Nábor
- Prisma Health Cancer Institute
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78759
- Nábor
- National Neuromuscular Research Institute
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Nábor
- University of Texas Southwestern
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- Nábor
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042
- Nábor
- Inova Fairfax Hospital
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
- Nábor
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- Nábor
- University of Washington Medical Center
-
-
-
-
-
Changhua, Tchaj-wan, 500
- Nábor
- Changhua Christian Hospital - Taiwan
-
Taipei, Tchaj-wan, 11217
- Nábor
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 10016
- Nábor
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 11527
- Nábor
- Hippokration General Hospital of Athens
-
Athens, Řecko, 11528
- Nábor
- General Hospital of Athens - Alexandra
-
-
-
-
-
A Coruña, Španělsko, 15006
- Nábor
- Hospital Universitario de A Coruña
-
Barcelona, Španělsko, 08907
- Nábor
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Huelva, Španělsko
- Nábor
- Hospital Universitario Juan Ramon Jimenez
-
Majadahonda, Španělsko
- Nábor
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Palma de Mallorca, Španělsko, 07198
- Nábor
- Hospital Universitario Son LLatzer
-
Salamanca, Španělsko, 37007
- Nábor
- Hospital Clinico Universitario de Salamanca
-
-
-
-
-
Umeå, Švédsko, 90185
- Nábor
- Norrlands universitetssjukhus (University Hospital of Umea)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ≥ 18 až ≤ 75 let včetně.
- Účastníci musí mít stanovený genotyp (hetero- nebo homozygotnost) varianty genu TTR, o které je známo, že je patogenní (např. V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A nebo jakákoli jiná patogenní varianta TTR (s)) potvrzeno centrální laboratoří před randomizací.
- Věk účastníka není o více než 10 let (≤ 10) mladší než PADO.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Důkaz ATTR-CM nebo ATTR-PN.
- Přítomnost varianty TTR, o které je známo, že má fenotypovou ochranu (např. T119M, R104H).
- Současná nebo minulá léčba jinými terapiemi modifikujícími TTR.
- Kontraindikace nebo nemožnost podstoupit vyšetření srdeční magnetickou rezonancí.
- Dysfunkce hlavních orgánů, včetně: onemocnění ledvin, onemocnění jater, onemocnění srdce (včetně kardiomyopatie), neuropatie
- Další onemocnění nebo stavy, jako je rakovina do 3 let, neléčená hypertyreóza nebo hypotyreóza, diabetes 1. typu, aktivní hepatitida B nebo C, HIV.
- Velká operace během posledních 3 měsíců nebo plánovaná během následujících 12 měsíců.
- Známá přecitlivělost na acoramidis.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: acoramidis
Účastníci dostanou acoramidis 712 mg perorálně BID (což odpovídá 800 mg acoramidis HCl BID)
|
Stabilizátor TTR podávaný perorálně dvakrát denně (BID)
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty dostanou placebo dvakrát denně
|
Neaktivní kontrola podávaná perorálně dvakrát denně (BID)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba do rozvoje ATTR (ATTR-CM nebo ATTR-PN, podle toho, co nastane dříve; centrálně posuzováno)
Časové okno: Od randomizace do přibližně 7 let nebo do prohlášení studie za ukončenou
|
|
Od randomizace do přibližně 7 let nebo do prohlášení studie za ukončenou
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do vývoje ATTR-CM (centrálně posuzováno)
Časové okno: Od randomizace do přibližně 7 let nebo do prohlášení studie za ukončenou
|
ATTR-CM definovaný biopsií nebo diagnózou na základě zobrazení
|
Od randomizace do přibližně 7 let nebo do prohlášení studie za ukončenou
|
|
Čas do rozvoje ATTR-PN (centrálně hodnocené)
Časové okno: Od randomizace do přibližně 7 let nebo do prohlášení studie za ukončenou
|
ATTR-PN definovaný novými známkami nebo symptomy a diagnózou založenou na biopsii
|
Od randomizace do přibližně 7 let nebo do prohlášení studie za ukončenou
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. května 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. října 2031
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2032
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. srpna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. srpna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
21. srpna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Kardiovaskulární choroby
- Duševní poruchy
- Neuromuskulární onemocnění
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Onemocnění periferního nervového systému
- Neurokognitivní poruchy
- Demence
- Tauopatie
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nedostatky proteostázy
- Amyloidní neuropatie
- Amyloidóza, familiární
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Alzheimerova nemoc
- Srdeční choroba
- Polyneuropatie
- Kardiomyopatie
- Amyloidóza
- Amyloidní neuropatie, familiární
- Amyloidóza, dědičná, související s transthyretinem
- Attruby
Další identifikační čísla studie
- AG10-501
- U1111-1307-8107 (Jiný identifikátor: WHO)
- jRCT2071250116 (Jiný identifikátor: Japan Registry of Clinical Trials)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .